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麦格司他(Miglustat)的疗效与作用及副作用

发布时间:2024-04-28 12:01:11 阅读:1580 来源:问药网
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美格鲁特

美格鲁特 生产厂家:美国Janssen杨森制药 功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者 用法用量:  1、给药说明  治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。  部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。  2、肾功能不全患者  1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。  2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。  3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
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麦格司他(Miglustat)的疗效与作用及副作用,麦格司他(Miglustat)副作用包括胃肠道反应、体重减轻、电解质紊乱、过敏反应、胰腺炎和低血糖等。在使用时,应遵循医生的建议,密切监测患者的反应和病情变化。如有任何不适,应及时咨询专业医生。麦格司他(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,美格鲁特能显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

麦格司他(Miglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种稀有的遗传代谢疾病,导致人体无法正常代谢葡萄糖鞘脂,从而引起神经系统的损害。麦格司他是一种鞘脂合成酶抑制剂,通过干扰葡萄糖鞘脂的合成,帮助减少鞘脂的积累,以缓解病情。

1. 麦格司他的疗效

麦格司他对戈谢病的疗效已经得到广泛的研究和临床验证。它可以降低葡萄糖鞘脂的积累,并且延缓疾病的进展。研究表明,麦格司他治疗能够改善患者的神经系统症状,如运动障碍、认知功能下降等,从而提高他们的生活质量。

2. 麦格司他的作用机制

麦格司他通过抑制鞘脂合成酶的活性,阻碍葡萄糖鞘脂的合成过程。这样可以降低体内葡萄糖鞘脂的积累,减轻对神经系统的损害。麦格司他主要通过口服给药的方式,进入消化系统,被吸收后进入血液循环,然后分布到组织器官中发挥作用。

3. 麦格司他的副作用

麦格司他在治疗戈谢病过程中可能会出现一些副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胃部不适等消化系统症状。一些患者还可能出现疲劳、头痛、眩晕等不良反应。此外,麦格司他还可能导致肝脏功能异常,因此在治疗期间需要进行定期的肝功能监测。

虽然麦格司他在戈谢病治疗中具有一定的疗效,但并不适用于所有患者。由于其副作用和安全性问题,使用麦格司他要进行慎重考虑,并需由医生进行个体化的评估和指导。

总结起来,麦格司他作为治疗戈谢病的药物,通过抑制鞘脂合成酶的活性,减少葡萄糖鞘脂的积累,提供了一种缓解病情的选择。在使用过程中需要注意其副作用和安全性,只有在医生指导下合理使用,才能最大限度地发挥其疗效,改善患者的生活质量。