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美格鲁特(Miglustat)Zavesca的作用与功效及副作用

发布时间:2024-02-24 10:04:32 阅读:973 来源:问药网
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美格鲁特

美格鲁特 生产厂家:美国Janssen杨森制药 功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者 用法用量:  1、给药说明  治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。  部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。  2、肾功能不全患者  1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。  2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。  3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
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美格鲁特(Miglustat)Zavesca的作用与功效及副作用,美格鲁特(Miglustat)副作用包括胃肠道反应、体重减轻、电解质紊乱、过敏反应、胰腺炎和低血糖等。在使用时,应遵循医生的建议,密切监测患者的反应和病情变化。如有任何不适,应及时咨询专业医生。美格鲁特(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,美格鲁特能显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

美格鲁特(Miglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物,它的商品名为Zavesca。戈谢病是一种罕见的遗传代谢紊乱疾病,主要影响神经系统和器官功能。美格鲁特通过抑制一种特定的酶,称为葡萄糖脂原酸合成酶,来减缓戈谢病的进展。下面将对美格鲁特的作用与功效以及副作用进行详细介绍。

1. 美格鲁特的作用机制

美格鲁特的主要作用是抑制葡萄糖脂原酸合成酶的活性。戈谢病患者体内缺乏一种特定的酶,该酶负责将一种名为葡萄糖脂的物质分解成更小的分子。美格鲁特通过抑制这个合成酶的活性,减少葡萄糖脂的产生,从而减缓病情恶化的速度。

2. 美格鲁特的功效

美格鲁特被用于治疗戈谢病患者,可以帮助改善病情并减轻症状。它可以减慢疾病的进展,并改善患者的生活质量。美格鲁特的主要功效包括:

减少葡萄糖脂的积累:美格鲁特通过抑制葡萄糖脂合成酶的活性,有助于减少葡萄糖脂在身体内的积累,从而减轻病情。

缓解疾病症状:戈谢病患者常常出现神经系统和器官功能异常,美格鲁特的使用可以减轻这些症状,改善患者的日常生活。

3. 美格鲁特的副作用

与任何药物一样,美格鲁特也可能引起一些副作用。常见的副作用包括:

恶心和呕吐:在使用美格鲁特期间,部分患者可能会出现恶心和呕吐的不适感。

腹泻:一些患者可能会经历腹泻症状,这可能是由于美格鲁特的消化系统刺激作用引起的。

体重减轻美格鲁特的使用可能导致体重减轻,这是由于食欲减退或消化系统不良反应造成的。

值得注意的是,不同患者对美格鲁特的耐受性和副作用可能有所不同。因此,在使用美格鲁特之前,医生会评估患者的病情和个体情况,并权衡潜在的益处与风险。

总结起来,美格鲁特(Miglustat)Zavesca是一种用于治疗戈谢病的药物,通过抑制葡萄糖脂原酸合成酶的活性,减缓疾病的进展。它可以改善病情并减轻症状,但也可能引起一些副作用,如恶心、呕吐、腹泻和体重减轻。在使用美格鲁特之前,应咨询医生进行详细评估,并遵循医嘱进行使用。