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戈洛迪森(golodirsen)的主要成份是什么

发布时间:2024-04-14 12:31:00 阅读:1320 来源:问药网
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戈洛迪森

戈洛迪森 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃 用法用量:  开始前测量肾小球滤过率。  每周一次,每公斤30毫克。  在35至60分钟内静脉输注。  给药前需要稀释。
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戈洛迪森(golodirsen)的主要成份是什么,戈洛迪森(golodirsen)是一种合成反义寡核苷酸,旨在诱导外显子53跳跃。其成分包括磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PMO)和一种特殊设计的侧链,以增强其与目标RNA的结合能力和稳定性。

戈洛迪森(Golodirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的药物。它主要针对已经确诊为DMD基因突变,并且适合行外显子53跳跃的患者。下面将详细介绍戈洛迪森的主要成分。

1. 肌钙蛋白C(MyBP-C)戈洛迪森的主要成分之一是肌钙蛋白C。肌钙蛋白C是一种重要的肌肉蛋白质,在肌肉收缩和功能调节中发挥重要作用。它通过与肌球蛋白结合,调节肌肉收缩的力量和速度。

2. 磷酸核糖(phosphorothioate)戈洛迪森还含有磷酸核糖。磷酸核糖是一种具有疏水性的化学物质,可通过与RNA分子中的磷酸基团结合,改变RNA的结构和功能。它在戈洛迪森中的存在,有助于修复DMD基因中受损的外显子跳跃。

3. 脂质体:为了使戈洛迪森能够在体内有效传递到靶细胞,它通常包裹在脂质体中。脂质体是由磷脂和胆固醇等成分组成的微小脂质囊泡,能够在体内稳定地携带药物,并促进药物的吸收和分布到需要治疗的细胞。

4. 其他辅助成分:除了上述主要成分外,戈洛迪森还可能包含一些辅助成分,用于调整药物的稳定性、溶解性和药效。

总结起来,戈洛迪森是一种治疗DMD基因突变的药物,其主要成分包括肌钙蛋白C、磷酸核糖和脂质体,通过修复基因中的外显子跳跃,帮助改善DMD患者的病情。它是一项有望为适合外显子53跳跃的DMD患者带来福音的医疗进展。