Roctavian疗效怎么样

发布时间：2024-05-03 14:44:44 阅读：974 来源：问药网

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Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox 生产厂家：美国BioMarin 功能主治：是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。用法用量：　　治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始，本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用　　ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者　　推荐剂量　　(1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组，单次静脉输注　　(2)计算病人的剂量(毫升)和所需的小瓶数　　①患者剂量体积(mL)计算:　　体重(kg)乘以3=剂量(mL)　　②待解冻瓶数计算:　　患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(四舍五入到下一个整瓶数)　　给药方法　　(1)ROCTAVIAN必须通过静脉输注给药，不要以静脉推注或丸剂的方式注射　　(2)在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中管理本药品　　(3)ROCTAVIAN可以以1ml/min的输注速率开始给药，每30分钟增加1ml/min，最大速率可达4ml/min　　(4)如果患者发生输液相关反应，输液速度可能会减慢或中断

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Roctavian疗效怎么样,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种新型的治疗A型血友病的基因疗法，被认为是一项潜在的革命性治疗方法。下面将对Roctavian的疗效进行分析和讨论。

首先，我们来看一下Roctavian的疗效究竟如何。

1. 临床试验结果：Roctavian的疗效如何？

Roctavian的疗效主要来自于临床试验的数据。根据最新的研究结果显示，Roctavian在治疗A型血友病患者中表现出了令人鼓舞的效果。临床试验显示，该药物可以显著降低出血事件的频率，提高患者的生活质量，并且在一些患者中甚至可以实现血液凝血功能的长期修复。

2. 治疗效果的持久性：Roctavian是否具有持久的治疗效果？

关于Roctavian的持久性疗效，目前的数据仍然在积累中。初步的研究结果显示，Roctavian可能具有较长时间的治疗效果。一些研究表明，接受Roctavian治疗的患者在长期观察中依然保持了较低的出血风险，这为其作为一种长期治疗方案提供了希望。

3. 安全性和副作用：Roctavian的安全性如何？是否存在严重的副作用？

在评估任何一种治疗方法时，安全性始终是一个重要的考虑因素。目前的研究显示，Roctavian在大多数患者中是安全的，且常见的副作用通常是轻度和可管理的。个别患者可能会出现严重的副作用，如过敏反应或免疫反应，因此在使用Roctavian时需要密切监测患者的反应。

综上所述，Roctavian作为治疗A型血友病的一种新型疗法，显示出了良好的疗效和潜在的持久性效果。在使用该药物时仍需谨慎评估其安全性和可能的副作用，并且需要进一步的研究来验证其长期疗效和安全性。

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Roctavian在国内上市了吗
Roctavian在国内上市了吗,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)于2023年6月29日美国FDA批准上市，国内尚未上市。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的新药物，备受关注。但是，对于它是否已在国内上市，还存在一定的疑问。下面我们将对此进行详细解读。 Roctavian在国内上市的情况 1. 国内审批进展目前，Roctavian在国内尚未获得上市许可。虽然该药物在国外已获得批准用于治疗A型血友病，但在国内，其上市进展受到了严格的监管和审批程序的影响。 2. 临床试验情况在国内，Roctavian也进行了相关的临床试验，以评估其在治疗A型血友病患者中的安全性和有效性。但是，要想获得国内的上市许可，还需要经过更加严格的审批流程。 3. 未来展望尽管目前Roctavian尚未在国内上市，但随着对A型血友病治疗需求的增加以及该药物在国外的成功案例，相信其在国内的上市可能性还是存在的。未来，我们可以期待该药物为国内患者带来更好的治疗选择。结语总的来说，尽管Roctavian在国外已经取得了一定的成功，并获得了批准用于治疗A型血友病，但在国内上市仍然面临一些挑战。我们需要密切关注相关的审批进展，以及该药物在国内的临床应用情况，为A型血友病患者提供更好的治疗选择。

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2024-09-09
Roctavian作用是什么
Roctavian作用是什么,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。它的出现给患有A型血友病的患者带来了新的希望和治疗选择。本文将对Roctavian在A型血友病治疗中的作用进行探讨。 Roctavian介绍 1. Roctavian的工作原理 Roctavian通过将正常的凝血因子基因送入患者体内，以恢复缺失的凝血因子功能。这个基因传递系统可以通过载体将基因引入患者的细胞中，使其产生正常的凝血因子。这种基因治疗的方法为A型血友病患者提供了一种革命性的治疗选择。 2. Roctavian的临床试验结果经过临床试验，Roctavian显示出了显著的疗效。研究表明，使用Roctavian治疗的A型血友病患者可以显著减少出血事件的发生频率，并且在一定程度上恢复了血液凝固功能。这些结果为Roctavian在临床应用中的有效性提供了强有力的支持。 3. Roctavian的优势与局限性 Roctavian作为一种基因治疗药物，具有一定的优势和局限性。其优势在于可以长期维持凝血功能的稳定性，并且只需进行一次治疗即可产生长期的效果。Roctavian的高成本和需要特殊的生产技术限制了其广泛应用的可能性，同时也存在一定的安全性和有效性问题需要进一步研究和解决。 4. Roctavian的未来发展随着基因治疗技术的不断发展和完善，Roctavian作为一种新型治疗手段将会有更广阔的应用前景。未来，随着对其安全性和有效性的更深入了解，Roctavian有望成为A型血友病治疗的重要选择之一，为患者提供更加有效和便捷的治疗方案。 Roctavian的前景展望通过对Roctavian在A型血友病治疗中的作用进行分析，我们可以看到这种基因治疗药物的潜力和前景。虽然在其应用过程中还存在一些挑战和问题，但随着科学技术的不断进步和临床实践的积累，相信Roctavian将为A型血友病患者带来更多的希望和福音。

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2024-09-06
Roctavian的主要成份是什么
Roctavian的主要成份是什么,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)主要成份为：Valoctocogeneroxaparvovec。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。它的主要成分及其作用对于患者的治疗至关重要。下面将对Roctavian的主要成分进行详细解析。 1. 靶向修复基因突变 Roctavian的主要成分之一是valoctocogene roxaparvovec-rvox，这是一种基因治疗药物。它的作用机制是通过携带修复基因突变的载体，将正常的凝血因子基因送入患者体内，以实现凝血因子的正常生成和功能。这种靶向修复基因突变的方法为A型血友病患者提供了一种全新的治疗选择。 2. 基因载体的作用 valoctocogene roxaparvovec-rvox作为基因载体，起着将正常基因传递至患者体内的关键作用。它能够有效地将修复基因输送至患者的细胞中，并在细胞内进行转录和翻译，最终使得患者能够产生正常的凝血因子。这种基因载体的设计和功能使得Roctavian成为一种具有前景的治疗方案。 3. 制剂及辅助成分除了valoctocogene roxaparvovec-rvox之外，Roctavian还包含一些制剂及辅助成分，以确保药物的稳定性和有效性。这些成分可能包括载体的包装物质、稳定剂和辅助溶剂等。它们的添加有助于保持药物的结构完整性，并在输送过程中保持其活性。 4. 临床应用及疗效验证 Roctavian作为一种创新的治疗方式，在临床应用中取得了一定的成功。临床试验结果表明，Roctavian能够显著提高A型血友病患者的凝血因子水平，并有效减少或消除患者对外源性凝血因子的依赖。这为患者带来了更为持久和稳定的治疗效果，极大地改善了他们的生活质量。总的来说，Roctavian的主要成分valoctocogene roxaparvovec-rvox以及其辅助成分共同构成了这种创新基因治疗药物的核心。通过靶向修复基因突变，Roctavian为A型血友病患者提供了一种新的治疗选择，带来了希望和改善。

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2024-09-03
Roctavian购买渠道有哪些
Roctavian购买渠道有哪些,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的重要药物。对于A型血友病患者及其家庭来说，了解Roctavian的购买渠道是至关重要的。本文将介绍Roctavian的购买渠道及相关信息，以帮助患者和家庭更好地获取所需药物。 1. 医院和诊所最常见的Roctavian购买渠道之一是通过医院和诊所。患者可以通过专业医疗机构的药房或药品采购部门购买Roctavian。医院和诊所通常会与药品供应商建立合作关系，确保患者能够及时获得所需药物。 2. 药品配送服务许多地区提供药品配送服务，患者可以通过这些服务购买Roctavian并将其送到家门口。这种服务对于那些无法亲自前往医院或诊所的患者尤其有用，他们可以通过电话或在线渠道下订单，然后等待药物送达。 3. 药品直销渠道一些制药公司通过自己的直销渠道销售Roctavian。这种直销渠道通常包括在线药店、电话订购和制药公司的代表。患者可以直接联系制药公司或其授权代理，了解购买Roctavian的具体流程和价格信息。 4. 医保和医疗补助在一些国家和地区，政府或医疗保险机构提供对于罕见病药物的医保或医疗补助。患者可以通过申请医保或医疗补助来获取Roctavian，从而减轻经济压力。需要注意的是，申请医保或医疗补助可能需要符合一定的条件和程序。 Roctavian是一种重要的A型血友病治疗药物，患者可以通过医院和诊所、药品配送服务、药品直销渠道以及医保和医疗补助等多种渠道购买到所需药物。希望本文能够帮助患者和家庭更好地了解Roctavian的购买方式，并尽快获取到治疗所需的药物。

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2024-09-01
Roctavian的功效、副作用与注意事项
Roctavian的功效、副作用与注意事项,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)常见副作用有：肝酶轻中度升高、恶心、头痛和疲劳等。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。A型血友病是一种遗传性出血性疾病，患者缺乏凝血因子Ⅷ，导致出血时间延长。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因治疗药物，旨在治疗A型血友病。本文将探讨Roctavian的功效、副作用与使用注意事项。 Roctavian的功效 1. 提供持久的凝血因子Ⅷ：Roctavian通过携带凝血因子Ⅷ基因的载体向患者提供凝血因子Ⅷ，以补充其体内缺乏的因子Ⅷ，从而帮助恢复正常的凝血功能。 2. 改善出血症状：通过补充凝血因子Ⅷ，Roctavian可以有效减少A型血友病患者的出血症状，如关节出血和内脏出血，提高生活质量。 Roctavian的副作用 3. 免疫反应：部分患者在接受Roctavian治疗后可能出现免疫反应，表现为发热、头痛、皮疹等症状。在临床应用中，医生需要密切监测患者的免疫情况，并及时处理可能出现的免疫相关问题。 4. 其他不良反应：除了免疫反应外，Roctavian还可能引起其他不良反应，如头晕、恶心、疲劳等。患者在使用过程中应密切关注自身身体状况，如有不适及时向医生咨询。 Roctavian的使用注意事项 5. 严格按照医生指导使用：Roctavian是一种特殊的基因治疗药物，患者在使用前应咨询专业医生，并严格按照医生的指导进行使用。 6. 定期监测凝血功能：使用Roctavian后，患者应定期进行凝血功能检测，以确保治疗效果和调整用药方案。 Roctavian作为一种基因治疗药物，在治疗A型血友病方面具有明显的效果。患者在使用过程中需注意可能出现的副作用，并严格按照医生指导进行用药，定期监测凝血功能，以确保治疗效果和患者的安全。

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2024-08-27

Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox相关咨询

Roctavian如何贮藏
Roctavian如何贮藏,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)贮存条件为：储存和运输在零下60℃冷冻。储存在原纸箱，以避光。直立存储。置于儿童不可接触的地方。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。正确的贮藏方法对于保持药物的有效性至关重要。以下是关于Roctavian如何贮藏的一些重要信息： 1. 贮藏温度要求 Roctavian需要在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下储存。这意味着它应该被储存在冰箱中，但不应该接触到冷冻的温度。确保药物在储存期间始终保持在建议的温度范围内。 2. 避免震动在储存Roctavian时，应该尽量避免药品受到剧烈的震动或振动。这意味着应该将药品放置在稳定的位置，以防止其受到损坏或变化。 3. 避免日光直射 Roctavian应该远离直接阳光和强光。因此，在存放药品时，应该选择一个避免阳光直射的地方，如冰箱的内部抽屉或盒子中。 4. 储存容器 Roctavian通常提供在特殊的保护盒或容器中，以确保药物的安全性和完整性。在储存过程中，应该尽量保持药品在原始容器中，并密封好容器以防止空气或水分进入。 Roctavian的贮藏方法对于确保药物的有效性和安全性至关重要。遵循正确的贮藏指南可以确保患者在需要时获得高质量的治疗。

陈志明 | 问药网药师

2024-09-08 09:47:18
Roctavian国内多少钱
Roctavian国内多少钱,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)为Roctavian生产，代购价格是229062元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。它通过修复患者体内缺乏的凝血因子VIII基因，为患者提供持久的治疗效果。对于许多A型血友病患者来说，Roctavian代表了一种希望，但其价格却是人们普遍关注的焦点之一。 1. Roctavian价格的背景 Roctavian作为一种先进的基因治疗药物，其研发和生产过程都需要大量的资金投入。此外，该药物的独特性和高度个性化的治疗方案也为其定价带来了挑战。因此，Roctavian的价格在一定程度上反映了其研发、生产和治疗效果的成本。 2. 定价的考量因素 Roctavian的定价涉及多个因素的考量。首先是研发和生产成本，包括药物的临床试验、制造和质量控制等环节的费用。其次是市场需求和竞争情况，以及治疗A型血友病的其他替代方案的价格。最后，还需要考虑到患者的支付能力以及医保和医疗保健政策对药物价格的影响。 3. Roctavian在Roctavian国内的价格范围据报道，Roctavian在Roctavian国内的价格可能会相当昂贵。这主要是由于其高度个性化的治疗方案和独特的基因治疗技术所致。尽管具体的价格可能会因各种因素而有所不同，但可以预期的是，Roctavian的价格将远高于传统的血友病治疗方案。 4. 支付和保险覆盖问题对于许多患者来说，支付Roctavian的费用可能是一个巨大的负担。一些国家的医保和医疗保健政策可能会提供一定程度的补助或覆盖，以减轻患者的经济压力。此外，一些制药公司也可能提供患者付费援助计划，帮助符合条件的患者获取药物。在Roctavian的价格问题上，需要权衡研发成本、市场需求、患者支付能力和医疗保健政策等多方因素。同时，也需要积极探索更多的支付和保险覆盖方式，以确保更多的患者能够获得这一重要的治疗药物。Roctavian的价格问题不仅仅是一个经济层面的考量，更是关乎患者福祉和公平获得医疗资源的重要议题。

黄斌 | 问药网药师

2024-08-31 14:36:56
Roctavian老年用药需要注意什么
Roctavian老年用药需要注意什么,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)的注意事项：1、严格遵守医生的指导和建议，确保治疗符合适应症和剂量要求。在治疗期间，应密切关注患者的反应和副作用情况；2、尤其是输注相关的不良反应和肝酶轻中度升高；3、对于已发生的副作用，应及时采取干预措施，如减缓输注速度、使用抗过敏药物等。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物，它在改善患者生活质量方面具有显著的潜力。对于老年患者来说，在使用Roctavian时需要特别注意一些事项，以确保安全有效地治疗。 1. 老年患者的药物代谢老年患者的药物代谢能力通常会下降，这意味着他们对药物的反应可能会有所不同。因此，在使用Roctavian时，老年患者需要密切监测其药物代谢情况，可能需要调整剂量以确保治疗效果和安全性。 2. 老年患者的合并症随着年龄的增长，老年患者往往会伴随有其他健康问题或合并症，如心血管疾病、肝功能损伤等。这些合并症可能影响Roctavian的安全性和有效性。因此，在开始使用Roctavian之前，老年患者需要进行全面的健康评估，并针对其特定的健康状况进行个性化治疗方案的制定。 3. 药物相互作用老年患者往往需要同时服用多种药物来管理其合并症或其他健康问题，这增加了药物相互作用的风险。在使用Roctavian时，老年患者需要注意与其他药物的相互作用，特别是那些可能增加出血风险的药物，如抗凝血药物。 4. 老年患者的生活方式除了药物治疗外，老年患者的生活方式也对A型血友病的管理至关重要。良好的饮食习惯、适当的运动和充足的休息可以帮助提高患者的整体健康状况，从而增强对Roctavian治疗的响应。在使用Roctavian治疗A型血友病的老年患者中，需特别关注药物代谢、合并症、药物相互作用和生活方式等方面的因素。通过综合性的评估和个性化的治疗方案，可以最大程度地提高治疗效果，并确保患者的安全性和生活质量。

陈志明 | 问药网药师

2024-08-18 16:03:44
Roctavian国内有没有上市
Roctavian国内有没有上市,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)于2023年6月29日美国FDA批准上市，国内尚未上市。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。随着基因治疗领域的不断发展，人们对于Roctavian在国内是否已经上市的问题产生了浓厚的兴趣。那么，Roctavian在Roctavian国内是否已经上市呢？接下来我们将进行详细探讨。 1. Roctavian的研发背景 Roctavian是一种经过临床试验验证有效的基因治疗药物，它通过携带并传递正常的凝血因子基因，帮助患者恢复正常的凝血功能。在全球范围内，Roctavian的研发与临床试验取得了令人瞩目的成果，为A型血友病患者带来了新的希望。 2. Roctavian在国际市场的情况 Roctavian已经在一些国际市场上市，并且获得了广泛的认可和应用。在一些国家，Roctavian已被纳入医保报销范围，为患者提供了更加便捷和经济的治疗选择。其安全性和有效性得到了临床试验的验证，为国际市场的患者带来了福音。 3. Roctavian在Roctavian国内的情况截至目前，Roctavian在Roctavian国内尚未上市。虽然在国际市场取得了成功，但在Roctavian国内，其上市情况仍然待定。这可能受到了诸多因素的影响，包括监管审批、市场需求以及医疗体系的准备情况等。但可以肯定的是，Roctavian在Roctavian国内的上市将为A型血友病患者提供更多治疗选择，并且有望改善患者的生活质量。 4. 未来展望随着基因治疗技术的不断发展和完善，Roctavian作为一种创新性的治疗药物，有望在未来在Roctavian国内上市。这将为A型血友病患者带来更加便捷和有效的治疗方案，同时也将推动国内基因治疗领域的发展。我们期待着Roctavian在Roctavian国内的上市，为患者带来更多福音。

张胜泉 | 问药网药师

2024-07-26 13:05:08
Roctavian有副作用吗
Roctavian有副作用吗,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)常见副作用有：肝酶轻中度升高、恶心、头痛和疲劳等。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法，使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因；其疗效如下：1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射；2、对于患有严重血友病A的成年人，Roctavian可以有效地控制出血症状，从而改善患者的生活质量；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）作为一种新型治疗A型血友病的药物备受关注。随着其问世，人们对其可能的副作用也产生了一定的担忧。那么，Roctavian是否存在副作用呢？接下来，我们将对此进行探讨。 1. Roctavian的作用机制 Roctavian是一种基因治疗药物，其主要作用是通过携带并释放正常的凝血因子基因来补充A型血友病患者体内缺乏的凝血因子。这一治疗方法被认为具有潜在的革命性意义，可以极大地改善患者的生活质量。 2. 临床试验结果经过临床试验，Roctavian显示出了显著的疗效，许多患者在接受治疗后得到了明显的改善。不仅可以减少出血事件的发生，还可以减轻患者的症状和疼痛，提高其生活质量。 3. 副作用的可能性尽管Roctavian在临床试验中表现出了良好的安全性和耐受性，但仍然存在一定的副作用风险。常见的副作用包括发热、头痛、乏力等轻度不适感，而严重的副作用较为罕见。 4. 风险与利益的权衡在决定是否接受Roctavian治疗时，患者和医生需要权衡其带来的风险和利益。虽然Roctavian可能存在一定的副作用风险，但相对于A型血友病长期带来的严重并发症和生活质量下降而言，其治疗效果仍然是值得期待和考虑的。综上所述，Roctavian作为一种新型的A型血友病治疗药物，虽然可能存在一定的副作用风险，但其疗效已经在临床试验中得到了验证，并且被广泛认可。在患者和医生共同决策的基础上，合理使用Roctavian可以为A型血友病患者带来更好的治疗效果和生活质量。

张胜泉 | 问药网药师

2024-07-19 16:25:19

美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药公司。

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