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戈洛迪森(golodirsen)费用多少钱

发布时间:2024-03-09 15:21:51 阅读:1147 来源:问药网
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戈洛迪森

戈洛迪森 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃 用法用量:  开始前测量肾小球滤过率。  每周一次,每公斤30毫克。  在35至60分钟内静脉输注。  给药前需要稀释。
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戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者的药物。作为治疗这种罕见疾病的药物,戈洛迪森的费用成为人们关注的焦点。本文将对戈洛迪森的价格进行探讨。

1. 戈洛迪森的治疗效果和价格

戈洛迪森是一种通过促进DMD患者体内缺失的基因外显子之间的跳跃修复来治疗杜氏肌营养不良症的药物。它的研发代表了基因疗法在罕见遗传病治疗中的重要突破。由于其针对特定基因变异类型的独特性,戈洛迪森的价格较高。

2. 戈洛迪森的成本构成

戈洛迪森的高价与多个因素有关,包括研究和开发成本、制造和生产成本、临床试验费用、市场批准费用以及由于该药物常需要长期使用而产生的患者管理费用。这些成本的累加导致了戈洛迪森的高昂价格。

3. 戈洛迪森的价格与治疗效果的关系

戈洛迪森的价格确实较高,这在某种程度上给患者和家庭带来了经济负担。我们也必须认识到,对于患有DMD外显子53跳跃突变的患者来说,戈洛迪森可能是唯一的有效治疗选择。因此,在评估戈洛迪森的价值时,我们必须综合考虑其治疗效果和潜在收益。

4. 支持病患获取戈洛迪森的措施

鉴于戈洛迪森的高价,一些国家和机构通过不同的方式支持患者获得这种治疗。这可能包括与制药公司的价格谈判、医疗保险的覆盖范围、医疗援助计划以及患者组织的支持和倡导。这些措施旨在减轻患者和家庭的经济负担,确保他们能够获得所需的治疗。

戈洛迪森作为一种治疗适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者的药物,价格较高。其独特性决定了其成本构成复杂,这导致了高昂的费用。在评估其价格时,我们必须综合考虑其治疗效果和患者的需求。国家和机构也在采取措施支持患者获得戈洛迪森,以减轻他们的经济负担。