吉列替尼是一种靶向FLT3基因突变的药物,能够抑制FLT3细胞表面受体上的活性,并使细胞周期停滞在G1期,从而有效抑制AML白血病干细胞的增殖。2018年11月,美国FDA批准吉列替尼用于治疗复发或难治性的FLT3变异(FLT3+) AML成年患者。
治疗AML难点在于复发率高,化疗难度大。而吉列替尼作为一种口服药物,从根本上解决了这一问题。以吉列替尼为独立治疗方案进行的3期临床试验表明,该药物明显提高了FLT3+ AML患者的治愈率和生存质量,甚至可以使一些患者达到血液学重要完全缓解(CR)。
不仅如此,吉列替尼的药效迅速,疗效显著。在这些试验中,吉列替尼的首次缓解率、CR率、中位无进展生存及总生存期均优于对照组,且均达到或超过了FDA制定的指导标准。
除了急性髓系白血病外,吉列替尼还被用于一些其他FLT3+的恶性肿瘤治疗中,如广泛性骨髓增生性肿瘤。而且药效研究还在继续,相信吉列替尼在治疗AML的领域中将会有更加凸显的表现。
吉列替尼的安全性也得到了极大保证。3期临床试验中,吉列替尼与对照组疗效相当,且患者发生的不良反应也类似。公告还指出,在吉列替尼治疗1年后,无严重毒性高于1%,且大部分不良反应为轻微或中度。因此,这种措施是针对特定人群的治疗方案,并且不会影响全身健康。
总的来说,吉列替尼是一种非常有效、安全、口服的治疗AME白血病新利器,是AML领域中的一股清流,能够给予患者明显治疗突破。这种药物的出现,给AML患者以希望,为AML的治疗提供了新的思路与选择。