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奥维昔巴特(odevixibat)Bylvay的适应症和临床效果

发布时间:2024-02-15 10:35:04 阅读:1252 来源:问药网
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奥维昔巴特 odevixibat Bylvay

奥维昔巴特 odevixibat Bylvay 生产厂家:美国Albireo Pharma 功能主治:Bylvay是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂。 用法用量:  1.推荐剂量  (1)进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)  推荐剂量为40mcg/kg,每日一次,与早餐同服,如果3个月后瘙痒无改善,则剂量可增加至120 mcg/kg,每日一次,不超过6mg/日的剂量,口服微丸供体重小于19.5kg的患者使用;而胶囊适用于体重为19.5kg及以上的患者。  (2)Alagille综合征(ALGS)患者  推荐剂量为120 mcg/kg,每日一次,与早餐同服,口服微丸供体重小于19.5kg的患者使用,胶囊适用于体重为19.5kg及以上的患者。  2.剂量调整  (1)Alagille综合征(ALGS)的耐受  如果在无其他原因的情况下出现耐受性问题,则可考虑将剂量降全40 mcg/kg/天,若耐受性较好,可增加至120 mcg/kg/天。  (2)肝脏检查异常  当肝功能检查异常恢复至基线值或稳定在新的基线值,考虑按推荐剂量重新开始服药,如果肝脏检查异常再次出现,或患者出现肝功能代偿不全事件(如静脉曲张出血、腹水、肝性脑病),则永久停药。  3.制备说明  (1)口服微丸  将口服微丸的内容物混合到软食物或液体中,随后丢弃空壳,切勿吞下口服微丸的壳。  (2)胶囊  将胶囊随早餐服下,对于无法完全吞咽胶囊的患者,可打开胶囊,撒上少量软食物并与之混合,或与适当液体混合后服用。
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奥维昔巴特(odevixibat)Bylvay的适应症和临床效果,奥维昔巴特(odevixibat)是一种用于治疗特定胆汁酸合成缺陷性肝疾病的药物,其疗效如下:1、通过抑制胆汁酸的吸收来帮助控制这些疾病的症状;2、用于治疗家族性肾上腺皮质增生症中的部分病例;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。奥维昔巴特(odevixibat)适用于:1、类胆汁酸合成缺陷症;2、家族性肾上腺皮质增生症。

奥维昔巴特(Odevixibat)是一种新型的药物,商业名称为Bylvay,用于治疗类胆汁酸合成缺陷症(CBASD)和家族性肾上腺皮质增生症(FAD)。这篇文章将介绍奥维昔巴特的适应症和临床效果。

奥维昔巴特(Bylvay):用于类胆汁酸合成缺陷症和家族性肾上腺皮质增生症的创新药物

1. 适应症:奥维昔巴特可用于治疗两种罕见疾病

类胆汁酸合成缺陷症(CBASD)是一组遗传性代谢性疾病,影响了体内胆汁酸的合成。这些患者常常面临胆汁酸的积累,导致肝脏疾病和其他相关症状。奥维昔巴特通过抑制肝脏中特定的胆汁酸转运蛋白,减少体内胆汁酸的再循环,从而降低胆汁酸的水平。

家族性肾上腺皮质增生症(FAD)是一种遗传性疾病,导致肾上腺皮质产生过多的激素,包括皮质醇和醛固酮。奥维昔巴特通过抑制肝脏中的一种酶来减少肾上腺皮质激素的过量产生。

2. 临床效果:奥维昔巴特在临床试验中表现出显著的疗效

针对类胆汁酸合成缺陷症的研究显示,奥维昔巴特能够显著降低患者体内胆汁酸的水平,改善肝脏功能和血液指标。相关症状如肝脏疾病和生长发育迟缓也有所改善。

对于家族性肾上腺皮质增生症的研究表明,奥维昔巴特可以有效地抑制激素的过量产生,减轻患者的症状和体征。这包括皮肤变色、体型异常和其他与激素过剩相关的问题。

3. 副作用和安全性:奥维昔巴特相对安全并且耐受性良好

在临床试验中,奥维昔巴特被发现相对安全,并且耐受性良好。常见的副作用包括腹泻、胃肠道不适和胆石形成。这些副作用通常是轻度的,能够通过适当的管理和监测得到控制。

4. 奥维昔巴特为CBASD和FAD患者带来了新的希望

总的来说,奥维昔巴特作为一种新型药物,在治疗类胆汁酸合成缺陷症和家族性肾上腺皮质增生症方面显示出良好的疗效和耐受性。它为患者提供了一种希望,并且有望改善相关症状,提高生活质量。尽管奥维昔巴特已经在临床使用中取得了良好的结果,但作为一种创新药物,仍然需要进一步的研究和长期监测来充分了解其安全性和有效性。