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Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270说明书及用法用量

发布时间:2024-02-02 11:48:11 阅读:1475 来源:问药网
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Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox

Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox 生产厂家:美国BioMarin 功能主治:是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。 用法用量:  治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始,本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用  ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者  推荐剂量  (1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组,单次静脉输注  (2)计算病人的剂量(毫升)和所需的小瓶数  ①患者剂量体积(mL)计算:  体重(kg)乘以3=剂量(mL)  ②待解冻瓶数计算:  患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(四舍五入到下一个整瓶数)  给药方法  (1)ROCTAVIAN必须通过静脉输注给药,不要以静脉推注或丸剂的方式注射  (2)在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中管理本药品  (3)ROCTAVIAN可以以1ml/min的输注速率开始给药,每30分钟增加1ml/min,最大速率可达4ml/min  (4)如果患者发生输液相关反应,输液速度可能会减慢或中断
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Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270说明书及用法用量,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法,使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因;其疗效如下:1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射;2、对于患有严重血友病A的成年人,Roctavian可以有效地控制出血症状,从而改善患者的生活质量;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

A型血友病是一种常见而严重的遗传性出血性疾病,患者由于缺乏凝血因子VIII的功能而容易出血。近年来,随着基因治疗领域的突破,一种名为Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-RVox)BMN270的药物正在引起广泛关注。这项革命性的治疗药物为A型血友病患者提供了新的希望和改善生活质量的机会。

1. 无需依赖外源凝血因子的突破性治疗方法

Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-RVox)BMN270是一种基因治疗药物,其独特的作用机制给予A型血友病患者新的治疗选择。相比于传统的补充凝血因子的方法,Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-RVox)BMN270采用基因转导技术,将正常的凝血因子VIII基因(F8基因)导入患者的肝脏细胞,从而恢复血液凝血功能。

2. 安全与有效的临床试验结果

通过对大规模临床试验的持续研究,Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-RVox)BMN270显示出显著的疗效和良好的安全性。研究结果表明,该药物可显著减少出血事件的发生频率,并改善患者的生活质量。B型血友病的临床试验结果令人鼓舞,为Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-RVox)BMN270在A型血友病患者身上的应用开辟了道路。

3. 用法用量和治疗监测

对于Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-RVox)BMN270的用法用量和治疗监测,需要严格按照医生的建议进行。通常情况下,该药物需要经过专业医疗团队的管理和监督。治疗周期和剂量根据患者的具体情况而定,因此务必遵循医生的处方指导,并按照治疗计划进行定期复诊和随访。

4. 展望和希望

Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-RVox)BMN270作为一种突破性的治疗药物,为A型血友病患者提供了迄今为止最有希望的治疗方式之一。通过基因治疗的方法,Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-RVox)BMN270可以帮助患者恢复血液凝血功能,减少出血风险,从而提高他们的生活质量。随着技术的不断进步和研究的深入,我们有理由相信,Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-RVox)BMN270将在未来为更多A型血友病患者带来福音,并改变他们的生活。