依特立生(Eteplirsen)Exondys51的用法用量及剂量修改,依特立生(Eteplirsen)推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种常见而严重的遗传性疾病，影响约35万男性儿童和成年患者。这种疾病导致患者肌肉功能进行性退化，严重影响他们的生活质量。于是，当美国食品和药品管理局（FDA）批准依特立生（Eteplirsen）Exondys 51作为首个治疗杜氏肌营养不良症的新药时，给许多患者和家庭带来了希望。
1. 用法用量：治疗杜氏肌营养不良症的依特立生（Eteplirsen）Exondys 51是一种针对基因突变导致的特定缺陷的药物。使用该药物需要严格按照医生的指示和建议。通常情况下，依特立生的用法是通过静脉注射给药，由专业医务人员在合适的医疗环境下进行。用药频率和时长应根据患者的特定情况来确定，一般为每周一次，持续时间约为3小时。患者使用依特立生应在医生的指导下进行。
2. 剂量修改：依特立生的剂量是根据患者体重计算的。通常情况下，初始剂量是每千克患者体重30毫克，维持剂量为每千克患者体重50毫克。例如，一个体重为30公斤的患者，初始剂量将是900毫克，维持剂量将是1500毫克。剂量的修改应根据患者的具体状况进行，始终应遵循医生的建议和指导。
3. 剂量调整：在使用依特立生期间，可能需要根据患者的生理和临床情况进行剂量调整。这样的调整将由医生评估和确定。例如，如果患者出现严重的不良反应或药物相互作用，医生可能会暂停或调整依特立生的剂量。此外，定期的检查和监测也是必要的，以确保患者对药物的响应和身体状况的稳定。
4. 注意事项：在使用依特立生时，患者和家人应密切关注剂量的准确性和用药的遵循性。如果有任何疑问或不适，应及时向医生咨询。此外，依特立生的使用可能会有一些不良反应，包括注射部位疼痛、灰白色沉淀物形成等。若出现严重不良反应，应立即告知医生。
尽管依特立生（Eteplirsen）Exondys 51为杜氏肌营养不良症的患者和家庭带来了一线希望，但仍需重视医生的指导和监督，以确保药物的有效性和安全性。同时，科学研究和医学进展也在不断进行，相信这将有助于我们更好地理解和治疗杜氏肌营养不良症，给患者带来更好的未来。
