戈洛迪森(golodirsen)的成份、性状及规格,戈洛迪森(golodirsen)是一种合成反义寡核苷酸，旨在诱导外显子53跳跃。其成分包括磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）和一种特殊设计的侧链，以增强其与目标RNA的结合能力和稳定性。戈洛迪森(golodirsen)其性状为白色至灰色粉末。戈洛迪森(golodirsen)的包装规格：100mg/2mL；50mg/mL。
戈洛迪森（Golodirsen）是一种用于治疗已确诊患有杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）且基因突变适合外显子53跳跃的患者的药物。它是一种经过研究开发的基因治疗药物，旨在通过修复DMD基因的缺陷，延缓并减轻DMD患者肌肉退化的进程。
1. 成份：
戈洛迪森的主要成份是一段人工合成的短链核糖核酸（oligonucleotide），它具有特定的序列和结构。这种短链核糖核酸能够与杜氏肌营养不良症患者DMD基因突变的外显子53位置进行匹配，从而恢复基因的正常功能。
2. 性状：
戈洛迪森是一种无色至微黄色的液体。它的外观类似于注射用水溶液，通常以冻干粉剂的形式提供，需要与配制液体混合后注射使用。因为是用于注射的药物，所以它的纯度、澄清度和微生物限度等因素都要符合药品质量标准。
3. 规格：
戈洛迪森的规格取决于药物制剂的类型和品牌。它通常以粉剂的形式提供，每支药物粉剂的重量和配制液体的体积都会根据患者的需要而不同。在配制后，戈洛迪森的溶液可以通过注射器注射给患者。
戈洛迪森作为一种特定针对杜氏肌营养不良症患者的药物，其成份、性状和规格在生产过程中必须符合相关的药品质量要求。使用戈洛迪森治疗的患者应遵循医生的建议，并按照正确的剂量和使用方法进行注射。这样可以最大限度地增加戈洛迪森的疗效，减轻患者的症状，并帮助他们延缓肌肉退化的进程。
