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麦格司他(Miglustat)可以治疗什么病

发布时间:2024-03-03 16:20:37 阅读:1141 来源:问药网
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美格鲁特

美格鲁特 生产厂家:美国Janssen杨森制药 功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者 用法用量:  1、给药说明  治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。  部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。  2、肾功能不全患者  1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。  2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。  3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
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麦格司他(Miglustat)可以治疗什么病,麦格司他(Miglustat)主要用于治疗以下适应症:1.轻度至中度1型戈谢病(Gaucherdisease)的成人患者,尤其是不适合接受酶替代疗法(例如,由于过敏、超敏反应或静脉通路不良)的患者。2.治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的Ⅰ型戈谢病患者。

戈谢病(Gaucher disease)是一种常见的遗传性代谢性疾病,主要影响到骨髓、脾脏和肝脏等器官的功能。该疾病由于酸性乳糖苷酶(glucocerebrosidase,GBA)的缺乏或功能异常而引起,导致身体无法正常代谢乳糖苷脂(glucocerebroside)。

麦格司他(Miglustat)是一种口服的药物,被广泛用于治疗戈谢病的症状和进展。接下来,我们将探讨一下麦格司他对戈谢病的治疗作用。

1. 麦格司他如何影响戈谢病?

麦格司他是一种酶抑制剂,通过抑制酸性乳糖苷酶的作用,减少了乳糖苷脂在细胞中的沉积。这有助于减轻病情的严重程度和缓解症状。

2. 缓解神经系统症状

戈谢病患者常常出现神经系统相关的症状,例如运动障碍、抽搐和认知功能障碍等。麦格司他可以减少乳糖苷脂在神经细胞内的沉积,从而改善神经系统功能,减轻这些症状。

3. 改善脏器功能

戈谢病还会导致脾脏和肝脏的增大和功能异常。麦格司他可以抑制乳糖苷脂在这些器官内的堆积,有助于改善它们的功能,减少不适和并发症的发生。

4. 治疗青少年和成人患者

麦格司他不仅适用于儿童患者,也可以用于治疗青少年和成年戈谢病患者。这让更多的患者能够获得有效的治疗,改善他们的生活质量。

总结起来,麦格司他作为一种酶抑制剂,在戈谢病的治疗中发挥着重要作用。它通过抑制乳糖苷酶的活性,减少了乳糖苷脂在细胞中的积累,从而改善神经系统功能和脏器功能,缓解症状和减少并发症。这一药物的使用范围广泛,不仅适用于儿童患者,也可以治疗青少年和成人患者。随着进一步的研究和发展,麦格司他将继续为戈谢病患者带来希望和改善他们的生活质量。