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孤儿药米托坦

发布时间:2024-05-03 11:04:39 阅读:1297 来源:问药网
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米托坦

米托坦 生产厂家:美国百时美施贵宝公司 功能主治:治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。 用法用量:  1.每天6~15mg/kg,分3~4次口服,从小剂量开始逐渐增大到最大耐受量,其变化范围每天2~16g,一般每天8~10g。  2.如出现不良反应,则减少剂量,直到确定最大耐受量,治疗应持续到出现临床效果,有效后改为每天2~4g,4~8周为1个疗程。  如服用最大耐受量3个月仍无效,则停止治疗。  治疗应在熟悉此药的医师指导下进行。  3.如果患者可以耐受较高的剂量,而且可能因此改善临床反应时,剂量应该持续增加直到发生不良反应为止,到目前为止所累积的经验显示,连续使用米托坦最大可能的剂量治疗乃是最好方法,可使用到18~19 g/day。  4.对于18岁以下的儿童,此药的疗效及安全性尚未完全确定,医生会视乎患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。
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米托坦(Mitotane)是一种重要的孤儿药物,被广泛应用于治疗肾上腺皮质癌(adrenocortical carcinoma)、肾上腺皮质增生(adrenal cortical hyperplasia)和皮质醇增多症(Cushing's syndrome)。这种药物对于患有这些罕见疾病的患者来说,意味着希望和生活质量的重大改善。

1. 三种疾病的共同敌人:米托坦的作用机制

米托坦通过作用于肾上腺皮质细胞,抑制肾上腺皮质合成异常多的激素。在肾上腺皮质癌中,肿瘤细胞的恶性增殖可以得到抑制。对于肾上腺皮质增生和皮质醇增多症,米托坦可使肾上腺皮质细胞的功能和分泌水平恢复到正常范围。

2. 肾上腺皮质癌的福音:米托坦的治疗效果

肾上腺皮质癌是一种罕见但恶性的肿瘤,良好的治疗方法一直是医学界的难题。幸运的是,米托坦作为孤儿药物提供了一种有效的治疗选择。它在抑制肿瘤细胞生长和扩散方面表现出良好的效果。临床试验显示,米托坦可明显延长肾上腺皮质癌患者的生存期,并且可以使一些患者的肿瘤缩小或稳定。

3. 改善生活质量:米托坦治疗的潜力

除了对肾上腺皮质癌的治疗效果,米托坦在治疗肾上腺皮质增生和皮质醇增多症方面也具有重要作用。这两种疾病都与肾上腺皮质激素合成异常密切相关,导致患者出现一系列身体和代谢问题。米托坦可以通过抑制肾上腺皮质细胞的功能来减少或恢复激素水平,从而改善患者的症状、增加生活质量。

4. 孤儿药物的价值:米托坦的例子

孤儿药物是用于治疗罕见疾病的药物,这些疾病患者数量较少,一般难以吸引大型药企的关注。对于患者来说,这些药物往往是他们唯一的救命稻草。米托坦正是一个例子,它在治疗罕见但具有严重影响的肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生和皮质醇增多症方面发挥着重要作用。通过提供米托坦这样的孤儿药物,我们为这些患者带来了希望和新的生活机会。

结语

米托坦作为一种重要的孤儿药物,为罕见疾病患者带来了福音。它通过不同途径作用于肾上腺皮质细胞,从而对肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生和皮质醇增多症产生治疗效果。对于这些患者来说,米托坦不仅延长了生存期,还改善了他们的生活质量。伴随着孤儿药物的发展,我们相信越来越多的患者将从中受益,并找到更多治疗他们所需疾病的希望。

百时美施贵宝公司是一家以科研为基础的全球性的从事医药保健及个人护理产品的多元化企业,其主要业务涵盖医药产品、日用消费品、营养品及医疗器械。
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