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沃塞洛托(Voxelotor)的适应症及适用人群

发布时间:2024-02-19 11:26:10 阅读:1379 来源:问药网
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沃塞洛托

沃塞洛托 生产厂家:美国Global Blood Therapeutics Inc (GBT) 功能主治:治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD) 用法用量:  1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg,口服,每日一次。  2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量  对于4岁及以上的儿童患者,根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。  表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。  表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1500 mg  20公斤至低于40公斤900毫克  10公斤至20公斤以下600毫克  3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量  成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1,000 mg,每日一次。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。  4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量  表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。  表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C)  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或  900 mg(三片300 mg片剂,口服混悬剂)  20公斤至低于40公斤600毫克  10公斤至20公斤以下300毫克  5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。  如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg,口服,每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg,口服,每日一次。  6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂,剂量参见表3。  表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用  40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或  2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或  2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂)  20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg  10公斤至20公斤以下900毫克900毫克  7、药品管理说明  口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor),每日一次,可与食物同服,也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药,则在第二天恢复服药。  OXBRYTA可以与羟基脲一起服用,也可以不与羟基脲一起服用。  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂:患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。  口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂  患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中,并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。  请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。  推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积  300毫克一5 mL (1茶匙)  600毫克210 mL (2茶匙)  900毫克315 mL (3茶匙)  1200 mg四20 mL (4茶匙)  1500 mg525 mL (5茶匙)  2100 mg七35 mL (7茶匙)  2400 mg840 mL (8茶匙)  1)药片开始崩解后,旋转杯中的内容物,直至药片分散,等待1至5分钟,再次旋转杯中的内容物,然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。  2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中,然后服用。重复上述操作,直至杯中无残留药片。  成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
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沃塞洛托(Voxelotor)的适应症及适用人群,沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。沃塞洛托(Voxelotor)主要用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,主要影响红细胞的形状和功能。近年来,一种新的药物沃塞洛托被开发出来,用于治疗4岁及以上的成人和儿童患有镰状细胞病的患者。本文将介绍沃塞洛托的适应症以及适用人群。

1. 沃塞洛托的适应症

镰状细胞病是一种严重的血液疾病,其特征为红细胞形成异常,导致红细胞变得形状不规则,易于变形成镰状。这种异常形态的红细胞往往在血管中堵塞,导致血管阻塞和组织缺血。沃塞洛托是一种选择性氧合血红蛋白S(HbS)聚集抑制剂,适用于镰状细胞病患者的治疗。

2. 适用人群

沃塞洛托适用于4岁及以上的成人和儿童患有镰状细胞病的患者。无论患者的年龄、性别和种族如何,只要被诊断为镰状细胞病,沃塞洛托都可作为治疗方案之一。此外,沃塞洛托也适用于有基线血红蛋白水平低于10克/分升的患者。

3. 沃塞洛托的作用机理

沃塞洛托通过抑制氧合血红蛋白S的聚集,有助于改善血细胞的形状,减少红细胞的变形成镰状。这样可以减少血管阻塞和组织缺血的发生,从而减轻镰状细胞病患者的症状和并发症的风险。

4. 沃塞洛托的疗效与安全性

临床试验显示,沃塞洛托可以显著提高患者的血红蛋白水平。在一项针对儿童的研究中,接受沃塞洛托治疗的患儿在24周后,有超过50%的人达到了血红蛋白水平正常范围。此外,沃塞洛托还可以减少疼痛危机的发作频率,并改善患者的生活质量。

关于安全性,沃塞洛托被证实是相对安全的药物。常见的副作用包括头痛、呕吐、背痛和发热等,通常是轻微和可逆的。对于特定患者群体,如孕妇和乳母,沃塞洛托的安全性和有效性尚未得到充分的研究,因此在使用中需要特别谨慎。

总结起来,沃塞洛托被证明是一种有效治疗镰状细胞病的药物。它适用于4岁及以上的成人和儿童患者,可以改善血红蛋白水平,减少疼痛危机的发作,提高患者的生活质量。在使用沃塞洛托之前,患者应该咨询医生,了解适应症和安全性,并根据医生的建议进行治疗。