化学名称索尼德吉:2-(4-(1-(2,2-二甲基壬基)-4-哌嗪基)苯基)-2-(2-甲氧基乙氧基)-N-(吡啶-2-基)乙酰胺,其化学结构如下所示:
H3C O +HCl
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CH3 OCH2CH2O --NHC(O)--C6H4--Pyr--CH(CH3)--Pyr--NH--C6H4--4-Ph--
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OCH2CH2O
基底细胞癌(BCC)是一种起源于表皮的低度恶性肿瘤。 在早期,BCC可通过局部切除及Radiation的方式得到有效治疗,但是常常需要接受多次治疗以达到治愈效果。Surgical切除治疗BCC其疾病复发率在30%至60%之间。如今,治疗BCC的一些新型抑制剂的研究已经成为研究的热点。
索尼德吉的开发与应用是基于对基底细胞癌生长的研究和认识。与Smo蛋白的其他抑制剂不同,索尼德吉通过同一信号通路内的其他刺激物来发挥作用,该刺激物为家族C7 lysophosphatidic酸受体(LPA)。这种LPA蛋白质已被证明能够调节多种细胞所分泌的生长因子,引导干细胞向纤维细胞分化,并进一步形成Fibroblasts,而该LPA蛋白质在BCC的发生和发展过程中扮演一个重要的角色。索尼德吉与该LPA蛋白质结合会阻止基底细胞癌的生长和扩散,从而达到治疗的目的。
该药物于2015年通过FDA的认证,并被用作口服Medication用于治疗局部性或转移性基底细胞癌的初级疗法,疗效得到了许多医学专家的认可。
虽然索尼德吉在BCC治疗中取得了一定的进展,但它的应用仅限于口服,其副作用也不容忽视。索尼德吉和相关的Smo抑制剂如Vismodegib和GDC-0449的共同副作用通常包括头晕、疲劳、肌肉损伤,以及其他较少见的中枢神经系统和肝脏功能损伤。
总之,索尼德吉的药物研发和应用在治疗BCC方面取得了一定的进展。未来,科学家仍将深入研究索尼德吉的治疗机制及其安全性,以期为BCC患者提供更为有效和安全的治疗方案。