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美格鲁特的疗效与作用及副作用

发布时间:2024-03-02 14:45:35 阅读:945 来源:问药网
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美格鲁特

美格鲁特 生产厂家:美国Janssen杨森制药 功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者 用法用量:  1、给药说明  治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。  部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。  2、肾功能不全患者  1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。  2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。  3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
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美格鲁特的疗效与作用及副作用,美格鲁特(Miglustat)副作用包括胃肠道反应、体重减轻、电解质紊乱、过敏反应、胰腺炎和低血糖等。在使用时,应遵循医生的建议,密切监测患者的反应和病情变化。如有任何不适,应及时咨询专业医生。美格鲁特(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,美格鲁特能显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

美格鲁特(Miglustat)是一种口服药物,常用于治疗戈谢病(Gaucher disease)。戈谢病是一种遗传性疾病,患者缺乏产生特定酶(酸性乳糖苷酶)的能力,导致脂质在组织中堆积,影响器官的功能。美格鲁特通过抑制酸性乳糖苷酶的合成,帮助减少脂质的积累,从而减轻病症。下面将详细介绍美格鲁特的疗效与作用,以及其可能的副作用。

1. 美格鲁特的疗效

美格鲁特的主要疗效是通过抑制酸性乳糖苷酶的合成,减少脂质在组织中的堆积。它能够影响脂质代谢的过程,帮助降低脂质浓度,并改善与戈谢病相关的症状。研究表明,美格鲁特可以减轻肝脾肿大、骨骼疼痛、贫血和血小板减少等戈谢病常见症状。

2. 美格鲁特的作用机制

美格鲁特属于一类被称为酶抑制剂的药物。它通过抑制酸性乳糖苷酶的活性,阻止该酶降解脂质分子。这种作用减少了脂质在细胞和组织中的积累,从而改善戈谢病患者的症状。尽管美格鲁特无法治愈戈谢病,但它可以帮助控制病情并改善患者的生活质量。

3. 美格鲁特的副作用

美格鲁特可能引起一些副作用,尤其在初始治疗阶段可能更为明显。常见的副作用包括恶心、腹泻、腹部不适和疲乏。部分患者可能经历体重下降、肌肉震颤、头痛和眩晕等不适症状。此外,美格鲁特还可能导致晶状体沉积物的形成,为了预防这一副作用,患者通常应接受眼科检查。

4. 结语

美格鲁特作为一种治疗戈谢病的药物,通过抑制酸性乳糖苷酶的合成,帮助减少脂质积累,并改善与该疾病相关的症状。尽管它可能引起一些副作用,但由于每个患者的具体情况不同,治疗方案应由医生根据患者的实际状况来制定。如果您或您认识的人患有戈谢病或对美格鲁特感兴趣,请务必咨询专业医生,以获得更详细和个性化的指导。