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戈洛迪森(golodirsen)多少钱一盒

发布时间:2024-03-31 15:37:54 阅读:1437 来源:问药网
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戈洛迪森

戈洛迪森 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃 用法用量:  开始前测量肾小球滤过率。  每周一次,每公斤30毫克。  在35至60分钟内静脉输注。  给药前需要稀释。
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戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者的药物。现在我们来介绍一下戈洛迪森的价格。

1. 戈洛迪森的药物定位

戈洛迪森是一种专门针对杜氏肌营养不良症(Duchenne肌营养不良症,DMD)患者的基因突变而开发的药物。它用于治疗那些已经确诊并且基因突变适合外显子53跳跃的患者。DMD是一种罕见而严重的遗传性疾病,患者往往在儿童时期就开始出现运动障碍,并逐渐丧失肌肉功能。

2. 戈洛迪森的药物疗效

戈洛迪森属于一类叫做外显子跳跃增强子的治疗药物。它通过目标化杜氏肌营养不良症患者基因特定的突变来恢复蛋白质的产生。通过启动基因上其他外显子的表达,戈洛迪森使得肌肉细胞能够产生出部分功能正常的蛋白质。这种治疗方法有助于减轻患者的症状并改善生活质量。

3. 戈洛迪森的药物价格

由于戈洛迪森是一种刚刚推出市场的新药物,其价格可能会受到多种因素的影响,包括研发成本、临床试验费用以及相关法规的要求等。通常来说,新药物往往会与制药公司进行谈判,以确定最终的市场价格。在市场上,药物价格可能会因国家和地区的不同而有所差异。因此,需要咨询医生、药房或相关机构才能获得准确的戈洛迪森价格信息。

4. 戈洛迪森的药物可及性

因为戈洛迪森是一种专门用于治疗杜氏肌营养不良症的罕见疾病药物,它的可及性可能受到一些限制。治疗DMD的药物通常需要根据患者的特定基因突变来定制,这意味着每个患者都需要进行基因检测以确定是否适合使用戈洛迪森。此外,考虑到药物的成本和供应链等方面的问题,某些地区可能对该药物的供应有限。

总体而言,戈洛迪森是一种治疗杜氏肌营养不良症的创新性药物,它能够对适合外显子53跳跃的基因突变进行针对性治疗。尽管药物价格和可及性可能因地区而异,但随着医疗和制药技术的不断进步,希望它能够改善患者的生活质量并为患者和家人带来希望。