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奈多西兰(nedosiran)疗效有哪些

发布时间:2024-05-03 16:03:41 阅读:1025 来源:问药网
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奈多西兰 nedosiran Rivfloza

奈多西兰 nedosiran Rivfloza 生产厂家:丹麦诺和诺德Novo Nordisk 功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、 建议用量  Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。    如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。  二、 管理  医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。
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奈多西兰(nedosiran)疗效有哪些,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。

奈多西兰(Nedosiran)是一种创新的药物,被广泛应用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的患者。众所周知,原发性高草酸尿症是一种罕见的代谢性疾病,患者的肾脏无法有效排除过多的尿酸,导致尿酸在体内积累并形成尿酸结晶,进而引起痛风和肾脏损害。奈多西兰的问世为这些患者带来了新的希望,有效改善了他们的病情。接下来,我们将详细介绍奈多西兰的疗效。

1. 尿酸水平的降低

奈多西兰通过调节尿酸合成代谢途径中的鸟苷酸合成酶(GAT1)的活性来发挥作用。GAT1是催化尿酸合成中的关键酶,奈多西兰可以抑制其活性,从而有效减少尿酸的合成。研究表明,奈多西兰能够显著降低患者血清中尿酸的水平,从而减轻尿酸结晶对身体组织和关节的损害。

2. 痛风发作的减少

由于尿酸的积累和尿酸结晶的形成,原发性高草酸尿症患者容易遭受痛风的折磨。痛风是一种由尿酸结晶引起的关节炎,表现为关节红肿、疼痛和功能受限。奈多西兰的使用可以有效降低尿酸水平,减少尿酸结晶的形成,从而显著降低了痛风发作的频率和强度,为患者提供了明显的疼痛缓解。

3. 肾脏功能的改善

原发性高草酸尿症伴终末期肾病患者通常存在肾脏受损的情况,严重影响了肾脏的功能。奈多西兰的治疗可以降低尿酸的水平,减少尿酸结晶对肾脏的损伤,从而有助于保护和改善肾脏功能。临床研究显示,使用奈多西兰的患者在肾功能方面取得了显著的改善,包括血肌酐水平的下降和尿蛋白的减少。

4. 改善生活质量

原发性高草酸尿症伴终末期肾病对患者的生活造成了极大的困扰和影响。疼痛、恶心、疲劳等症状经常困扰着患者,同时,肾脏的逐渐衰竭也限制了他们的生活质量。通过降低尿酸水平,减少尿酸结晶的形成,奈多西兰有效缓解了痛风和肾脏损害带来的不适,提升了患者的生活质量。

总结起来,奈多西兰作为一种新型药物,在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面展现出了显著的疗效。通过降低尿酸水平、减少尿酸结晶形成,奈多西兰不仅缓解了与尿酸相关的痛风症状,还改善了肾脏功能,提高了患者的生活质量。随着进一步的研究和临床应用,相信奈多西兰将在这一领域发挥更加重要的作用,为患者带来更多福音。