依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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Gaucher病是一种罕见的遗传性代谢性疾病,影响全球约10万人。该病以脾脏、肝脏和骨骼中蓄积的葡萄糖苷酰胺脂质沉积为特征,引起贫血、骨折、骨疼痛、肝脾肿大等不适症状。目前,治疗Gaucher病的主要手段是酶替代疗法(ERT)和基因治疗,但这些治疗方法存在一定的限制和不足。近年来,一种被称为依利格鲁司胶囊的新型靶向药物被开发出来,受到了广泛的关注和重视。
依利格鲁司胶囊是一种口服药物,属于格朗-别瑞(Genzyme)公司的研发产品。它通过调节骨髓巨噬细胞内的葡萄糖苷酰胺降解酶(glucocerebrosidase,GCase)的活性,从而降低脂质沉积的水平,达到治疗Gaucher病的效果。依利格鲁司胶囊是一种特异性药物,只作用于不完全失活的GCase酶,而不会对其他蛋白质产生影响。这种靶向作用可以大大提高药物的效力和安全性。
临床试验表明,
依利格鲁司胶囊在治疗Gaucher病方面具有显著的优势。一项III期临床试验(ENGAGE)结果显示,相较于安慰剂组,依利格鲁司胶囊组在24个月后的溶血指数、脾脏体积和肝脏体积等指标明显改善,且无严重不良反应发生。另外一项III期临床试验(ENABLE)同样证实,依利格鲁司胶囊在治疗Gaucher病的效果和安全性均与ERT相当,且服药方便、经济性较高。
除了Gaucher病,
依利格鲁司胶囊在其他与葡萄糖苷酰胺代谢有关的疾病中的应用也逐渐被探索。例如,研究人员发现,依利格鲁司胶囊可改善Niemann-Pick病类型C1(NPC1)小鼠模型中的神经发育异常,提高卵巢转移性肿瘤的病理学表现,甚至改善阿尔茨海默病的症状。这些发现表明,依利格鲁司胶囊具有广谱的应用前景。
总之,
依利格鲁司胶囊是一种靶向药物,可有效治疗Gaucher病,并可能在其他与葡萄糖苷酰胺代谢有关的疾病中发挥作用。尽管该药物还需要进一步的研究和探索,但它已经为罕见病的治疗提供了新的选择和希望。