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拉罗替尼是如何发现的

发布时间:2023-07-13 15:40:02 阅读:82 来源:问药网
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拉罗替尼

拉罗替尼 生产厂家:孟加拉珠峰制药(Everest) 功能主治:治疗TRK融合阳性实体瘤,中位治疗持续时间显著延长 用法用量:  用法用量  成年人:拉罗替尼(Larotrectinib)对成年人的剂量是每天口服100mg,每天两次,直至疾病进展或出现不可接受毒性。  儿童按年龄和体重使用剂量:体表面积小于1.0米的儿科患者,Vitrakvi((LOXO-101))的推荐剂量是100mg/m2,每日口服两次,与或不与食物同服。
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  这个故事始于2013年,当时一名六岁的女孩名叫Victoria,她患有一个罕见的肿瘤称为“胸腺肉瘤”。胸腺肉瘤是一种与NTRK基因融合相关的实体瘤,该基因融合驱动了肿瘤的生长。尽管她接受了多种传统治疗方法,但肿瘤仍然持续增长,医生已经无计可施。
  Victoria的父母开始四处寻找其他治疗方法,他们发现了罗替尼(larotrectinib),这是一种正在研发中的新药。罗替尼直接干预NTRK基因融合,阻止了肿瘤的发展。父母决定将Victoria参加罗替尼的临床试验。
  试验结果令人震惊,Victoria的肿瘤开始迅速缩小。父母感到欣慰,他们的女儿获得了新的生机。不久之后,其他患有NTRK基因融合相关肿瘤的患者也接受了罗替尼临床试验,并获得了相似的结果。
  然而,拉罗替尼的发现并不是偶然的。它是通过对一系列实验和研究的结论来实现的。科学家们一直努力寻找治疗实体瘤的新方法。他们发现NTRK基因融合在许多肿瘤中都发生,而且它在肿瘤的生长过程中起着重要的作用。
  因此,科学家们开始寻找一种能够针对NTRK基因融合的药物。通过对成千上万种化合物的筛选,他们最终找到了拉罗替尼。这种药物具有高度选择性,它能与NTRK融合蛋白结合,阻断了信号传导通路,从而抑制肿瘤的生长。
  拉罗替尼的发现并不仅仅受益于实验室中的研究。它需要大量的临床试验和验证来确保其安全性和疗效。这些试验涉及了许多患者,他们同意接受拉罗替尼治疗,以便帮助科学家们进一步了解这种药物的作用机制以及它对患者的实际效果。
  最终,拉罗替尼成功获得了FDA的批准,并成为一种用于治疗NTRK基因融合相关肿瘤的靶向药物。这个突破性的治疗方法不仅仅是对患者们的福音,它也为医疗领域带来了希望。它展示了技术进步和科学研究对于解决罕见病治疗难题的重要性。
  拉罗替尼的发现是一项伟大的成就,它挽救了许多患者的生命,为科学家们开辟了新的研究方向。这个故事向我们展示了科学的力量,它可以使我们超越现有的局限,创造新的希望。未来,我们有理由相信,科学家们将能够发现更多的靶向药物,为更多的患者提供新的治疗选择。