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麦格司他(Miglustat)疗效怎么样

发布时间:2024-05-02 15:57:04 阅读:1082 来源:问药网
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美格鲁特

美格鲁特 生产厂家:美国Janssen杨森制药 功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者 用法用量:  1、给药说明  治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。  部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。  2、肾功能不全患者  1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。  2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。  3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
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麦格司他(Miglustat)疗效怎么样,麦格司他(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,美格鲁特能显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

麦格司他(Miglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种罕见的代谢障碍疾病,影响神经系统的功能。这篇文章将探讨麦格司他的疗效以及对戈谢病患者的作用。

1. 麦格司他的工作原理

麦格司他通过抑制酶的活性,阻碍特定物质的积聚。在戈谢病患者中,受影响的酶无法正常运作,导致康皮氏氨酸的聚集。麦格司他的作用是减少康皮氏氨酸的合成,从而减轻神经系统受损的程度。

2. 麦格司他的疗效

麦格司他药物的疗效在戈谢病患者中是有限的。它不能治愈这种疾病,只能对症缓解相关症状。一些研究表明,麦格司他能够延缓疾病的进展,并改善一些神经系统症状,如步态不稳、共济失调和眼动障碍。对于不同患者的效果可能会有所不同。

3. 麦格司他的副作用

与许多药物一样,麦格司他也可能引起一些副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、腹痛和体重下降。有些患者可能还会经历周围神经病变、震颤和肝功能异常。因此,在使用麦格司他之前,医生会评估患者的整体状况,并权衡可能的益处和风险。

4. 结论

麦格司他作为治疗戈谢病的药物,虽然不能治愈这种疾病,但在改善症状和延缓疾病进展方面发挥一定作用。每个患者的反应可能会有所不同,并且使用麦格司他可能伴随一些副作用。因此,患者在接受治疗之前应与医生进行详细咨询,并共同决定最适合的治疗方案。最重要的是,患者应定期进行随访,并与医疗团队保持紧密联系,以监测疾病的进展和调整治疗计划。