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Elevidys的注意事项,功效作用,不良反应

发布时间:2024-04-28 12:06:04 阅读:1155 来源:问药网
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Elevidys

Elevidys 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics 功能主治:治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者 用法用量:  【推荐剂量和用法】  Elevidys仅用于单剂量静脉输注。  推荐剂量:Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。
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Elevidys的注意事项,功效作用,不良反应,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。它通过运输和向患者的肌肉中传递正常的短交错蛋白基因,来增强肌肉功能和改善患者的生活质量。在使用Elevidys之前,有几个重要的注意事项需要考虑。本文将介绍Elevidys的注意事项、功效作用和可能的不良反应。

注意事项

1. 临床监测: 在使用Elevidys治疗期间,患者需要接受定期的临床监测。这是为了确保药物的疗效,以及随时检测并处理任何可能出现的不良反应或副作用。

2. 遗传咨询: 在开始Elevidys治疗之前,患者和其家人应接受遗传咨询。这有助于他们了解杜氏肌营养不良症以及Elevidys治疗的风险和好处。遗传咨询还可以回答患者可能有的遗传问题,并提供必要的情感支持。

功效作用

3. 增强肌肉功能: Elevidys通过运输正常的短交错蛋白基因到患者的肌肉中,目的是增强肌肉功能。这一疗法旨在减轻杜氏肌营养不良症患者面临的肌肉无力和肌肉萎缩等问题,提高他们的日常生活质量。

4. 延缓疾病进展: Elevidys的作用还包括延缓杜氏肌营养不良症的进展。尽管无法治愈该疾病,但通过提供正常的短交错蛋白基因,Elevidys有助于延缓肌肉退化过程,使患者能够更长时间地保持肌肉功能。

不良反应

5. 免疫反应: Elevidys作为基因治疗药物,有一定可能引起免疫反应。患者在使用Elevidys期间应密切监测发热、呼吸困难、过敏反应等症状。如果出现这些症状,应立即告知医生。

6. 注射部位反应: Elevidys的注射部位可能出现不适或疼痛反应。这通常是暂时的,且会在短时间内自行缓解。患者应向医生报告任何不适症状,以获得适当的建议和处理方法。

结尾段

在使用Elevidys进行基因治疗时,遵循医生的建议和注意事项至关重要。定期的临床监测、遗传咨询以及密切关注可能出现的不良反应都是确保治疗有效性和患者安全的重要步骤。Elevidys通过增强肌肉功能和延缓疾病进展,为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择,希望能改善他们的生活质量。