KRAS突变不仅常见,也是最难治疗的恶性肿瘤突变之一。索托拉西布作为治疗KRAS G12C部位的肺癌在临床试验中表现出很好的治疗效果。最初,索托拉西布仅用于对付KRAS G12C突变的晚期肺癌,而现在的良好表现:实现了骨肉瘤这类罕见而难治的疾病的精准治疗。
骨肉瘤是一种少见而极具抗药性的骨髓恶性肿瘤。在临床实践中,由于癌症的强大适应性和保护谐星,常常导致常规治疗效果不理想。不过,与其他恶性肿瘤不同骨肉瘤由于特殊突变,在非常有限的分子靶点(其中包括KRAS G12C)上表现出高度指向性。由于对肿瘤细胞亚群的选择性杀死,精准耐药、毒性较小是索托拉西布具有的独特特点之一。
目前,奥默卡(Amgen)和默克(Merck)两家公司已经向美国医药监督管理局(FDA)申请,希望能够将它推广到晚期肺癌治疗。而初步的研究表明,如果能够掌握病人肿瘤中有没有 KRAS G12C 分子,索托拉西布的治疗效果是非常显著的。
值得一提的是,因为之前CRISPR gene作为识别改变基因中碱基的强大工具,多家生物冰箱大品牌已经积极寻找和开发这种新型基因组操作技术作为开发精准医疗的驱动力。而近年来,HTG Molecular公司与领先的大型生物科技公司达成战略性合作协议,利用其家族IS-FISH技术平台从患者活检样本、细胞株和小鼠模型等样本中检测出KRAS G12C突变,并为它开发了一种独特的诊断测试。在美国FDA针对KRAS G12C药物的区分诊断文件中,HTG的KRAS G12C检测也被推荐为KRAS G12C 检测的一种批准试验方法。 这将有助于缓解市场对肿瘤患者检测情况不可预测的最初诊断阶段。
对于那些长期受制于KRAS G12C突变的疾病的患者,索托拉西布之所以被认为是希望,恰恰在于它提供了新的选择,值得期待。同时,这也象征着肿瘤治疗的新进程。精准治疗的道路是艰难曲折的,但它是未来肿瘤治疗的方向,带来了许多疗效突破的机会,也为人们提供了一份新的信念和希望。