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沃塞洛托(Voxelotor)的适应症是什么

发布时间:2024-01-24 16:25:48 阅读:1536 来源:问药网
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沃塞洛托

沃塞洛托 生产厂家:美国Global Blood Therapeutics Inc (GBT) 功能主治:治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD) 用法用量:  1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg,口服,每日一次。  2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量  对于4岁及以上的儿童患者,根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。  表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。  表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1500 mg  20公斤至低于40公斤900毫克  10公斤至20公斤以下600毫克  3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量  成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1,000 mg,每日一次。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。  4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量  表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。  表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C)  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或  900 mg(三片300 mg片剂,口服混悬剂)  20公斤至低于40公斤600毫克  10公斤至20公斤以下300毫克  5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。  如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg,口服,每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg,口服,每日一次。  6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂,剂量参见表3。  表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用  40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或  2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或  2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂)  20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg  10公斤至20公斤以下900毫克900毫克  7、药品管理说明  口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor),每日一次,可与食物同服,也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药,则在第二天恢复服药。  OXBRYTA可以与羟基脲一起服用,也可以不与羟基脲一起服用。  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂:患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。  口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂  患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中,并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。  请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。  推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积  300毫克一5 mL (1茶匙)  600毫克210 mL (2茶匙)  900毫克315 mL (3茶匙)  1200 mg四20 mL (4茶匙)  1500 mg525 mL (5茶匙)  2100 mg七35 mL (7茶匙)  2400 mg840 mL (8茶匙)  1)药片开始崩解后,旋转杯中的内容物,直至药片分散,等待1至5分钟,再次旋转杯中的内容物,然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。  2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中,然后服用。重复上述操作,直至杯中无残留药片。  成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
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沃塞洛托(Voxelotor)的适应症是什么,沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。

沃塞洛托(Voxelotor)是一种用于治疗镰状细胞病的药物,适用于年满4岁及以上的成人和儿童。这种创新的药物对于镰状细胞病患者来说具有重要的意义,它可以改善他们的生活质量,减少疼痛发作的频率以及相关的并发症。下面将为您介绍沃塞洛托在镰状细胞病治疗中的应用。

1. 沃塞洛托的机制

沃塞洛托以全新的作用机制来治疗镰状细胞病。它是一种选择性血红蛋白S(HbS)聚合抑制剂。在镰状细胞病患者中,异常的血红蛋白S会形成聚集,导致红细胞形态异常和黏稠度增加,从而引发血栓、缺血和组织损伤等一系列病理过程。沃塞洛托通过阻断HbS的聚合,降低红细胞的变形能力,从而减少病症发作和其它并发症的风险。

2. 适应症范围

沃塞洛托适用于年满4岁及以上的成人和儿童患者。它可以用于稳定的镰状细胞病患者,无论他们在之前是否接受了干预治疗。该药物可用于镰状细胞病各个亚型,包括镰状细胞性贫血(HbSS)、HbS-β0-地中海贫血、HbSC病和其他HbS-β0或HbS-β+血红蛋白病变患者。

3. 疗效与安全性

通过一系列临床试验,沃塞洛托在镰状细胞病患者中显示出显著的疗效。它可以降低HbS的聚合程度,增加正常血红蛋白(HbA)的比例,从而减少疼痛发作的频率和严重程度。此外,沃塞洛托还可以改善血液流变学特征,减少患者需要输血的频率。

在临床试验中,沃塞洛托的主要不良反应包括头痛、腹痛、腹泻和皮疹等症状。这些不良反应通常是轻度或中度的,并且与安慰剂组相比没有显著增加。此外,沃塞洛托还具有良好的耐受性和安全性。

4. 沃塞洛托的治疗意义

沃塞洛托的上市为广大镰状细胞病患者带来了新的希望。过去,对于镰状细胞病的治疗主要是支持性治疗和缓解疼痛的方法,而沃塞洛托认为突破性的创新药物。它的出现不仅可以明显减少疼痛发作和相关并发症的风险,还有望改善患者的生活质量和预后。

总的来说,沃塞洛托是一种治疗镰状细胞病的创新药物,适用于年满4岁及以上的成人和儿童患者。通过抑制血红蛋白S的聚合,沃塞洛托可以改善疼痛发作的频率和严重程度,并降低相关并发症的风险。其上市对广大镰状细胞病患者来说具有重要的治疗意义,为他们提供了更有效的治疗选择,为他们重建健康和美好的生活打开了新的大门。