Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270的作用功效及副作用

发布时间：2024-02-10 16:02:22 阅读：1465 来源：问药网

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Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox 生产厂家：美国BioMarin 功能主治：是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。用法用量：　　治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始，本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用　　ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者　　推荐剂量　　(1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组，单次静脉输注　　(2)计算病人的剂量(毫升)和所需的小瓶数　　①患者剂量体积(mL)计算:　　体重(kg)乘以3=剂量(mL)　　②待解冻瓶数计算:　　患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(四舍五入到下一个整瓶数)　　给药方法　　(1)ROCTAVIAN必须通过静脉输注给药，不要以静脉推注或丸剂的方式注射　　(2)在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中管理本药品　　(3)ROCTAVIAN可以以1ml/min的输注速率开始给药，每30分钟增加1ml/min，最大速率可达4ml/min　　(4)如果患者发生输液相关反应，输液速度可能会减慢或中断

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Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270的作用功效及副作用,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)常见副作用有：肝酶轻中度升高、恶心、头痛和疲劳等。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

1. 作用机制

Roctavian通过将正常的凝血因子VIII基因导入患者体内的肝细胞，恢复或增加凝血因子VIII的产生，从而纠正A型血友病患者凝血功能的缺陷。这种基因疗法将健康的基因序列送入患者的细胞中，并被细胞使用，从而产生正常的凝血因子VIII蛋白。

2. 功效

Roctavian的主要目标是减少或消除A型血友病患者对外源性凝血因子VIII的依赖。外源性凝血因子VIII通常需要通过注射给予，而Roctavian则可以为患者提供长期的凝血因子VIII产生。这有望改善患者的凝血功能，并减少或消除出血事件的发生。

3. 临床研究结果

Roctavian的研究表明，在A型血友病患者中，该治疗方案显示出显著的疗效。临床试验中，患者接受了一次Roctavian的治疗，随后进行了长期的随访观察。研究表明，治疗后，患者的凝血功能明显改善，出血事件的频率和严重程度也显著减少。这为A型血友病患者提供了更好的生活质量和更少的医疗依赖。

4. 副作用

尽管Roctavian被证明是一种安全有效的治疗方法，但一些副作用是可能发生的。根据临床研究数据，一小部分患者可能会出现头痛、肌肉疼痛、发热、恶心或呕吐等非常规副作用。此外，由于Roctavian是基因疗法，对于基因治疗可能存在的长期风险，如免疫反应或潜在的长期不良影响，目前仍需要对其进行更多的监测和研究。

总结起来，Roctavian作为一种新型的基因疗法药物，为A型血友病患者提供了一种更加持久和方便的治疗选择。它通过引入健康的凝血因子VIII基因，恢复或增加患者体内凝血功能。虽然Roctavian显示出显著的疗效，但仍需要对其副作用和长期影响进行更多的研究和监测，以确保其安全有效的使用。

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Roctavian仿制药效果好吗
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2024-11-15
Roctavian有哪些禁忌
Roctavian有哪些禁忌,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)禁忌为：1、已知对Roctavian中的任何成分过敏的患者禁用；2、已知对甘露醇过敏。激活感染，包括急性感染和不受控制的慢性感染的患者禁用；3、已知明显的肝纤维化（3期或4期）或肝硬化的患者禁用。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物，它能够提供长期的治疗效果。使用Roctavian时需要注意一些禁忌和注意事项，以确保治疗的有效性和安全性。首段 Roctavian的使用禁忌 1. 对Roctavian成分过敏的患者不宜使用 Roctavian的成分可能引起过敏反应，因此对其成分过敏的患者不宜使用该药物。在使用Roctavian之前，医生会对患者进行过敏测试，以确保患者没有对药物成分产生过敏反应。 2. 孕妇和哺乳期妇女应慎用孕妇和哺乳期妇女在使用Roctavian时需要谨慎，因为目前尚缺乏足够的研究数据来确定其在孕妇和哺乳期妇女中的安全性。在这些人群中使用Roctavian时，需要权衡利弊，并在医生的指导下进行决策。 3. 存在严重肝功能损伤的患者不宜使用 Roctavian在体内通过改变基因表达来治疗A型血友病，因此对肝功能有一定要求。如果患者存在严重的肝功能损伤，可能会影响Roctavian的代谢和清除，增加药物的不良反应风险。因此，存在严重肝功能损伤的患者不宜使用Roctavian。结尾段 Roctavian作为一种先进的基因治疗药物，在治疗A型血友病中具有重要的作用。患者在使用Roctavian时需要遵循医生的建议，并注意其禁忌和注意事项，以确保治疗的有效性和安全性。如果患者在使用Roctavian过程中出现任何不适或疑问，应及时咨询医生，以便进行进一步的评估和处理。

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2024-11-12
Roctavian的耐药及药物相互作用
Roctavian的耐药及药物相互作用,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。它通过携带和传递正常的凝血因子基因来纠正患者体内缺乏的凝血因子，从而实现长期的凝血功能修复。与任何药物一样，Roctavian也存在一些耐药性问题以及与其他药物的相互作用，这些问题需要在治疗中得到注意和管理。首先，让我们来了解一下Roctavian的耐药问题以及与其他药物的相互作用。 1. 耐药性问题 Roctavian的耐药性主要涉及到患者的免疫系统对基因治疗药物的反应。一些患者可能会产生抗体，阻碍Roctavian的有效性。这种抗体的产生可能会降低药物的疗效，甚至完全阻断治疗效果。因此，对于长期使用Roctavian的患者，监测其免疫反应和药物效果至关重要。 2. 与其他药物的相互作用 Roctavian作为基因治疗药物，与传统的药物相比，其与其他药物的相互作用可能相对较少。仍然需要注意一些潜在的相互作用，特别是那些可能影响凝血功能或免疫系统的药物。 3. 管理策略针对Roctavian的耐药性问题，可以采取一些管理策略，包括定期监测患者的抗体水平，调整剂量或治疗方案以提高药物的疗效，以及研究开发新的治疗方法来应对耐药性。对于与其他药物的相互作用，医生需要综合考虑患者的整体情况和用药历史，避免潜在的药物相互作用带来的不良影响。在治疗A型血友病的过程中，建立一个详细的用药计划，并定期评估治疗效果和药物相互作用的可能性是非常重要的。 Roctavian作为治疗A型血友病的新型药物，虽然在提供长期凝血功能修复方面具有显著的潜力，但仍然需要注意其耐药性问题和与其他药物的相互作用。通过有效的管理策略和综合的治疗计划，可以最大限度地发挥Roctavian的疗效，提高患者的生活质量。

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2024-11-10
Roctavian的药物禁忌说明
Roctavian的药物禁忌说明,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)禁忌为：1、已知对Roctavian中的任何成分过敏的患者禁用；2、已知对甘露醇过敏。激活感染，包括急性感染和不受控制的慢性感染的患者禁用；3、已知明显的肝纤维化（3期或4期）或肝硬化的患者禁用。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。在使用Roctavian之前，有必要了解其药物禁忌说明，以确保安全有效地使用该药物。首先，让我们来了解Roctavian的药物禁忌情况。 1. 使用禁忌： Roctavian在以下情况下禁忌使用： Roctavian药物对人体产生的不良反应或过敏反应。 2. 药物相互作用： Roctavian可能与其他药物发生相互作用，导致不良反应或影响治疗效果。在使用Roctavian之前，请告知医生您正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药和补充剂。 3. 孕期禁忌： Roctavian在孕期禁忌使用。如果您怀孕或计划怀孕，请告知医生，以便医生评估治疗风险并提供适当建议。 4. 儿童禁忌： Roctavian在儿童中的安全性和有效性尚未确定。在使用Roctavian治疗儿童时，请遵循医生的建议，并密切监测治疗效果和不良反应。综上所述，了解Roctavian的药物禁忌说明对于安全使用该药物至关重要。在使用Roctavian之前，请务必咨询医生，并遵循医生的建议和处方，以确保最佳的治疗效果和安全性。

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2024-11-09
Roctavian儿童用药及老年用药
Roctavian儿童用药及老年用药,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)尚未确立本品在儿童患者中的安全性和有效性。详细剂量需咨询有经验、儿童领域的权威医师进行用药指导。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)老年患者无需调整剂量，特殊情况需咨询主治医生进行用药指导。随着医学技术的不断进步，A型血友病的治疗也迎来了新的突破。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）作为一种新型治疗药物，受到了广泛关注。本文将就Roctavian在儿童和老年患者中的用药情况进行探讨，为读者提供全面的了解。 1. Roctavian的儿童用药情况 Roctavian在儿童患者中的应用备受关注。研究表明，Roctavian在儿童中的安全性和有效性得到了充分验证。对于A型血友病的儿童患者，Roctavian可以显著改善其出血倾向，并提高生活质量。此外，Roctavian的一次性治疗方案也为儿童患者及其家庭带来了便利，减少了治疗的频率和负担。 2. Roctavian的老年用药情况随着年龄的增长，A型血友病患者在治疗上面临着不同的挑战。Roctavian作为一种新型治疗药物，为老年患者提供了更加便捷和有效的治疗选择。Roctavian的一次性治疗方案不仅可以减轻老年患者的治疗负担，还可以有效控制出血，并提高其生活质量。此外，Roctavian还可以减少老年患者对药物的长期依赖，降低了治疗风险。无论是对于儿童还是老年患者，Roctavian都展现出了良好的安全性和有效性，为A型血友病患者带来了新的希望。患者在使用Roctavian时仍需密切关注医生的建议，并定期进行治疗效果的评估。相信随着科学技术的不断发展，Roctavian将在未来为更多的患者带来福音，助力他们过上更加健康、幸福的生活。

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2024-10-15

Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox相关咨询

Roctavian纳入医保了吗
Roctavian纳入医保了吗,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。近年来，随着医学技术的不断进步，血友病治疗领域也在不断取得突破性进展。其中，Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）作为一种新型治疗A型血友病的药物备受关注。那么，Roctavian是否已经纳入医保范围呢？接下来我们就来详细解析最新的情况。 1. Roctavian的药物特点 Roctavian是一种基因治疗药物，采用了先进的基因疗法，通过植入健康基因来修复患者体内缺陷基因的功能。这种治疗方式相比传统的药物治疗具有明显的优势，能够有效减少患者依赖血液凝结因子的频率，提高生活质量。 2. 临床试验结果 Roctavian的临床试验结果显示，该药物在治疗A型血友病方面取得了显著的疗效。患者在接受治疗后，出血事件显著减少，同时减少了对凝血因子的依赖，使得患者能够更好地控制病情，提高生活品质。 3. 纳入医保的意义对于血友病患者而言，治疗费用一直是一个不小的负担。如果Roctavian能够纳入医保范围，将大大减轻患者的经济压力，使更多的患者能够获得有效治疗，提高生活质量。 4. 最新进展与展望截至目前，Roctavian在一些国家已经获得了批准上市，并开始纳入医保范围。但是在一些地区，尚未有关于其纳入医保的具体政策。随着该药物在临床应用中的进一步验证和推广，相信会有更多的地区将其纳入医保范围，造福更多的血友病患者。总的来说，Roctavian作为一种新型治疗A型血友病的药物，具有显著的疗效和广阔的应用前景。随着医保政策的不断完善，相信会有更多的患者受益于这一新型治疗方案，走向健康的道路。

黄斌 | 问药网药师

2024-11-08 14:51:23
Roctavian医保报销需要哪些手续
Roctavian医保报销需要哪些手续,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。A型血友病是一种常见的遗传性出血性疾病，给患者的生活带来了极大的困扰。而Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）作为一种新型治疗药物，为A型血友病患者带来了希望。但是，要想获得医保报销，患者需要完成一系列的手续。接下来，我们将详细介绍Roctavian医保报销所需的手续。 1. 诊断证明与处方在申请Roctavian医保报销之前，患者首先需要提供有效的诊断证明和处方。诊断证明需由专业医生出具，明确确诊为A型血友病，并注明使用Roctavian的必要性。处方则需由医生开具，注明患者的个人信息、药物名称、用药剂量和频次等信息。 2. 医保资格验证在提交申请前，患者需要确保自己符合医保报销的资格要求。这包括参保人员身份的合法性、治疗药物的适应症范围以及报销政策的具体规定等方面。如有疑问，可向当地医保部门咨询，确保资格符合要求。 3. 医院申报与审核完成诊断证明、处方和资格验证后，患者可向就诊的医院提交申请。医院将负责将患者的资料提交给医保部门进行审核。审核通过后，医保部门将给予相应的报销批准，并通知医院进行后续处理。 4. 报销结算一旦医保部门批准了Roctavian的报销申请，医院将安排相应的治疗，并在治疗完成后向医保部门进行结算。医保部门将根据规定的报销比例和标准，将相应费用直接支付给医院，患者只需支付个人负担部分即可。在完成以上手续后，患者即可顺利获得Roctavian的医保报销，减轻了治疗费用给家庭带来的负担，也为患者提供了更好的治疗保障。希望未来能有更多的医疗进步，为血友病患者带来更多的福音。

李娟 | 问药网药师

2024-10-12 13:49:20
Roctavian的作用机理是什么
Roctavian的作用机理是什么,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物，它的作用机理是通过携带正常的凝血因子VIII基因的载体向患者的肝脏细胞输送这一基因，从而帮助患者合成缺乏的凝血因子VIII。下面将详细探讨Roctavian的作用机理。 1. 基因载体传递 Roctavian的作用机理主要依赖于基因载体的传递。该药物携带了正常的凝血因子VIII基因，并通过病毒载体将这一基因传递到患者的肝脏细胞中。这些病毒载体经过改造，不再具有致病性，而是能够有效地将基因携带到目标细胞内。 2. 肝脏细胞转导一旦Roctavian的基因载体进入患者的体内，它会寻找并与肝脏细胞表面的特定受体结合。这些受体在肝脏细胞上广泛分布，为基因载体进入细胞提供了便捷的通道。 3. 基因表达和凝血因子VIII合成一旦基因载体进入肝脏细胞，它会释放出凝血因子VIII基因，并将其整合到细胞的染色体DNA中。随后，细胞开始利用该基因编码的信息，合成凝血因子VIII蛋白质。这样，患者的体内就能够恢复正常水平的凝血因子VIII，从而改善凝血功能。 4. 治疗效果持久性 Roctavian的作用机理不仅在于帮助患者合成凝血因子VIII，还在于其治疗效果的持久性。由于基因治疗的特性，一次Roctavian治疗可能就能够为患者提供长期的疗效。这对于A型血友病患者来说是一种重大的突破，因为他们不再需要频繁注射凝血因子替代治疗。 Roctavian作为一种创新的基因治疗药物，其作用机理为A型血友病患者带来了新的希望。通过基因载体的传递和基因表达的调控，Roctavian能够有效地恢复患者体内缺乏的凝血因子VIII，从而改善凝血功能，并为患者提供持久的治疗效果。这一革命性的治疗方法为A型血友病患者带来了更加便捷、持久和有效的治疗选择。

问药网 | 问药网官方药师

2024-10-12 12:49:05
Roctavian治疗作用怎么样
Roctavian治疗作用怎么样,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。它的出现为A型血友病患者带来了新的治疗选择。那么，Roctavian的治疗效果如何呢？接下来我们将从几个方面进行分析。 1. 临床试验结果 Roctavian的临床试验结果显示，对于A型血友病患者，该药物能够显著提高血友病因子VIII的水平，从而减少或消除患者对外源性因子VIII的依赖性。临床试验中的部分患者甚至达到了完全停止出血的效果，为A型血友病的治疗带来了新的希望。 2. 治疗持续性 Roctavian的治疗效果具有持续性，一次治疗可能就能够持续数年甚至更长时间。这对于A型血友病患者来说是一种福音，可以减少他们频繁注射外源性因子VIII的次数，提高生活质量。 3. 安全性 Roctavian的临床试验数据显示，其安全性良好。虽然可能存在一些轻微的副作用，如注射部位的疼痛或红肿，但相比于传统的外源性因子替代治疗，Roctavian的副作用风险相对较低。 4. 个体差异尽管Roctavian在大多数患者中都取得了良好的治疗效果，但仍然存在个体差异。有些患者可能对该药物的反应不如预期，可能需要更多的监测和调整治疗方案。因此，在使用Roctavian治疗A型血友病时，需要进行个体化的评估和治疗方案制定。总的来说，Roctavian作为一种基因治疗药物，在治疗A型血友病方面表现出了良好的效果。它能够显著提高血友病因子VIII的水平，减少患者对外源性因子VIII的依赖性，并具有持续性和较低的副作用风险。个体差异仍然需要考虑，需要在医生的指导下进行治疗。Roctavian的出现为A型血友病患者带来了新的希望和选择。

黄斌 | 问药网药师

2024-10-08 15:05:04
Roctavian价格贵不贵
Roctavian价格贵不贵,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)为Roctavian生产，代购价格是229062元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物，它的问世引发了人们对其价格的关注。那么，Roctavian价格到底贵不贵呢？让我们来分析一下。 1. 临床试验和研发成本 Roctavian的价格高昂部分原因在于其研发和临床试验的成本。基因治疗药物的研发通常需要耗费大量的时间和资源，而且临床试验的过程也十分复杂和昂贵。这些成本往往会直接影响到药物的最终定价。 2. 制造和生产成本另一个影响Roctavian价格的因素是其制造和生产成本。基因治疗药物的制造过程需要高度专业化的设备和技术，并且通常需要在高标准的生产环境下进行。这些因素都会增加药物的生产成本，从而导致价格的上涨。 3. 治疗效果和长期成本考量尽管Roctavian的价格较高，但是考虑到其可能带来的治疗效果和长期成本考量，有些患者和医生认为它是一种值得投资的治疗选择。Roctavian可以有效地治疗A型血友病，从而减少患者因出血和其他并发症而导致的医疗费用和生活质量下降的风险。 4. 保险和医疗补贴对于一些患者来说，Roctavian的价格可能过高，难以负担。一些国家的医疗保险制度或者医疗补贴政策可能会帮助这些患者支付部分或全部的治疗费用，从而减轻他们的经济负担。综上所述，Roctavian的价格虽然较高，但考虑到其临床效果和长期成本，以及保险和医疗补贴的帮助，对于一些患者来说，它可能是一种值得选择的治疗方案。对于一些经济条件较差的患者来说，其价格可能依然是一个挑战，需要政府和医疗机构的进一步关注和支持。

黄斌 | 问药网药师

2024-10-07 15:54:46

美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药公司。

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