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依特立生(Eteplirsen)Exondys51国内上市时间

发布时间:2024-01-03 14:35:51 阅读:1402 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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依特立生(Eteplirsen)Exondys51国内上市时间,依特立生(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。

近期,依特立生(Eteplirsen)Exondys 51的国内上市时间备受关注。作为美国FDA批准的首个用于杜氏肌营养不良症(Duchenne肌萎缩症)的新药,该药物在治疗该疾病方面具有重要意义。本文将对依特立生的国内上市时间进行全面探讨。

1. 什么是杜氏肌营养不良症?

杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病,主要影响男性儿童。该病由DMD基因的突变引起,导致身体无法产生足够的肌肉结构蛋白dystrophin,从而使肌肉逐渐衰弱和退化。患者在儿童时期通常表现出肌肉无力、难以行走和进行日常活动的困难,随着病情恶化,还可能出现呼吸肌肉功能衰竭等严重并发症。

2. Exondys 51的重要意义

Exondys 51是一种经由外源基因治疗的药物,可以通过激活肌肉细胞中的跳跃剪接,帮助体内合成部分具有功能性的dystrophin蛋白。这对于Duchenne肌萎缩症患者来说具有重要的治疗意义,可以延缓疾病进展,改善患者的生活质量,并减轻相应的症状。

3. 国内上市时间的期待

尽管Exondys 51已经在美国取得了FDA的批准,但其在国内的上市时间仍然备受关注。国内相关药物监管机构对于新药的审查要求严谨,需要进行临床试验数据的评估、安全性和有效性方面的审查,并满足一定的法规要求。因此,药物的上市时间需要经过一系列的过程,并取决于国内监管机构的审批情况。

4. 增强希望,改善患者生活

国内杜氏肌营养不良症患者及其家人对于Exondys 51的国内上市充满了期待。这个对于患者来说具有重要意义的新药有望为他们带来更多希望和改善生活的可能。此外,国内上市将使得药物更加便利和可及,有助于推动更多相关领域的研究和发展,进一步促进Duchenne肌萎缩症治疗的进步。

依特立生(Eteplirsen)Exondys 51作为首个FDA批准的杜氏肌营养不良症新药,为患者提供了一线希望。国内上市的时间仍待确定,但我们对药物的有效性和为患者带来的好处充满期待。引入这一新药将为杜氏肌营养不良症的治疗带来新的里程碑,并在未来持续改善患者的生活质量。