依特立生(Eteplirsen)Exondys51的成份、性状及规格,依特立生(Eteplirsen)主要成份为：磷酸核糖核苷酸。化学名称：3'-{2-[2-(7,8-Diaminopurin-2-yl)ethoxy]ethyl}-N,N-dimethylpropan-1-amine。分子式：C364H569N177O122P30。分子量：10305.7。
依特立生（Eteplirsen）Exondys51是一种杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）的新药，被美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。以下是有关依特立生（Eteplirsen）Exondys51的成份、性状和规格的相关信息。
1. 药物成份
依特立生（Eteplirsen）Exondys51的活性成份是依特立生（Eteplirsen）。依特立生是一种寡聚糖核酸（oligonucleotide）药物，通过与RNA相互作用，有助于对杜氏肌营养不良症基因异常进行纠正。它的主要作用是促进并增加病人体内产生缺失的肌营养不良症基因（DMD基因）的表达。
2. 药物性状
依特立生（Eteplirsen）Exondys51是一种注射剂，以无菌冻干粉末形式提供。通常，它以瓶装单剂量的形式存放。在使用前，需要将冻干粉末溶解于适当的溶剂中，制成药物溶液，然后通过静脉注射给予患者。使用依特立生（Eteplirsen）Exondys51要有合适的医疗监督下进行，以确保正确的给药方式和剂量。
3. 药物规格
依特立生（Eteplirsen）Exondys51的规格取决于瓶装单剂量的装量。每个瓶装单剂量通常包含一定毫克数的依特立生（Eteplirsen）冻干粉末。具体的剂量和给药方案需要根据患者的年龄、体重、病情等个体情况进行确定。在接受依特立生（Eteplirsen）Exondys51治疗时，必须遵循医生的指导和处方，以确保药物的正确用量和给予频率。
依特立生（Eteplirsen）Exondys51是一种FDA批准的首个用于杜氏肌营养不良症治疗的药物。其成份为依特立生（Eteplirsen），通过增加病人体内缺失基因的表达，有助于纠正病因。该药以冻干粉末注射剂的形式提供，需要在医疗监督下正确配制和给予患者。具体的规格和用量取决于瓶装单剂量的装量，需要根据患者个体情况进行医生指导下的合理确定。使用依特立生（Eteplirsen）Exondys51有助于改善杜氏肌营养不良症患者的病情，并为这一罕见疾病的治疗提供了新的希望。
