诺西那生钠的适用人群有哪些

发布时间：2024-03-30 11:55:37 阅读：963 来源：问药网

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诺西那生钠 nusinersen Spinraza 生产厂家：美国Biogen 功能主治：适用为在儿童和成年患者中脊髓肌肉萎缩(SMA) 的治疗用法用量：推荐剂量是12 mg(5 mL)每次给药

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诺西那生钠的适用人群有哪些,诺西那生钠(nusinersen)的适用人群主要是婴儿、儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

脊髓肌肉萎缩 (Spinal Muscular Atrophy，简称SMA)是一种罕见而严重的遗传性疾病，常常导致肌肉无力和运动障碍。近年来，一种名为诺西那生钠（nusinersen）的药物被广泛应用于SMA的治疗中。本文将探讨诺西那生钠的适用人群。

1. SMA类型1患者

SMA类型1是最严重的SMA类型，通常在婴儿期发病。患者表现出严重的肌肉无力，往往无法坐起或独自支撑头部。诺西那生钠被证实对SMA类型1患者具有显著疗效，能够改善他们的生存和运动能力。

2. 幼儿和儿童SMA患者

除了SMA类型1患者外，诺西那生钠也适用于幼儿和儿童期SMA患者。这些患者可能表现出不同程度的运动障碍和肌肉无力。诺西那生钠可以帮助改善他们的生活质量，减轻疾病对他们日常活动和功能的影响。

3. SMA相关的临床表型

诺西那生钠还可以应用于与SMA相关的其他临床表型，例如帕克森阳痿综合症（PARK14）、多纳贝氏症（Dunner syndrome）等。这些疾病与SMA有一定的联系，而且与肌肉控制和运动功能方面存在着类似的问题。

4. 没有受益于其他可治疗方法的SMA患者

对于那些没有从其他可用治疗方法中获益的SMA患者，诺西那生钠也可以被考虑为一种选择。它为这些患者提供了一个新的治疗可能性，以期改善他们的生活质量和运动能力。

总结起来，诺西那生钠是一种用于治疗脊髓肌肉萎缩的药物，并适用于不同年龄段的SMA患者，包括SMA类型1的患者、幼儿和儿童SMA患者，以及与SMA相关的其他临床表型。此外，对于没有从其他治疗方法受益的SMA患者，诺西那生钠也提供了一种新的治疗选择。通过为患者提供帮助，诺西那生钠有望改善SMA患者的生活质量和运动能力，并为他们带来更好的未来。

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诺西那生钠(nusinersen)哪里可以代购
诺西那生钠(nusinersen)哪里可以代购,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。脊髓肌肉萎缩是一种罕见但影响深远的疾病，患者往往面临严重的生活质量问题。诺西那生钠（nusinersen）作为一种治疗选项，能够显著改善患者的生活状况。由于其高昂的价格和限制的销售途径，许多患者和家庭不得不寻找代购的途径。那么，诺西那生钠(nusinersen)哪里可以代购呢？接下来，我们将详细探讨这个问题。诺西那生钠(nusinersen)代购的途径可以分为以下几个方面： 1. 线上药品平台在互联网的时代，有许多专门提供药品代购服务的线上平台。这些平台通常能够帮助患者获取到全球范围内的药品，包括诺西那生钠。患者可以通过这些平台进行咨询和购买，但需要注意选择正规、信誉良好的平台，确保药品的真实性和安全性。 2. 国外医疗服务机构一些国外的医疗服务机构或代理商，专门为国际患者提供药品代购和送货服务。他们通常能够提供更为详细和专业的咨询，帮助患者了解药品的使用方法、剂量等信息，并确保药品能够安全送达。 3. 医疗旅游中介有些医疗旅游中介公司也可以为需要的患者提供药品代购服务。这些中介通常能够协助患者处理药品的购买手续，同时安排好药品的送达和相关的医疗服务，为患者提供更全面的支持。 4. 国内专业药品代购渠道在国内，也有一些专业的药品代购渠道或个人代购者，能够帮助患者获取到需要的药品。患者可以通过医疗机构或社群平台等渠道找到这些代购者，进行详细的咨询和协商。诺西那生钠(nusinersen)作为一种创新的治疗药物，对脊髓肌肉萎缩患者来说具有重要意义。由于其特殊性和限制的销售渠道，患者在寻找代购渠道时必须谨慎选择，确保药品的合法性和安全性。希望未来能有更多的合法途径和政策支持，使得这些重要的治疗药物能够更广泛地惠及需要的患者。

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2024-11-21
诺西那生钠(nusinersen)的价格是多少
诺西那生钠(nusinersen)的价格是多少,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。近年来，诺西那生钠(nusinersen)作为治疗脊髓肌肉萎缩的创新药物备受关注。其高昂的价格也成为公众和医疗界关注的焦点之一。那么，究竟诺西那生钠的价格是多少？让我们来一探究竟。诺西那生钠的价格 1. 疾病背景与治疗需求脊髓肌肉萎缩是一种遗传性疾病，患者常因其导致的运动神经元丧失而出现进行性肌肉萎缩和无力。诺西那生钠作为一种通过调整基因表达来治疗这种疾病的靶向药物，为患者带来了治疗的希望。 2. 诺西那生钠的定价诺西那生钠的定价一直备受争议。根据公开资料和医疗机构的报告，这种药物的价格通常在每剂数十万至数百万美元不等。这一高昂的价格使得许多患者和家庭难以负担，同时也给医疗保险系统和政府财政带来了巨大的压力。 3. 价格背后的考量药物定价背后通常涉及到研发成本、市场竞争、专利保护以及治疗效果等多重因素。对于诺西那生钠这类高度专业化的生物制剂，研发投入和生产工艺的复杂性往往是价格高昂的重要原因之一。 4. 对社会的影响与反应诺西那生钠的高价引发了社会各界的广泛讨论和反思。一方面，患者及其家庭因药物的高昂价格而感到困扰；另一方面，制药公司和医疗界则辩称药物的价格反映了其研发和生产成本，并且也是为了保障未来的创新能力。总的来说，诺西那生钠作为一种治疗脊髓肌肉萎缩的先进药物，其价格昂贵是一个复杂而且不容忽视的问题。在追求医疗进步的同时，如何在价格合理性与病患权益之间取得平衡，是当前医疗伦理和经济学的重要议题之一。

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2024-11-05
诺西那生钠(nusinersen)仿制药价格
诺西那生钠(nusinersen)仿制药价格,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。近年来，诺西那生钠（nusinersen）作为脊髓肌肉萎缩（SMA）患者的重要治疗药物，一直备受关注。随着仿制药的问世，其价格波动引起了广泛关注。仿制药的推出原本被期望能够为患者带来经济负担的减轻，然而市场反应并不总是如此简单。 1. 仿制药价格下跌带来的初期效应近期，仿制药的问世使得诺西那生钠的市场价格出现了明显的下跌。这一降价趋势初步解决了许多SMA患者及其家庭长期面临的经济压力。不再受到原始药物高昂价格的限制，患者能够更容易地获得所需的治疗。 2. 市场竞争与价格波动仿制药市场的竞争也带来了价格的不稳定性。随着不同制药公司推出竞争性的仿制品，价格可能会出现剧烈波动。这种波动有时会使患者难以预测和规划治疗费用，尤其是在供应链稳定性受到影响时。 3. 患者权益与医药公司策略的平衡在价格波动的背景下，保障患者的利益尤为重要。政府、非营利组织及医药公司之间的合作显得尤为重要。只有通过这种合作，才能够在保持药物质量的同时，有效地控制价格波动，为患者提供长期可持续的治疗保障。 4. 未来展望与可持续发展未来，如何平衡仿制药的市场竞争与患者的利益将是一个持续关注的问题。政府和相关利益方需继续努力，通过政策制定和执行，确保仿制药价格的合理性和稳定性，为SMA患者提供更为可靠和可持续的治疗选择。总体而言，诺西那生钠仿制药价格的波动影响着SMA患者及其家庭的生活质量和经济状况。只有在各方共同努力下，才能够实现医疗资源的合理利用，确保患者能够平等且持续地获得所需的治疗。

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2024-10-23
诺西那生钠(nusinersen)的功效与作用怎么样
诺西那生钠(nusinersen)的功效与作用怎么样,诺西那生钠(nusinersen)主要体现在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）上。它能有效缓解因SMA引起的全身肌肉萎缩症状，如全身松软、四肢无力、喘气、气促、胸闷气短、呼吸困难等。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。脊髓肌肉萎缩是一种罕见而严重的遗传性疾病，患者常常面临日渐恶化的肌肉功能衰退。诺西那生钠（nusinersen）作为一种新型药物，近年来在治疗脊髓肌肉萎缩方面取得了显著的成果。本文将就诺西那生钠的功效与作用进行详细探讨。 1. 诺西那生钠的工作原理诺西那生钠通过增加SMN蛋白的产生，来改善脊髓肌肉萎缩患者的症状。SMN蛋白是维持运动神经元功能所必需的蛋白质，而脊髓肌肉萎缩患者由于基因突变导致SMN蛋白产生不足，从而引发疾病进展。诺西那生钠通过促进SMN2基因剪接改变，增加SMN蛋白的产生，从而有助于维持运动神经元的功能，减缓病情的进展。 2. 临床试验结果经过多项临床试验的验证，诺西那生钠被证实能够显著改善脊髓肌肉萎缩患者的生活质量。研究显示，接受诺西那生钠治疗的患者，相较于未接受治疗的患者，其病情进展明显减缓，部分患者甚至出现了肌肉功能的部分恢复。这些数据表明，诺西那生钠不仅能够有效治疗脊髓肌肉萎缩，还能在一定程度上逆转疾病的发展趋势。 3. 治疗效果的持续性诺西那生钠治疗的效果不仅在短期内显著，长期观察数据显示，经过持续治疗的患者，病情进展的风险显著降低。这种持续性的治疗效果为患者提供了更长的稳定期，改善了其生活质量，并为未来的研究和治疗方案提供了宝贵的临床数据支持。 4. 安全性和副作用尽管诺西那生钠在治疗脊髓肌肉萎缩中表现出色，但其治疗过程中仍需关注安全性和潜在的副作用。常见的副作用包括注射部位的不适以及呼吸道感染等，但在临床试验中，这些副作用大多为可控范围内，并不影响治疗的持续性和安全性。总体来看，诺西那生钠作为治疗脊髓肌肉萎缩的新药物，不仅在临床上证实了其显著的疗效，而且为患者提供了一种新的治疗选择，带来了希望和改善。随着进一步研究的深入和临床实践的推广，相信诺西那生钠将在未来为更多脊髓肌肉萎缩患者带来福音。

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2024-10-15
诺西那生钠(nusinersen)代购价格
诺西那生钠(nusinersen)代购价格,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。诺西那生钠(nusinersen)是一种用于治疗脊髓肌肉萎缩症的药物，因其昂贵的价格而备受关注。以下将对诺西那生钠的代购价格及相关信息进行详细介绍。诺西那生钠(nusinersen)代购价格及其相关信息 1. 诺西那生钠(nusinersen)的治疗效果与需求诺西那生钠(nusinersen)，作为一种针对脊髓肌肉萎缩症的靶向治疗药物，其疗效备受认可。这种药物能够通过改善脊髓神经元中的SMN蛋白表达，从而延缓病情进展，对患者具有重要意义。由于其昂贵的价格，许多患者及其家庭面临着无法负担的挑战。 2. 诺西那生钠(nusinersen)的价格与市场情况诺西那生钠(nusinersen)的售价在全球范围内存在显著差异，主要取决于生产厂商、国家的医药政策以及市场供需情况。一般来说，其价格通常是几十万甚至数百万人民币，对于普通家庭来说确实是一笔巨大的负担。 3. 诺西那生钠(nusinersen)的代购途径与注意事项由于部分国家尚未批准该药物，或者价格较高导致医保无法覆盖，一些患者可能会寻求通过代购渠道获取诺西那生钠(nusinersen)。代购药物存在着较大的风险，包括药物真伪不明、不规范的运输等问题，患者及其家庭在选择代购时务必谨慎，确保药物的安全性和有效性。 4. 诺西那生钠(nusinersen)的未来发展与期望针对脊髓肌肉萎缩症的治疗研究与技术不断进步，未来有望推出更多有效且价格合理的治疗药物，为广大患者带来福音。希望在政府、医药公司以及国际社会的共同努力下，能够进一步降低诺西那生钠(nusinersen)等高价药物的成本，让更多需要的患者能够获得及时有效的治疗。总结诺西那生钠(nusinersen)的代购价格问题牵动着社会各界的关注，尤其是对于脊髓肌肉萎缩症患者及其家庭而言，这不仅是一种经济负担，更是生命的希望。希望随着医药技术的进步与成本的逐步降低，能够为更多患者带来光明与希望。

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2024-10-14

诺西那生钠 nusinersen Spinraza相关咨询

诺西那生钠(nusinersen)治疗作用怎么样
诺西那生钠(nusinersen)治疗作用怎么样,诺西那生钠(nusinersen)主要体现在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）上。它能有效缓解因SMA引起的全身肌肉萎缩症状，如全身松软、四肢无力、喘气、气促、胸闷气短、呼吸困难等。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。诺西那生钠(nusinersen)的适应症主要是脊髓性肌萎缩症（SMA）。诺西那生钠(nusinersen)是一种针对脊髓肌肉萎缩的治疗药物，它的疗效备受关注。脊髓肌肉萎缩是一种罕见但严重的遗传性疾病，患者因此导致运动神经元逐渐丧失功能，最终导致肌肉无力和萎缩。诺西那生钠作为一种革命性的基因治疗药物，被认为有望延缓疾病的进展，改善患者的生活质量。那么，它的确切治疗效果如何？我们来深入探讨。 1. 诺西那生钠的作用机制诺西那生钠通过增加脊髓运动神经元中的生存蛋白质（SMN蛋白），从而帮助维持肌肉功能。该药物的主要作用是通过注射直接送达到脊髓，从而补充缺乏的SMN蛋白质。这种治疗方法被认为可以有效阻止脊髓肌肉萎缩的进展，甚至在一些患者中可以改善现有的症状。 2. 临床试验结果与证据支持临床试验已经证实，使用诺西那生钠治疗的患者相比未接受治疗的患者，病情进展的速度明显减缓。早期治疗可能对治疗效果起到更大的正面影响，因此及早诊断和治疗对患者至关重要。多项研究和临床实验也显示，诺西那生钠可以显著改善患者的生活质量，尤其是在延缓肌无力进展和维持肌肉功能方面表现出色。 3. 使用与安全性考量尽管诺西那生钠在治疗效果上显示出明显优势，但其使用仍需谨慎。这种药物需要通过脊髓注射，且治疗周期较长，需要持续定期的治疗。此外，个体反应和不良反应也需要密切监测和管理。因此，在使用前需要对患者进行全面的评估和治疗计划制定，确保治疗的有效性和安全性。 4. 未来展望与挑战诺西那生钠作为一种创新的基因治疗药物，为脊髓肌肉萎缩患者带来了新的希望。随着研究和技术的进步，未来可能会有更多针对基因的治疗方法出现，进一步改善治疗效果和患者的生活质量。高昂的治疗成本和长期的安全性监测仍然是需要克服的挑战。总结而言，诺西那生钠作为治疗脊髓肌肉萎缩的前沿药物，展示出了显著的治疗效果和潜力。通过增加缺乏的SMN蛋白质，它不仅可以延缓疾病的进展，还能改善患者的生活质量。使用前需要综合考虑其作用机制、临床试验结果、安全性和未来的发展方向，以便为患者提供最佳的治疗方案和护理。

李娟 | 问药网药师

2024-11-10 10:49:35
诺西那生钠(nusinersen)有哪些规格
诺西那生钠(nusinersen)有哪些规格,诺西那生钠(nusinersen)的包装规格：注射液：在单剂量小瓶中12mg/5mL(2.4mg/mL)。诺西那生钠（nusinersen）是一种用于治疗脊髓肌肉萎缩的药物，被视为一项重要的医疗突破，特别是对于这种罕见但严重的神经肌肉疾病的治疗。以下将介绍诺西那生钠的规格和相关信息。 1. 规格分类诺西那生钠主要以不同的规格分类，以适应不同年龄和治疗阶段的患者需求。它通常以以下规格供应： 2. 注射剂规格诺西那生钠通常作为注射剂供应，以确保有效的给药途径和剂量控制。它的主要注射剂规格包括： 3. 包装形式药物通常以不同的包装形式提供，以方便医疗机构和患者的使用和储存。常见的包装形式有： 4. 储存和使用建议为了确保药物的稳定性和安全性，诺西那生钠的储存和使用有特定的建议和要求。

张胜泉 | 问药网药师

2024-11-05 09:36:24
诺西那生钠(nusinersen)有仿制药吗
诺西那生钠(nusinersen)有仿制药吗,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。诺西那生钠（nusinersen）是一种针对脊髓肌肉萎缩症（SMA）的革命性治疗药物，它通过调节基因表达，帮助改善患者的症状和生活质量。随着其治疗效果的广泛认可，人们自然关注是否已经有了这种药物的仿制版本。以下将对此进行详细探讨。诺西那生钠的市场情况和仿制药问题诺西那生钠目前并没有已批准的仿制药。这主要是因为其作为一种基因调节疗法，具有较高的技术复杂性和专利保护。此药物由美国公司生产，专门用于治疗不同类型的脊髓肌肉萎缩症，是首个获得FDA批准的SMA治疗药物。 1. 专利保护和市场独占地位诺西那生钠的生产公司拥有对其关键技术和治疗方法的专利保护。这意味着在专利有效期内，其他公司无法生产和销售相同的药物。这种专利保护通常能有效地维持原始药物在市场上的独占地位，阻碍了仿制药的进入。 2. 法律和监管审批的挑战仿制药要进入市场，除了需要解决专利问题外，还需通过严格的法律和监管审批程序。针对类似诺西那生钠这样的高度创新药物，其仿制品必须证明与原始药物在安全性、有效性和质量上的一致性，这要求仿制药生产商投入大量时间和资源。 3. 患者和医疗社区的期待尽管原始药物的高成本限制了一些患者的可及性，但市场上通常会出现仿制药后，药价可能会有所下降的情况。因此，许多患者和医疗专家期待着诺西那生钠的仿制药能够尽快问世，以降低治疗成本，让更多需要的患者受益。结论目前，尽管诺西那生钠在治疗脊髓肌肉萎缩症中表现出色，但由于技术和法律的限制，尚未有其仿制药出现在市场上。随着时间的推移和专利保护期的变化，可能会看到仿制药的出现，从而改善药物的可及性和治疗的成本效益性。对于患者和医疗社区而言，这一进展将是一个关注焦点，也有望为更多需要治疗的患者带来希望和改善生活质量的机会。

张胜泉 | 问药网药师

2024-10-28 16:33:46
诺西那生钠(nusinersen)费用多少钱
诺西那生钠(nusinersen)费用多少钱,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。针对诺西那生钠(nusinersen)治疗脊髓肌肉萎缩的费用问题，许多患者及其家庭关注着这一治疗的经济成本。诺西那生钠是一种革命性的药物，针对脊髓肌肉萎缩的基因缺陷进行治疗，其高昂的价格也成为了公众关注的焦点之一。诺西那生钠治疗费用的问题涉及到多方面的因素，包括药物本身的价格、治疗周期、以及相关的医疗费用等。以下将对这些方面逐一进行分析和解释。 1. 诺西那生钠的药物成本诺西那生钠作为一种高科技的生物制剂，其制造和研发成本较高，因此其药物成本也难免昂贵。通常情况下，诺西那生钠的单次治疗费用可以达到数十万人民币甚至更高。这使得很多家庭面临着巨大的经济压力，需要通过各种途径来筹措治疗所需的资金。 2. 治疗周期与费用累积除了单次药物费用高昂外，诺西那生钠治疗通常需要进行多次注射才能达到治疗效果。这意味着患者和家庭需要考虑到长期治疗的累积成本。例如，根据个体情况和医生建议，治疗可能需要持续进行数年时间，因此费用累积也是患者需面对的现实问题。 3. 医疗保险与费用补偿在一些国家和地区，诺西那生钠的治疗费用可以通过医疗保险或者政府补贴来部分或者全部覆盖。但是，这同样依赖于各国家或地区的医保政策以及具体的患者个案。一些患者可能需要通过司法途径来争取医疗费用的支持，以缓解家庭的经济负担。诺西那生钠治疗脊髓肌肉萎缩的费用问题是一个复杂而严峻的挑战。尽管其治疗效果显著，但其高昂的经济成本也使得许多患者和家庭在经济上承受巨大压力。在未来，随着医疗技术的进步和医保制度的完善，希望能够为更多需要治疗的患者提供经济上的支持与帮助。

黄斌 | 问药网药师

2024-10-15 12:11:32
诺西那生钠(nusinersen)国内的价格是多少
诺西那生钠(nusinersen)国内的价格是多少,诺西那生钠(nusinersen)为Biogen生产，代购价格是4000元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。诺西那生钠在国内的价格究竟是多少？脊髓肌肉萎缩（SMA）患者及其家庭一直关注着这个问题。这种药物作为一种革命性的治疗方法，能够显著改善患者的生活质量，但其高昂的价格也让许多家庭望而却步。下面将详细探讨诺西那生钠在中国市场的定价情况及其影响。诺西那生钠在国内的价格诺西那生钠（Nusinersen）作为一种治疗脊髓肌肉萎缩的药物，其在中国市场的价格一直备受关注。针对这一重要问题，以下将对其国内价格情况进行深入分析。 1. 定价背景及政策影响在中国，药品的定价受到政府严格管控，尤其是对于罕见病药物如诺西那生钠这类特殊药物。国家药品监管部门根据药品的临床价值、生产成本以及公众需求等因素，对药品进行定价审批。对于诺西那生钠这样的高成本治疗药物，政府会考虑到其对患者生命质量的改善效果，但也要兼顾药品的可及性和社会公平。 2. 市场价格波动与供需关系尽管政府对药品定价进行了一定的管理，但市场上药品的实际售价常常会因供需关系而有所波动。特别是对于罕见病药物，由于市场需求较小而供应量有限，导致价格可能会相对较高。这对于普通家庭来说可能是一大负担，因此价格波动会直接影响到患者能否获得必要的治疗。 3. 患者权益与社会支持在面对高昂的治疗费用时，患者权益和社会支持显得尤为重要。许多患者家庭通过各种方式寻求经济援助或者寻找其他支付方式来应对高昂的药品费用。社会各界也在不断呼吁提高对罕见病患者的关注度，同时希望政府和企业能够通过降低药品成本或者提供补贴来减轻患者的经济负担。结语诺西那生钠作为一种治疗脊髓肌肉萎缩的先进药物，在国内的定价问题不仅关乎患者的生存权利，也牵动着社会的公平正义。政府、企业以及社会各界应共同努力，通过合理的定价和有效的支持措施，让更多的患者能够获得这种关键的治疗药物，从而提高其生活质量和健康状况。

陈志明 | 问药网药师

2024-10-11 17:27:32

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