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美格鲁特作用是什么

发布时间:2024-04-11 12:39:52 阅读:905 来源:问药网
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美格鲁特

美格鲁特 生产厂家:美国Janssen杨森制药 功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者 用法用量:  1、给药说明  治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。  部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。  2、肾功能不全患者  1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。  2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。  3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
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美格鲁特作用是什么,美格鲁特(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,美格鲁特能显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

美格鲁特(Miglustat)是一种药物,被用于治疗戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢紊乱疾病,导致患者无法正确分解葡萄糖酵母二糖(glucosylceramide)。美格鲁特通过抑制β葡萄糖苷酶(β-glucosidase)酶的活性,从而减少葡萄糖酵母二糖的积累,缓解戈谢病引起的症状。

1. 美格鲁特的作用机制

通过抑制β葡萄糖苷酶酶活性,美格鲁特干扰了葡萄糖酵母二糖合成和降解的平衡。这种药物通过干预酶的活性,减少了葡萄糖酵母二糖的合成并促进其降解,从而阻止了葡萄糖酵母二糖的积累。这一作用机制有助于减轻戈谢病患者的症状。

2. 美格鲁特的临床应用

美格鲁特通常用于治疗成年人和儿童的戈谢病。这种药物能够改善患者的神经系统症状、肝脾肿大以及骨骼变化等症状。需要注意的是,美格鲁特并不能治愈戈谢病,它只能减轻症状和延缓疾病的进展。

3. 美格鲁特的使用方法和副作用

美格鲁特通常以口服胶囊的形式给予患者。剂量和使用频率会根据患者的年龄、体重和病情而有所不同。使用过程中可能会出现胃肠道不适、恶心、腹泻等副作用。在使用美格鲁特期间,患者需要定期接受医生的监测和评估,以确保药物的安全性和疗效。

4. 美格鲁特的研究和展望

美格鲁特作为治疗戈谢病的药物,目前已经在临床实践中得到广泛应用。由于戈谢病是一种罕见的疾病,仍然存在许多疾病机制和治疗方面的未知。未来的研究可以进一步探索美格鲁特的机制、剂量和使用方法,以期提高其疗效和减少副作用。

尽管美格鲁特无法治愈戈谢病,但它在减轻患者症状和改善生活质量方面发挥了积极的作用。随着科学技术的发展,我们有望在对戈谢病的研究中发现更好的治疗方法,并给患者带来更多希望和康复的机会。