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依特立生（Eteplirsen）Exondys51是一种经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物，专门用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）。这一突破性的新药为患有这种罕见但严重的遗传性疾病的患者带来了希望。下面将进一步了解该药物及其价格范围。
1. 依特立生（Eteplirsen）Exondys51的重要意义
杜氏肌营养不良症是一种遗传性的进行性肌肉退化疾病，通常发生在男性儿童身上。该疾病导致患者在儿童时期逐渐失去肌肉功能，对他们的日常生活和寿命产生严重影响。多年来，研究人员一直努力寻找治疗该疾病的方法。现在，有了依特立生（Eteplirsen）Exondys51的批准，患者和家属们终于迎来了一个具有里程碑意义的时刻。
2. 依特立生（Eteplirsen）Exondys51的作用机制
依特立生（Eteplirsen）Exondys51是一种外源性核酸治疗药物，它能够通过促进病人体内的肌肉蛋白质生成，延缓肌肉退化的进程。该药物通过有针对性地修复病人DNA中的缺陷，使得身体能够产生一种被称为肌球蛋白的关键蛋白质。这种关键蛋白质的生成可以帮助维持肌肉的正常功能，并减缓疾病的进展。
3. 依特立生（Eteplirsen）Exondys51的价格范围
依特立生（Eteplirsen）Exondys51是一种高度专业化的药物，由于其复杂的生产和研发成本，其价格较为昂贵。具体的药物价格可能因市场需求、供应量以及国家或地区的价格调整而有所不同。因此，难以给出具体的价格范围。建议患者或其家属咨询医生或药店，以了解该药在其所在地区的最新价格信息。
依特立生（Eteplirsen）Exondys51的批准标志着医学界在杜氏肌营养不良症治疗领域迈出了重要的一步。虽然该药物的价格可能较高，但对于患有这一疾病的患者和家庭来说，它代表着一线希望和生活质量的提高。今后，我们期待这种药物能够使更多的患者受益，并为他们的生活带来积极的影响。
