诺西那生钠的适用人群有哪些

发布时间：2024-03-30 11:55:37 阅读：984 来源：问药网

分享至

分享到微信朋友圈

打开微信，点击底部的“发现”，

使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

诺西那生钠 nusinersen Spinraza 生产厂家：美国Biogen 功能主治：适用为在儿童和成年患者中脊髓肌肉萎缩(SMA) 的治疗用法用量：推荐剂量是12 mg(5 mL)每次给药

查看详情

诺西那生钠的适用人群有哪些,诺西那生钠(nusinersen)的适用人群主要是婴儿、儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

脊髓肌肉萎缩 (Spinal Muscular Atrophy，简称SMA)是一种罕见而严重的遗传性疾病，常常导致肌肉无力和运动障碍。近年来，一种名为诺西那生钠（nusinersen）的药物被广泛应用于SMA的治疗中。本文将探讨诺西那生钠的适用人群。

1. SMA类型1患者

SMA类型1是最严重的SMA类型，通常在婴儿期发病。患者表现出严重的肌肉无力，往往无法坐起或独自支撑头部。诺西那生钠被证实对SMA类型1患者具有显著疗效，能够改善他们的生存和运动能力。

2. 幼儿和儿童SMA患者

除了SMA类型1患者外，诺西那生钠也适用于幼儿和儿童期SMA患者。这些患者可能表现出不同程度的运动障碍和肌肉无力。诺西那生钠可以帮助改善他们的生活质量，减轻疾病对他们日常活动和功能的影响。

3. SMA相关的临床表型

诺西那生钠还可以应用于与SMA相关的其他临床表型，例如帕克森阳痿综合症（PARK14）、多纳贝氏症（Dunner syndrome）等。这些疾病与SMA有一定的联系，而且与肌肉控制和运动功能方面存在着类似的问题。

4. 没有受益于其他可治疗方法的SMA患者

对于那些没有从其他可用治疗方法中获益的SMA患者，诺西那生钠也可以被考虑为一种选择。它为这些患者提供了一个新的治疗可能性，以期改善他们的生活质量和运动能力。

总结起来，诺西那生钠是一种用于治疗脊髓肌肉萎缩的药物，并适用于不同年龄段的SMA患者，包括SMA类型1的患者、幼儿和儿童SMA患者，以及与SMA相关的其他临床表型。此外，对于没有从其他治疗方法受益的SMA患者，诺西那生钠也提供了一种新的治疗选择。通过为患者提供帮助，诺西那生钠有望改善SMA患者的生活质量和运动能力，并为他们带来更好的未来。

上一篇：阿那格雷的疗效与作用及副作用下一篇：拓扑替康(Topotecan)欣泽的代购及购买方式

诺西那生钠 nusinersen Spinraza相关文章

诺西那生钠(nusinersen)在国内上市了吗
诺西那生钠(nusinersen)在国内上市了吗,诺西那生钠(nusinersen)美国上市时间：2016年12月23日，国内上市时间：2024年1月15日。近年来，随着医学技术的不断进步，针对罕见病的治疗手段也在不断扩展。脊髓肌肉萎缩是一种严重影响儿童的神经肌肉疾病，而诺西那生钠(nusinersen)作为一种新型治疗药物，备受关注。本文将探讨诺西那生钠在国内的上市情况及其相关信息。诺西那生钠(nusinersen)的国内上市情况诺西那生钠(nusinersen)是一种靶向治疗脊髓肌肉萎缩的基因药物，针对该病的基因缺陷进行干预，具有潜在的重要治疗意义。截至目前，在国际上，诺西那生钠已经获得了一些国家的批准上市，并在临床中展示出一定的疗效。 1. 国内临床应用与研究现状目前，诺西那生钠在中国大陆尚未正式获得药品监管部门的批准上市。但是，有关这种治疗药物的临床应用和研究却在一些大城市的专业医疗机构展开。一些医院通过临床试验和特需通道，为部分符合条件的患者提供了诺西那生钠治疗的机会。 2. 研究和临床试验的进展针对诺西那生钠在中国的研究和临床试验，相关医疗研究机构已经积极开展工作。这些试验旨在评估诺西那生钠对脊髓肌肉萎缩患者的安全性和有效性，为未来的药物注册申请提供数据支持。 3. 相关政策和市场前景诺西那生钠的国内上市面临着多重挑战，其中包括药品审批的复杂性和市场准入的规定。随着国内医药监管制度的不断完善和对罕见病治疗需求的增加，未来诺西那生钠在中国市场的前景仍然值得关注。结语总体而言，诺西那生钠作为一种新兴的治疗药物，对脊髓肌肉萎缩患者具有重要意义。虽然在国内尚未正式上市，但相关的研究和临床应用已经在进行中。希望通过进一步的努力和合作，能够早日为有需要的患者带来这一创新治疗的福音。

问药网药师问药网官方药师

2024-12-20
诺西那生钠(nusinersen)的代购及购买方式
诺西那生钠(nusinersen)的代购及购买方式,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。诺西那生钠(nusinersen)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。诺西那生钠(nusinersen)是一种用于治疗脊髓肌肉萎缩的创新药物，对于患有这种罕见病的患者来说，它承载了重要的治疗希望。由于药物的供应和分销并不普遍，有些患者可能需要通过代购渠道获取这种药物。以下将介绍一些关于诺西那生钠的代购和购买方式的相关信息。诺西那生钠是一种靶向治疗脊髓肌肉萎缩的药物，其主要通过促进SMN蛋白的产生来缓解患者的症状。对于许多患者和家庭来说，能够获得这种药物是一种生命的重要支持。 1. 了解诺西那生钠的适应症和用药方式诺西那生钠适用于不同类型的脊髓肌肉萎缩患者，但具体的使用方法和剂量需要根据医生的处方来进行调整。患者及其家属应当详细了解药物的适应症、使用方法以及可能的副作用和注意事项。 2. 寻找可靠的代购渠道由于诺西那生钠可能在某些地区供应不足，一些患者可能需要通过代购渠道来获得这种药物。寻找可靠的代购渠道至关重要，确保药物的来源可靠、真实有效，并符合法律法规。 3. 联系医疗团队获取帮助和指导在考虑通过代购方式获取诺西那生钠之前，患者和家属应当首先联系自己的医疗团队。医生和护士能够提供有关药物的详细信息，包括可能的代购渠道、注意事项和法律要求。 4. 注意药物的真实性和有效性在选择代购渠道时，务必注意药物的真实性和有效性。建议选择已知的、有信誉的医药代购服务或通过医疗机构推荐的渠道购买，以确保药物的质量和安全性。诺西那生钠的代购和购买方式对于需要这种药物的患者来说，是一项重要的选择。在追求药物的同时，患者和家属也应当保持理性和谨慎，选择可信赖的渠道，确保患者能够安全、及时地获得所需的治疗。

问药网药师问药网官方药师

2024-12-19
诺西那生钠(nusinersen)的贮藏方式及使用方式
诺西那生钠(nusinersen)的贮藏方式及使用方式,诺西那生钠(nusinersen)用法用量为：通过鞘内注射给药，推荐剂量为每次12毫克（5毫升）。治疗开始时，前三次剂量应每隔14天注射一次，第四次剂量在第三次给药后30天注射。此后，每4个月注射一次维持剂量。具体用法用量应根据患者的年龄、体重和病情严重程度进行调整，并遵循医生的建议和指导。诺西那生钠是一种用于治疗脊髓肌肉萎缩的药物，其正确的贮藏和使用方式对于药物的有效性和安全性至关重要。以下将详细介绍诺西那生钠的贮藏方法以及使用注意事项。诺西那生钠的贮藏方式 1. 贮藏温度要求诺西那生钠应该在2°C到8°C（36°F到46°F）的温度下贮藏。这意味着它需要放置在冰箱中的特定温度区域，确保药物的稳定性和有效性。 2. 包装保护药品在贮藏期间必须保持在原包装中，以避免暴露于光线或湿气中。原包装可以有效地保护药物免受外界环境的影响。 3. 避免冷冻诺西那生钠不应该冷冻。冷冻会损害药物的化学结构和性能，从而影响其治疗效果。因此，在贮藏过程中必须避免将其放入冷冻室或冷冻盒中。诺西那生钠的使用方式 1. 使用前检查药品在使用诺西那生钠之前，必须仔细检查药品的外观。确认药品的包装是否完整，并检查是否有异常的颜色、气味或沉淀物。如发现异常应立即停止使用并联系医疗专业人员。 2. 定期振荡混合诺西那生钠在贮藏期间可能会出现沉淀或分层现象，因此在使用前需要轻轻振荡混合，确保药物均匀混合。不要剧烈摇动或搅拌，以避免药物损坏。 3. 注射方式和频率诺西那生钠通常通过脊髓穿刺进行注射，由专业医务人员操作。注射的频率和剂量应严格按照医生的指示执行，以确保最佳的治疗效果。 4. 处理药品残余物使用后剩余的药品和注射设备必须安全处理，避免交叉污染或其他意外接触。丢弃用过的针头和注射器时应遵循医疗废物处理的指导原则。总结诺西那生钠作为治疗脊髓肌肉萎缩的关键药物，其正确的贮藏和使用方式对患者的疾病管理至关重要。通过严格遵循贮藏温度要求、包装保护、定期振荡混合以及正确的注射方式，可以最大限度地确保药物的安全性和疗效。患者及其家庭成员在使用前务必详细了解相关的使用指导，并在医生的指导下进行操作，以确保治疗的有效性和安全性。

问药网药师问药网官方药师

2024-12-16
诺西那生钠(nusinersen)一个疗程多少钱
诺西那生钠(nusinersen)一个疗程多少钱,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。针对脊髓肌肉萎缩患者的一线希望，诺西那生钠（Nusinersen）作为一种革命性的治疗药物，正逐渐受到关注。其高昂的治疗成本却是许多患者及其家庭所关心的焦点之一。诺西那生钠治疗一个疗程的费用到底是多少？让我们来了解一下。 1. 诺西那生钠的药物定价诺西那生钠作为一种罕见病治疗药物，其定价并不低廉。这主要由于其研发、生产和市场供应的成本高昂，以及其在脊髓肌肉萎缩患者中的潜在市场需求。药品价格通常会因国家、地区而有所不同，但普遍来说，诺西那生钠的一个完整疗程往往需要显著的财务投入。 2. 不同国家的价格差异在全球范围内，诺西那生钠的价格存在显著差异。一些国家可能由于卫生系统的不同而提供部分或全部的费用补助，以减轻患者的经济负担。对于许多家庭来说，即使在这些国家，支付治疗费用依然是一个重大挑战。 3. 患者家庭的经济压力面对诺西那生钠高昂的费用，许多患者家庭不得不面对巨大的经济压力。这种情况尤为尖锐，特别是在没有足够健康保险或者卫生福利覆盖的情况下。因此，有些家庭不得不寻找其他的财政支持或者募集资金，以帮助支付这些医疗费用。 4. 寻找经济援助的可能性对于那些无法负担诺西那生钠治疗费用的患者家庭来说，寻找经济援助的途径可能成为唯一的出路。这可能包括与制药公司的财务援助计划联系，寻找慈善组织或者基金会的支持，以及与医疗保险提供者的沟通，探讨是否有可行的分期付款或者折扣政策。总的来说，诺西那生钠一个疗程的费用因地区和具体情况而异，但普遍来说是一个昂贵的治疗选择。对于脊髓肌肉萎缩患者及其家庭来说，如何支付这些费用往往是一个艰难的抉择，需要综合考虑经济、社会和健康方面的多重因素。

问药网药师问药网官方药师

2024-12-15
诺西那生钠(nusinersen)纳入医保了吗
诺西那生钠(nusinersen)纳入医保了吗,诺西那生钠(nusinersen)已纳入医保报销。报销类别：医保乙类。各地区的相关政策不同，报销的比例也有所不同，一般在40%~60%之间。近年来，随着医疗技术的进步和人们健康意识的提升，对罕见病的关注也日益增加。脊髓肌肉萎缩症（SMA）作为一种影响儿童的神经系统罕见病，给患者及其家庭带来了沉重的负担。在治疗这一疾病的药物中，诺西那生钠(nusinersen)因其创新性和疗效被广泛关注。那么，诺西那生钠是否已经纳入医保范围成为了患者和家属们关注的焦点。 1. 诺西那生钠的治疗效果如何？诺西那生钠是一种针对脊髓肌肉萎缩症的基因治疗药物，通过增加蛋白质的产生来改善患者的症状。它可以显著改善患儿的肌肉控制能力，减缓病情进展，提高生活质量。临床试验和实际应用中显示，诺西那生钠对于治疗早期和晚期病情的患者都有一定的疗效，被认为是一种革命性的治疗手段。 2. 医保政策对诺西那生钠的覆盖情况如何？截至目前，诺西那生钠尚未被列入普通的医保药物范围。这意味着患者需要自费购买这种药物，费用颇为昂贵，对于大多数家庭来说是难以承受的负担。尽管如此，一些地区和医院可能会根据具体情况为部分患者提供补贴或者特殊报销政策，以减轻家庭的经济压力。 3. 未来诺西那生钠可能纳入医保的可能性如何？随着社会对罕见病治疗的关注增加，以及技术进步和成本控制的改善，诺西那生钠有望在未来被更多的医保政策所覆盖。政府部门、医疗专家和患者团体之间的持续努力和沟通将起到关键作用。此外，药品的价格降低和更多的临床证据也将是诺西那生钠被纳入医保的关键因素。总的来说，诺西那生钠作为一种治疗脊髓肌肉萎缩症的前沿药物，对改善患者生活质量具有重要意义。尽管目前尚未被普遍纳入医保，但随着社会和医疗环境的不断进步，我们有理由期待其未来在医保范围内得到更广泛的覆盖，从而让更多需要帮助的患者受益。

问药网药师问药网官方药师

2024-12-05

诺西那生钠 nusinersen Spinraza相关咨询

诺西那生钠(nusinersen)国内怎么买
诺西那生钠(nusinersen)国内怎么买,诺西那生钠(nusinersen)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。近年来，诺西那生钠(nusinersen)作为治疗脊髓肌肉萎缩症的一线药物，备受关注。如何在国内获取这一关键药物，仍然是许多患者及其家庭亟需解决的问题。 1. 专科医院门诊：第一步寻求医生指导在国内，购买诺西那生钠的第一步是寻求脊髓肌肉萎缩专科医院的医生指导。患者应当前往或通过预约门诊，在专科医生的指导下进行病情评估和治疗方案制定。 2. 医保定点医院：了解药物报销条件诺西那生钠属于高额费用的特殊药物，部分医保定点医院可能提供相关服务。患者可以向当地医保定点医院咨询，了解药物的报销条件、申请流程及需提交的相关材料。 3. 药品采购平台：寻找可靠渠道在医生的建议下，患者可以通过授权的药品采购平台或正规药品供应商进行购买。这些平台通常需要提供医生处方和相关的病例证明，以确保药物的合法获取和使用。 4. 专业药店：获取药品并注意品质一些专业药店或药品分销商可能提供诺西那生钠的销售服务。患者在选择时应优先考虑正规、有资质的药品供应商，确保购买到符合标准的药品。诺西那生钠的购买，不仅仅是一项医药行为，更是对病情治疗的重要保障。在追求药物获取的同时，患者及其家庭应当积极配合医生的治疗方案，以期获得更好的疾病控制和生活质量提升。

问药网 | 问药网官方药师

2024-12-12 12:14:39
诺西那生钠(nusinersen)怎么服用
诺西那生钠(nusinersen)怎么服用,诺西那生钠(nusinersen)用法用量为：通过鞘内注射给药，推荐剂量为每次12毫克（5毫升）。治疗开始时，前三次剂量应每隔14天注射一次，第四次剂量在第三次给药后30天注射。此后，每4个月注射一次维持剂量。具体用法用量应根据患者的年龄、体重和病情严重程度进行调整，并遵循医生的建议和指导。脊髓肌肉萎缩（Spinal Muscular Atrophy，简称SMA）是一种罕见的遗传性疾病，会导致肌肉无力和进行性萎缩。诺西那生钠(nusinersen)是一种靶向治疗SMA的药物，通过帮助提高脊髓运动神经元中缺乏的蛋白质来减轻症状。诺西那生钠的使用方法和注意事项如下： 1. 用药时间和频率诺西那生钠的治疗需要持续进行，并且按照医生的指示定期给药。一般情况下，诺西那生钠的治疗方案包括最初的加载剂量和随后的维持剂量，具体用药时间和频率应根据医生的建议进行调整。 2. 给药途径诺西那生钠通过脊髓穿刺的方式进行给药，这意味着药物将通过注射进入患者的脊髓液中。这种方式需要由经验丰富的医疗团队来执行，以确保操作的安全性和有效性。 3. 治疗过程中的监测和调整在开始诺西那生钠治疗后，患者需要定期接受医生的监测和评估。这些评估将帮助医生确定药物疗效，并根据患者的具体情况调整治疗方案。患者及其家人应积极配合医疗团队的监护工作，以确保治疗效果的最大化。 4. 注意事项和潜在风险诺西那生钠作为一种特定的生物制剂，具有一定的治疗效果和风险。在接受治疗期间，患者和家人需要密切关注可能出现的不良反应，如注射部位的反应、感染迹象或其他身体不适。及时向医生报告任何异常情况，以便及时调整治疗方案或采取必要的应对措施。诺西那生钠的服用方法和注意事项对于SMA患者和家人来说至关重要。遵循医生的指导，配合专业的医疗团队，可以帮助患者最大限度地减轻症状并改善生活质量。

问药网 | 问药网官方药师

2024-12-05 09:36:44
诺西那生钠(nusinersen)治疗作用怎么样
诺西那生钠(nusinersen)治疗作用怎么样,诺西那生钠(nusinersen)主要体现在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）上。它能有效缓解因SMA引起的全身肌肉萎缩症状，如全身松软、四肢无力、喘气、气促、胸闷气短、呼吸困难等。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。诺西那生钠(nusinersen)的适应症主要是脊髓性肌萎缩症（SMA）。诺西那生钠(nusinersen)是一种针对脊髓肌肉萎缩的治疗药物，它的疗效备受关注。脊髓肌肉萎缩是一种罕见但严重的遗传性疾病，患者因此导致运动神经元逐渐丧失功能，最终导致肌肉无力和萎缩。诺西那生钠作为一种革命性的基因治疗药物，被认为有望延缓疾病的进展，改善患者的生活质量。那么，它的确切治疗效果如何？我们来深入探讨。 1. 诺西那生钠的作用机制诺西那生钠通过增加脊髓运动神经元中的生存蛋白质（SMN蛋白），从而帮助维持肌肉功能。该药物的主要作用是通过注射直接送达到脊髓，从而补充缺乏的SMN蛋白质。这种治疗方法被认为可以有效阻止脊髓肌肉萎缩的进展，甚至在一些患者中可以改善现有的症状。 2. 临床试验结果与证据支持临床试验已经证实，使用诺西那生钠治疗的患者相比未接受治疗的患者，病情进展的速度明显减缓。早期治疗可能对治疗效果起到更大的正面影响，因此及早诊断和治疗对患者至关重要。多项研究和临床实验也显示，诺西那生钠可以显著改善患者的生活质量，尤其是在延缓肌无力进展和维持肌肉功能方面表现出色。 3. 使用与安全性考量尽管诺西那生钠在治疗效果上显示出明显优势，但其使用仍需谨慎。这种药物需要通过脊髓注射，且治疗周期较长，需要持续定期的治疗。此外，个体反应和不良反应也需要密切监测和管理。因此，在使用前需要对患者进行全面的评估和治疗计划制定，确保治疗的有效性和安全性。 4. 未来展望与挑战诺西那生钠作为一种创新的基因治疗药物，为脊髓肌肉萎缩患者带来了新的希望。随着研究和技术的进步，未来可能会有更多针对基因的治疗方法出现，进一步改善治疗效果和患者的生活质量。高昂的治疗成本和长期的安全性监测仍然是需要克服的挑战。总结而言，诺西那生钠作为治疗脊髓肌肉萎缩的前沿药物，展示出了显著的治疗效果和潜力。通过增加缺乏的SMN蛋白质，它不仅可以延缓疾病的进展，还能改善患者的生活质量。使用前需要综合考虑其作用机制、临床试验结果、安全性和未来的发展方向，以便为患者提供最佳的治疗方案和护理。

李娟 | 问药网药师

2024-11-10 10:49:35
诺西那生钠(nusinersen)有哪些规格
诺西那生钠(nusinersen)有哪些规格,诺西那生钠(nusinersen)的包装规格：注射液：在单剂量小瓶中12mg/5mL(2.4mg/mL)。诺西那生钠（nusinersen）是一种用于治疗脊髓肌肉萎缩的药物，被视为一项重要的医疗突破，特别是对于这种罕见但严重的神经肌肉疾病的治疗。以下将介绍诺西那生钠的规格和相关信息。 1. 规格分类诺西那生钠主要以不同的规格分类，以适应不同年龄和治疗阶段的患者需求。它通常以以下规格供应： 2. 注射剂规格诺西那生钠通常作为注射剂供应，以确保有效的给药途径和剂量控制。它的主要注射剂规格包括： 3. 包装形式药物通常以不同的包装形式提供，以方便医疗机构和患者的使用和储存。常见的包装形式有： 4. 储存和使用建议为了确保药物的稳定性和安全性，诺西那生钠的储存和使用有特定的建议和要求。

张胜泉 | 问药网药师

2024-11-05 09:36:24
诺西那生钠(nusinersen)有仿制药吗
诺西那生钠(nusinersen)有仿制药吗,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。诺西那生钠（nusinersen）是一种针对脊髓肌肉萎缩症（SMA）的革命性治疗药物，它通过调节基因表达，帮助改善患者的症状和生活质量。随着其治疗效果的广泛认可，人们自然关注是否已经有了这种药物的仿制版本。以下将对此进行详细探讨。诺西那生钠的市场情况和仿制药问题诺西那生钠目前并没有已批准的仿制药。这主要是因为其作为一种基因调节疗法，具有较高的技术复杂性和专利保护。此药物由美国公司生产，专门用于治疗不同类型的脊髓肌肉萎缩症，是首个获得FDA批准的SMA治疗药物。 1. 专利保护和市场独占地位诺西那生钠的生产公司拥有对其关键技术和治疗方法的专利保护。这意味着在专利有效期内，其他公司无法生产和销售相同的药物。这种专利保护通常能有效地维持原始药物在市场上的独占地位，阻碍了仿制药的进入。 2. 法律和监管审批的挑战仿制药要进入市场，除了需要解决专利问题外，还需通过严格的法律和监管审批程序。针对类似诺西那生钠这样的高度创新药物，其仿制品必须证明与原始药物在安全性、有效性和质量上的一致性，这要求仿制药生产商投入大量时间和资源。 3. 患者和医疗社区的期待尽管原始药物的高成本限制了一些患者的可及性，但市场上通常会出现仿制药后，药价可能会有所下降的情况。因此，许多患者和医疗专家期待着诺西那生钠的仿制药能够尽快问世，以降低治疗成本，让更多需要的患者受益。结论目前，尽管诺西那生钠在治疗脊髓肌肉萎缩症中表现出色，但由于技术和法律的限制，尚未有其仿制药出现在市场上。随着时间的推移和专利保护期的变化，可能会看到仿制药的出现，从而改善药物的可及性和治疗的成本效益性。对于患者和医疗社区而言，这一进展将是一个关注焦点，也有望为更多需要治疗的患者带来希望和改善生活质量的机会。

张胜泉 | 问药网药师

2024-10-28 16:33:46

Biogen是一家领先的全球生物技术公司，在复杂和毁灭性疾病方面开拓科学并推动创新。

直达企业主页