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奈多西兰的主要成份是什么

发布时间:2024-03-23 08:59:53 阅读:1116 来源:问药网
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奈多西兰 nedosiran Rivfloza

奈多西兰 nedosiran Rivfloza 生产厂家:丹麦诺和诺德Novo Nordisk 功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、 建议用量  Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。    如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。  二、 管理  医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。
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奈多西兰的主要成份是什么,奈多西兰(nedosiran)的主要成分是奈多西兰(nedosiran),这是一种双链siRNA,与GalNAc氨基糖残基共轭。当通过皮下给药后,GalNAc结合的糖与去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)结合,将奈达西仑递送至肝细胞。奈多司兰通过RNA干扰降解肝细胞中的乳酸脱氢酶(LDH)的信使核糖核酸(mRNA),从而降低肝乳酸脱氢酶(LDH)的水平。

奈多西兰(Nedosiran)是一种创新药物,被广泛应用于治疗原发性高草酸尿症(PH1)伴终末期肾病。奈多西兰具有调节鸟苷酸环化酶(GAC)活性的作用,它通过干扰破坏鸟苷酸环化酶基因的RNA分子来达到治疗效果。下面将介绍奈多西兰的主要成分和其在相关疾病治疗中的作用。

1. 奈多西兰的主要成分

奈多西兰的主要成分是一种名为siRNA(小干扰RNA)的分子。siRNA由核酸链构成,可以特异性地靶向特定基因的RNA分子,并将其靶向降解。在奈多西兰中,siRNA通过与破坏鸟苷酸环化酶基因mRNA结合,使其降解,从而抑制该基因的表达。

2. 奈多西兰在原发性高草酸尿症的治疗中的作用

原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病,患者体内鸟苷酸环化酶的功能发生异常,导致高草酸在尿液中沉积,最终形成结石,引起尿路结石和肾损害。奈多西兰作为一种靶向鸟苷酸环化酶的创新药物,可以降低体内鸟苷酸环化酶的活性,从而减少高草酸的生成和沉积。这为患者减少尿路结石和减轻肾脏损害提供了新的希望。

3. 奈多西兰在伴终末期肾病的治疗中的作用

伴终末期肾病的原发性高草酸尿症患者往往需要接受肾脏透析或移植治疗。奈多西兰作为一种针对病因的治疗方法,可以在终末期肾病患者中减少高草酸的生成,从而降低尿路结石的风险,改善肾脏功能。这不仅可以提高患者的生活质量,还可以减轻对肾脏透析或移植的依赖。

4. 结语

奈多西兰作为一种创新药物,通过靶向鸟苷酸环化酶的siRNA分子,为原发性高草酸尿症患者带来了新的治疗选择。它的主要成分siRNA通过特异性靶向基因RNA分子,干扰破坏鸟苷酸环化酶基因的表达,从而减少高草酸的生成。这为患者减少尿路结石和改善肾脏功能提供了希望,并减轻了对肾脏透析或移植的依赖。随着药物的进一步研究和发展,我们有理由相信奈多西兰将在帮助患者克服原发性高草酸尿症及其并发症方面发挥更大的作用。