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戈洛迪森(golodirsen)的功效、副作用与注意事项

发布时间:2024-03-12 09:25:57 阅读:1142 来源:问药网
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戈洛迪森

戈洛迪森 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃 用法用量:  开始前测量肾小球滤过率。  每周一次,每公斤30毫克。  在35至60分钟内静脉输注。  给药前需要稀释。
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戈洛迪森(golodirsen)的功效、副作用与注意事项,戈洛迪森(golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。

戈洛迪森(golodirsen)是一种新型药物,主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者。它能够通过促进缺失的外显子53的跳跃,修复突变导致的DMD基因缺失,从而减缓疾病的进展。使用戈洛迪森治疗时,我们也需要关注其功效、副作用以及注意事项,以确保患者的安全和疗效最大化。

1. 功效

戈洛迪森通过促进外显子53的跳跃,有助于修复杜氏肌营养不良症患者DMD基因的缺失。这样一来,它可以使得蛋白质的合成与功能恢复正常,从而延缓疾病的进展。戈洛迪森的使用有望改善患者的肌力和运动功能,提高生活质量。

2. 副作用

使用戈洛迪森治疗的过程中,可能会出现一些副作用。常见的副作用包括注射部位的疼痛、皮肤反应、呕吐、头晕等不适感。一些患者也可能出现过敏反应,如皮肤发红、荨麻疹、呼吸急促等。如果出现任何不适的症状,患者应立即咨询医生。

3. 注意事项

在使用戈洛迪森治疗之前,患者应该告知医生关于已有的健康问题和正在使用的药物。特别是对于妊娠或哺乳期的妇女、过敏体质的患者以及患有其他疾病的患者,在使用戈洛迪森前应与医生详细沟通。此外,戈洛迪森需要通过注射给药的方式使用,应由专业医务人员进行监督和管理。

4. 结语

戈洛迪森作为治疗杜氏肌营养不良症的一种新型药物,为那些已确诊并适合外显子53跳跃的患者带来了新的希望。通过修复DMD基因的缺失,戈洛迪森可以减缓疾病的进展,改善患者的肌力和运动功能。尽管如此,我们也要注意戈洛迪森的副作用和使用注意事项,以确保患者的安全和疗效最大化。在使用戈洛迪森之前,患者应与医生充分沟通,了解所有相关信息,并且遵守医生的指导和建议。