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司替戊醇高草酸尿症

发布时间:2024-04-01 14:28:48 阅读:1036 来源:问药网
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司替戊醇

司替戊醇 生产厂家:美国Forest Laboratories Ireland Ltd. 功能主治:适用于治疗6个月及以上且体重≥7 kg的服用氯巴占患者的 Dravet 综合征 (DS) 相关癫痫发作 用法用量:  成人  癫痫发作  适用于联合服用氯巴占(clobazam)治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作  目前尚无临床数据支持使用司替戊醇(Stiripentol)作为Dravet综合征的单一疗法  50mg/kg/天 PO:以2次/天(25mg/ kg BID)或3次/天(16.67mg / kg TID)施用;每天不超过3000毫克。  四舍五入至最接近的剂量(通常在建议的50mg/kg/天的50-150mg之内)  如果在给定可用强度的情况下无法获得确切的剂量,则可以使用两种强度的组合来达到此剂量  剂量调整  肾和肝功能不全  尚无关于肾或肝功能不全患者药代动力学和代谢的正式研究  由于代谢物主要通过肾脏消除,并通过肝脏代谢,因此不建议对中度或重度肾或肝功能不全的患者服用  剂量注意事项  在开始治疗之前,先进行血液检查  渐步停药  根据大多数抗癫痫药物(AED)的建议,如果停止治疗,应逐渐停用司替戊醇(Stiripentol),以最大程度地降低癫痫发作频率和癫痫持续状态的风险  在医疗上需要快速撤药的情况下,建议进行适当的监测  儿童  癫痫发作  ≥2岁  适用于联合服用氯巴占(clobazam)治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作  目前尚无临床数据支持使用司替戊醇(Stiripentol)作为Dravet综合征的单一疗法  <2岁:安全性和有效性尚未确立  ≥2岁  50mg/kg/天 PO:以2次/天(25mg/ kg BID)或3次/天(16.67mg / kg TID)施用;每天不超过3000毫克。  四舍五入至最接近的剂量(通常在建议的50mg/kg/天的50-150mg之内)  如果在给定可用强度的情况下无法获得确切的剂量,则可以使用两种强度的组合来达到此剂量  剂量调整  肾和肝功能不全  尚无关于肾或肝功能不全患者药代动力学和代谢的正式研究  由于代谢物主要通过肾脏消除,并通过肝脏代谢,因此不建议对中度或重度肾或肝功能不全的患者服用  剂量注意事项  在开始治疗之前,先进行血液检查  渐步停药  根据大多数抗癫痫药物(AED)的建议,如果停止治疗,应逐渐停用司替戊醇(Stiripentol),以最大程度地降低癫痫发作频率和癫痫持续状态的风险  在医疗上需要快速撤药的情况下,建议进行适当的监测
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司替戊醇(Stiripentol)是一种被广泛应用于治疗Dravet综合征相关癫痫发作的药物。该疾病是一种罕见的遗传疾病,常常在婴儿期就开始表现出来,患者在一生中经历多次癫痫发作。司替戊醇的研发和应用为Dravet综合征患者带来了新的希望,本文将对司替戊醇高草酸尿症进行深入探讨。

1. 什么是Dravet综合征?

Dravet综合征,又被称为重型癫痫性脑性病,是一种起源于婴儿期的神经发育障碍。该疾病主要由NaV1.1通道突变引起,这是一种钠离子通道的蛋白质。患者在发育阶段开始出现不可预测的癫痫发作,可能伴随着多种症状,如智力和发育迟缓、认知障碍、行为问题等。

2. 司替戊醇的作用机制

司替戊醇通过多种方式发挥作用,帮助减轻Dravet综合征患者的癫痫发作。首先,它可以增强对GABA(γ-氨基丁酸)的抑制作用,这是一种神经递质,有助于调节神经元的活动。其次,司替戊醇还能通过抑制谷氨酸钠通道和T型钙通道,调节神经元的电活动,减少癫痫发作的频率和强度。

3. 司替戊醇高草酸尿症的风险与管理

在使用司替戊醇过程中,某些患者可能会出现高草酸尿症的副作用。高草酸尿症是一种罕见但严重的代谢性疾病,会导致尿液中高水平的草酸。为了降低高草酸尿症的风险,患者在使用司替戊醇期间需要进行定期血液和尿液检查。医生会根据检查结果来调整剂量以及提供相应的营养指导。

4. 司替戊醇的临床应用与疗效

临床研究表明,司替戊醇能够有效地减少Dravet综合征患者的癫痫发作次数和癫痫持续时间。它已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于Dravet综合征的治疗,并在许多国家得到广泛应用。司替戊醇通常结合其他抗癫痫药物使用,以达到更好的治疗效果。

结语

司替戊醇高草酸尿症的出现为Dravet综合征患者带来了新的治疗选择。虽然使用司替戊醇可能会伴随着一些风险,但针对高草酸尿症的风险管理和定期检查可以帮助患者更好地受益于这种药物。随着进一步的研究和临床实践,我们对司替戊醇在Dravet综合征治疗中的作用和疗效将有更深入的了解,为患者提供更好的生活质量。