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司美替尼(selumetinib)上市:一个新的治疗儿童神经纤维瘤的选择

发布时间:2023-06-16 14:58:08 阅读:169 来源:问药网
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司美替尼

司美替尼 生产厂家:英国阿斯利康 功能主治:1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。 用法用量:用法用量  1、建议剂量为每天2次(约每12小时)口服25mg/㎡,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。  2、空腹服用司美替尼(Selumetinib)。  3、每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。  4、用水吞服整个司美替尼(Selumetinib)胶囊。  5、不要咀嚼,溶解或打开胶囊。  基于体表面积的推荐剂量:  体表面积推荐剂量  0.55–0.69m2早上20mg,晚上10mg  0.70–0.89m220mg,每天两次  0.90–1.09m225mg,每天两次  1.10–1.2930mg,每天两次  1.30–1.4935mg,每天两次  1.50–1.6940mg,每天两次  1.70–1.8945mg,每天两次  ≥1.90m250mg,每天两次
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  近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了司美替尼(selumetinib)用于治疗12个月以上的不可切除或转移的儿童神经纤维瘤。这是一个新的治疗儿童神经纤维瘤的选择,对此疾病的患者和家属来说,是一个好消息。
  神经纤维瘤是一种罕见的肿瘤,由神经系统中的细胞引起。这种病变主要在儿童和年轻人中发生,但也可以影响成年人。儿童神经纤维瘤是一种淋巴瘤样恶性肿瘤,通常在胸部或腹部出现。治疗神经纤维瘤的方法包括手术、放疗和化疗,但是这些治疗方法并不总是有效。
司美替尼  司美替尼是一种口服药物,它可以激活一个叫做MEK的蛋白质激酶。这个酶参与了细胞生长和分裂的过程。通过抑制这些过程,司美替尼可以阻止神经纤维瘤的生长。临床试验表明,约70%的儿童患者的神经纤维瘤得到了缩小或稳定。
  此外,这种治疗方法还有几个优点。司美替尼被广泛认为是一种温和的治疗方法,相对于放疗和化疗的副作用更小。需要注意的是,虽然可能发生一些不良反应,例如腹泻、恶心、呕吐等,但这些反应通常较轻。因此,司美替尼可能是儿童神经纤维瘤患者理想的治疗选择。
  不过,司美替尼并不是一个完美的治疗方案。首先,这种治疗方法的疗效并不完全肯定。虽然临床试验显示司美替尼可以抑制神经纤维瘤的发展,但是在一些病例中,细胞可以发展出一些新的变异,从而削弱了药物的效果。其次,该药物的长期疗效还不清楚,因为所有药物研究都是有限的,并且长期效果需要更长的观察时间。
  总之,司美替尼的上市是一个积极的消息,这为儿童神经纤维瘤患者提供了一个新的治疗选择。虽然该药物并不是完美的解决方案,但是它已经被证明比放疗和化疗的副作用小,这为儿童神经纤维瘤患者和家属带来了更多的安慰。值得注意的是,这种药物的使用需要医生和家庭密切合作,以确保在治疗的同时给予充分的支持和照顾。