奈多西兰(nedosiran)疗效有哪些

发布时间：2024-05-03 16:03:41 阅读：1032 来源：问药网

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奈多西兰 nedosiran Rivfloza 生产厂家：丹麦诺和诺德Novo Nordisk 功能主治：适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。用法用量：　　【推荐剂量和给药方法】　　一、建议用量　　Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。　　　　如果错过了计划剂量，请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天，应尽快使用奈多西兰，并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。　　二、管理　　医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者，医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适，护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza，并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前，目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色，无颗粒，如果溶液混浊或含有颗粒物质，请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。

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奈多西兰(nedosiran)疗效有哪些,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

奈多西兰（Nedosiran）是一种创新的药物，被广泛应用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的患者。众所周知，原发性高草酸尿症是一种罕见的代谢性疾病，患者的肾脏无法有效排除过多的尿酸，导致尿酸在体内积累并形成尿酸结晶，进而引起痛风和肾脏损害。奈多西兰的问世为这些患者带来了新的希望，有效改善了他们的病情。接下来，我们将详细介绍奈多西兰的疗效。

1. 尿酸水平的降低

奈多西兰通过调节尿酸合成代谢途径中的鸟苷酸合成酶（GAT1）的活性来发挥作用。GAT1是催化尿酸合成中的关键酶，奈多西兰可以抑制其活性，从而有效减少尿酸的合成。研究表明，奈多西兰能够显著降低患者血清中尿酸的水平，从而减轻尿酸结晶对身体组织和关节的损害。

2. 痛风发作的减少

由于尿酸的积累和尿酸结晶的形成，原发性高草酸尿症患者容易遭受痛风的折磨。痛风是一种由尿酸结晶引起的关节炎，表现为关节红肿、疼痛和功能受限。奈多西兰的使用可以有效降低尿酸水平，减少尿酸结晶的形成，从而显著降低了痛风发作的频率和强度，为患者提供了明显的疼痛缓解。

3. 肾脏功能的改善

原发性高草酸尿症伴终末期肾病患者通常存在肾脏受损的情况，严重影响了肾脏的功能。奈多西兰的治疗可以降低尿酸的水平，减少尿酸结晶对肾脏的损伤，从而有助于保护和改善肾脏功能。临床研究显示，使用奈多西兰的患者在肾功能方面取得了显著的改善，包括血肌酐水平的下降和尿蛋白的减少。

4. 改善生活质量

原发性高草酸尿症伴终末期肾病对患者的生活造成了极大的困扰和影响。疼痛、恶心、疲劳等症状经常困扰着患者，同时，肾脏的逐渐衰竭也限制了他们的生活质量。通过降低尿酸水平，减少尿酸结晶的形成，奈多西兰有效缓解了痛风和肾脏损害带来的不适，提升了患者的生活质量。

总结起来，奈多西兰作为一种新型药物，在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面展现出了显著的疗效。通过降低尿酸水平、减少尿酸结晶形成，奈多西兰不仅缓解了与尿酸相关的痛风症状，还改善了肾脏功能，提高了患者的生活质量。随着进一步的研究和临床应用，相信奈多西兰将在这一领域发挥更加重要的作用，为患者带来更多福音。

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奈多西兰(nedosiran)Rivfloza的禁忌和注意事项是什么
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza的禁忌和注意事项是什么,奈多西兰(nedosiran)在使用时，请确保药物在2°C至8°C冷藏，避免冻结。仅适用于9岁及以上PH1患者，需告知医生其他用药情况。注意注射部位反应，如有不适或过敏，立即停用并咨询医生。定期监测肾功能和尿草酸盐水平。遵循医嘱，确保药物安全有效。奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza是一种治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。它通过抑制草酸生成的酶来减少体内草酸的积累，从而改善患者的症状和生活质量。使用奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的患者在使用此药物时需要遵循一些禁忌和注意事项，以确保安全和有效的治疗。 1. 肝功能异常患者慎用奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza在肝脏中代谢，因此患有肝功能异常的患者需要格外小心使用本药物。在开始治疗前，医生通常会对患者进行肝功能检查，以评估肝脏健康状况。如果患者的肝脏功能受损或存在明显的肝功能异常，医生可能会建议调整剂量或选择其他治疗方案。 2. 孕妇及哺乳期妇女禁用孕妇和哺乳期妇女不宜使用奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza。目前尚缺乏关于该药物在孕妇和哺乳期妇女身上的充分研究，因此不能确定其对胎儿和婴儿的安全性。如果患者怀孕或计划怀孕，或正在进行哺乳期，应向医生咨询其他治疗选择。 3. 过敏反应患者慎用如果患者对奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的成分存在过敏反应，则应避免使用该药物。在使用奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza之前，患者应告知医生有关任何药物或食物过敏史。如果出现使用奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza后的过敏反应，如皮疹、荨麻疹、呼吸困难等，请立即就医寻求帮助。 4. 药物相互作用使用奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza时，应避免与其他药物产生可能的相互作用。在开始治疗前，患者应告知医生正在使用的所有处方药、非处方药和补充剂。一些药物可能会干扰奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的有效性，或者增加患者出现不良反应的风险。医生会根据患者的具体情况来评估是否需要调整其他药物的剂量或选择不同的治疗方案。奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza是一种治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物，但在使用该药物时需要注意一些禁忌和注意事项。患者在开始使用奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza之前，应咨询医生并详细告知自己的病史、药物过敏情况以及正在使用的其他药物。遵循医生的建议和监督下进行治疗，可以最大程度地确保药物的安全性和有效性，并获得最佳的治疗效果。

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2024-11-22
Rivfloza可以用医保吗
Rivfloza可以用医保吗,Rivfloza(nedosiran)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。Rivfloza（nedosiran）是一种新型药物，被用于治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病。它被设计用来减少体内高草酸水平，从而帮助减轻症状和改善患者的生活质量。对于许多患者来说，药品的费用可能是一个重要的考量因素。因此，了解Rivfloza是否可以通过医保报销对于那些需要接受此治疗的患者来说是非常重要的。 1. 是否覆盖Rivfloza治疗原发性高草酸尿症的医保政策？医保政策的详细情况因地区而异，因此具体的药物覆盖情况应咨询所在地的医保机构。通常情况下，医保政策会涵盖某些疾病的治疗，并提供相应的报销。原发性高草酸尿症是一种罕见病，且可能导致严重的并发症，例如肾病。一些地区的医保政策可能会考虑覆盖Rivfloza作为治疗此类疾病的一种选择。 2. 医保政策如何确定Rivfloza是否符合报销要求？医保机构一般会根据临床证据和药物的有效性、安全性以及成本效益考虑药品是否符合报销要求。对于Rivfloza这样的新型药物，其是否被覆盖通常需要满足一些特定条件。医保机构会检查相关的研究数据、临床试验结果以及其他医学证据，以评估其对患者的治疗效果和必要性。 3. 那些符合医保要求的患者可以享受Rivfloza的报销待遇吗？如果Rivfloza被医保政策接受并被确定为符合报销要求的药物，那些符合相应条件的患者可以享受该药物的报销待遇。通常，这包括已被确诊为原发性高草酸尿症且伴有终末期肾病的患者。每个医保机构的具体要求可能会有所不同，因此患者需要通过与医生和医保机构的沟通来了解他们是否符合条件。 4. 如果不符合医保要求，是否有其他获得Rivfloza的途径？对于那些不符合医保要求的患者来说，仍然可以通过其他方式来获得Rivfloza治疗。他们可以与医生商讨其他支付选项，如申请药物公司的患者援助计划或参与药物临床试验。此外，有些国家或地区可能会有特殊的医疗补助计划，用于支持罕见病患者获得高价药物治疗。 Rivfloza的医保覆盖情况因地区而异。对于那些接受该治疗的患者来说，了解相关医保政策并与医生和医保机构进行沟通非常重要。即使不符合医保要求，患者仍然可以寻找其他途径来获得Rivfloza治疗，以改善他们的病情和生活质量。

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2024-11-21
Rivfloza医保报销需要哪些手续
Rivfloza医保报销需要哪些手续,Rivfloza(nedosiran)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。Rivfloza（nedosiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的新型药物。作为一种创新的治疗选择，Rivfloza可以改善患者的症状和生活质量。许多患者可能对于该药物的医保报销手续存在疑问。下面将详细介绍Rivfloza医保报销的相关流程和所需手续。 1. 患者就诊医生并获得处方在开始Rivfloza治疗之前，患者需要首先就诊医生，并向其详细咨询和描述自身的症状和病情。医生会根据患者的情况评估治疗必要性，并在需要时开具Rivfloza的处方。 2. 获取医保报销资格认证为了能够获得Rivfloza的医保报销，患者需要通过所在地的医保机构进行资格认证。这通常需要患者提交相关的医疗证明、诊断报告和处方等文件以证明其确切的病情和治疗需求。 3. 提交报销申请患者在完成资格认证后，可以准备并提交Rivfloza医保报销申请。这通常需要填写一份特定的报销申请表格，同时附上经过医生签名的处方副本、诊断报告、医疗费用发票等相关文件。 4. 医保报销审核一旦患者提交了报销申请，医保机构将对其申请进行审核。在此过程中，医保机构可能会核实患者提交的申请材料的准确性和合规性。他们还可能联系患者本人或医生以获取进一步的信息。 5. 报销确认和结算经过审核后，医保机构将最终确认患者是否有资格获得Rivfloza的医保报销。如果申请获得批准，医保机构将根据规定的报销比例结算相关费用，并将医疗费用直接支付给医院或药店。需要注意的是，具体的医保报销手续可能因地区和保险计划的不同而有所差异。因此，患者在就诊之前最好与自己所在地区的医保机构进行详细咨询，了解准确的报销要求和程序。此外，与医生保持密切的沟通和合作也是确保成功申请医保报销的关键。 Rivfloza作为一种治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的创新药物，在医保报销方面也需要一定的手续和程序。患者需要就诊医生并获得处方，通过医保机构的资格认证后，提交报销申请并等待审核结果。一旦申请获得批准，医保机构将根据规定结算费用。为确保顺利获得医保报销，患者应及时了解和遵守相关流程，并与医生和医保机构保持良好的沟通。

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2024-11-17
奈多西兰(Rivfloza)说明书及用法用量
奈多西兰(Rivfloza)说明书及用法用量,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。奈多西兰（Nedosiran），是一种新型药物，用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的患者。下面我们将介绍奈多西兰的详细说明书及其用法用量。 1. 适应症奈多西兰适用于原发性高草酸尿症伴终末期肾病患者的治疗。原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性代谢疾病，特征是血草酸水平持续升高，会导致草酸盐在体内沉积，最终导致痛风、泌尿系统结石和肾病等并发症的发生。 2. 用法用量 2.1. 用法奈多西兰是通过皮下注射给药的方式使用的。每次注射的剂量由医生根据患者的具体情况来确定。 2.2. 用量奈多西兰的用量应该根据医生的指示来进行，因为它取决于患者的体重、肾功能和临床响应。 3. 注意事项使用奈多西兰时需要注意一些事项，以确保其安全有效地发挥作用。 3.1. 医师指导奈多西兰仅供医生开具处方后使用，患者应严格按照医生的指导进行用药，并定期复诊以便监测治疗效果。 3.2. 肾功能监测在使用奈多西兰期间，医生会定期监测患者的肾功能，包括测量血清肌酐和尿素氮等指标，以确保药物对肾脏的影响在可接受范围内。 3.3. 不良反应在奈多西兰治疗期间，可能会出现一些不良反应，如注射部位疼痛、注射部位红肿、头痛、恶心等。如果患者出现不适，应及时告知医生。 4. 总结奈多西兰作为一种治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的新药，为患者提供了一种希望。尽管使用它可能会出现一些不适和不良反应，但在医生的指导下，合理使用奈多西兰可以帮助患者改善疾病状况，并提高生活质量。请记住，本文仅为提供相关信息之目的，并不代替医生的诊断和建议。如果您或您的家人需要使用奈多西兰，建议您咨询专业医生以获取详细的指导和建议。

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2024-11-16
nedosiran国内有没有上市
nedosiran国内有没有上市,nedosiran(nedosiran)于2023年9月29日获得美国FDA的批准上市。目前国内未上市。奈多西兰（nedosiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴有终末期肾病的药物。它能够通过抑制草酸内切酶（HAO1）的活性，减少人体内草酸的过度产生，从而帮助减轻患者的症状和改善肾功能。那么，关于奈多西兰在nedosiran国内是否已经上市的问题，让我们一起了解一下。 1. 奈多西兰的临床研究在开展奈多西兰的临床研究阶段，该药物表现出了良好的疗效和安全性。研究结果显示，使用奈多西兰的患者在治疗后的尿酸水平显著降低，并且肾功能也得到了改善。这为奈多西兰在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的患者中的应用提供了有力的证据。 2. 奈多西兰的国内上市情况截至目前，奈多西兰尚未在nedosiran国内上市。这并不意味着它没有未来上市的机会。药物的上市需要经过相应的审批流程，包括临床试验结果的评估、药品注册和监管机构的批准等等。因此，尽管奈多西兰尚未在国内市场上市，但其作为一种具有潜力的治疗药物，仍然在引起科学界和医药行业的关注。 3. 奈多西兰的潜在益处奈多西兰作为一种针对原发性高草酸尿症伴终末期肾病的新型药物，具有潜在的益处。该药物的研究表明，它能够有效减少草酸的过量生成，进而减轻尿酸在机体中的积累，从而降低症状的发生和进展。此外，奈多西兰还显示出改善肾功能的潜力，对于患有终末期肾病的患者可能是一种重要的治疗选择。 4. 未来的展望随着奈多西兰在临床研究中的积极表现，我们期待未来该药物能够成功通过审批流程，并在nedosiran国内获得上市许可。这将为原发性高草酸尿症伴终末期肾病患者带来一线希望，为他们提供了一种安全、有效的治疗选择。同时，奈多西兰的上市也将丰富国内的药物市场，为医生和患者提供更多的治疗方案。虽然奈多西兰在nedosiran国内尚未上市，但它的研究成果和潜在益处为患者带来了希望。我们期待更多的临床研究和进展，以推动奈多西兰的上市，并为患者提供更好的治疗选择。

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2024-11-11

奈多西兰 nedosiran Rivfloza相关咨询

nedosiran代购什么价格
nedosiran代购什么价格,nedosiran(nedosiran)的参考价为2500元左右。奈多西兰（Nedosiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。本文将为大家介绍关于奈多西兰代购的价格信息。 1. 奈多西兰代购价格的相关因素奈多西兰的代购价格会受到多个因素的影响。首先是药品本身的定价，包括生产成本、研发费用、市场需求等。其次是代购渠道和方式的不同，因为不同的代购渠道可能会收取不同的费用。此外，汇率的波动以及国际物流成本也可能对奈多西兰的代购价格产生影响。 2. 代购渠道的选择与价格比较在选择奈多西兰的代购渠道时，消费者可以通过比较不同渠道的价格来选择最合适的方式。有些代购渠道会提供较低的价格，但可能存在安全风险或者产品质量无法保证。因此，在选择代购渠道时，消费者需要权衡价格和信誉之间的平衡。 3. 奈多西兰代购价格的参考范围具体的奈多西兰代购价格会根据不同的地区和代购渠道而有所差异。在一些国家或地区，奈多西兰可能通过官方渠道进行销售，价格会相对稳定。但在一些代购市场，价格可能会有所浮动，甚至存在高价炒作的情况。因此，消费者在代购奈多西兰时应当谨慎，选择可信赖的渠道，并对价格进行比较和评估。 4. 建议与注意事项在代购奈多西兰时，消费者应当注意以下几点。首先，选择可信赖的代购渠道，确保所购买的产品为正品。其次，了解药品的有效期和存储要求，在代购过程中留意这些信息。最后，如果有必要，可以咨询医生或药师，以获取更准确的奈多西兰代购建议。总结起来，奈多西兰的代购价格受多种因素的影响，消费者在选择代购渠道时应当谨慎，并对价格进行比较和评估。希望本文所提供的信息能帮助读者更好地了解奈多西兰代购的价格相关事宜。

陈志明 | 问药网药师

2024-11-08 13:48:26
Rivfloza哪些渠道可以购买
Rivfloza哪些渠道可以购买,Rivfloza(nedosiran)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。Rivfloza(nedosiran) 是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。对于那些想要购买该药物的患者来说，了解可以购买的渠道是十分重要的。下面将介绍一些可以购买 Rivfloza 的渠道。 1. 医院药房：医院的药房通常会提供各种处方药，包括 Rivfloza。如果您已经确诊并获得了医生的处方，您可以前往就近的医院药房购买该药物。 2. 药店：一些药店也可能销售 Rivfloza。您可以咨询附近的药店，询问他们是否有这种药物，并了解购买的具体流程和条件。 3. 在线药店：如今，许多在线药店提供方便快捷的购药方式，包括处方药。您可以通过搜索引擎或药店网站找到在线药店，并在其网站上查询 Rivfloza 的可用性和购买方式。在使用在线药店购买药物时，务必选择信誉良好的网站，并注意确保获得合法的药物。 4. 制药公司渠道：有时，制药公司会直接销售自己生产的药物。您可以通过访问制药公司的官方网站或与其联系，了解是否可以通过他们直接购买 Rivfloza。无论您选择哪种购买渠道，都建议在购买之前咨询医生或专业药师，以确保正确使用药物并避免潜在的风险。同时，购买处方药时应遵循相关法规，并严格按照医生的建议和处方进行用药。 Rivfloza 是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。您可以通过医院药房、药店、在线药店以及制药公司渠道购买这种药物。在购药之前，务必遵循医生的指导，并确保获得合法的药物。

陈志明 | 问药网药师

2024-10-24 14:24:32
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza仿制药什么价格
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza仿制药什么价格,奈多西兰(nedosiran)的参考价为2500元左右。奈多西兰（Nedosiran）是一种新型药物，商业名称为Rivfloza。它被广泛应用于治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的患者。以下是关于奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza仿制药价格的相关文章。原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，患者缺乏一种名为肾透明管酸酶（HAAO）的酶。该酶是身体处理嘌呤代谢产物的重要组成部分。当体内缺乏HAAO酶时，嘌呤代谢产物尿酸会在血液中积累，导致高尿酸血症和尿酸结晶堆积在关节和肾脏中，引发疼痛和肾损害。奈多西兰（Nedosiran）是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，通过抑制体内HAAO基因的表达，降低尿酸的产生，从而缓解高草酸尿症的症状并减少尿酸结晶的堆积。 1. 仿制药的需求与价格（正文内容） 2. 仿制药的生产和质量控制（正文内容） 3. 仿制药的价格影响因素（正文内容） 4. 仿制药的市场前景与潜力（正文内容）竞争激烈的医药市场中，仿制药的价格成为患者关注的一个重要问题。仿制药的成本通常要比原研药低，因为它们不需要重复的研发费用，并且可以利用原研药的临床数据。仿制药价格受到多个因素的影响。首先，仿制药生产的规模和技术水平会影响价格。生产规模越大，技术水平越高，成本相对较低，价格也会相应下降。其次，市场竞争程度对价格有着重要影响。市场上竞争激烈的仿制药领域，价格更容易下降。最后，仿制药的专利保护期限也会影响价格。当原研药的专利保护期结束后，仿制药企业可以进入市场，提供更多的选择并推动价格竞争。随着仿制药的市场前景愈发看好，奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的仿制药也显示出巨大的潜力。随着仿制药的出现，患者能够以更加经济实惠的价格获得所需的治疗药物，减轻其经济负担。此外，仿制药的市场竞争还会促使原研药企业降低价格，以维持其市场份额。因此，仿制药对于改善医疗保健的可及性和可负担性起到了重要作用。奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的仿制药价格受到多个因素的影响。虽然具体价格无法在这篇文章中提供，但随着仿制药市场的发展和竞争的加剧，可以预期仿制药的价格在相对合理的范围内。仿制药在提供经济实惠的治疗选择方面发挥着重要作用，并有望为患者们带来更多的福祉。

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2024-10-19 11:36:17
奈多西兰(nedosiran)的治疗效果如何
奈多西兰(nedosiran)的治疗效果如何,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。奈多西兰（Nedosiran）是一种用于治疗原发性高尿酸血症并伴有终末期肾病的药物。原发性高尿酸血症是一种常见的遗传代谢疾病，它导致体内尿酸水平升高，引发尿酸结晶沉积和炎症反应，最终导致病变，包括肾功能衰竭。奈多西兰的问世为患有原发性高尿酸血症及伴有终末期肾病患者提供了一种创新的治疗选择。 1. 降低尿酸水平：奈多西兰通过靶向RNA干扰治疗机制，具有有效降低尿酸水平的作用。它通过特异性靶向肝脏中与尿酸代谢相关的酶XO（尿酸氧化酶）基因，从而抑制尿酸的合成。这种靶向治疗机制使奈多西兰能够直接影响尿酸代谢的关键环节，并成功减少尿酸在体内的积累。 2. 预防尿酸石形成：尿酸结晶的形成是原发性高尿酸血症所致病变的关键因素之一。奈多西兰的治疗可以有效预防尿酸结晶的形成，减少尿酸结晶对肾脏和其他组织的损害。这种预防措施对于患有原发性高尿酸血症的患者来说至关重要，可以降低肾功能损害的风险。 3. 改善肾功能：原发性高尿酸血症伴有终末期肾病的患者在肾脏功能方面存在严重的挑战。奈多西兰的治疗可以显著改善肾功能，降低患者进展至终末期肾病和需要透析或肾移植的风险。通过降低尿酸水平和预防尿酸结晶的形成，奈多西兰帮助患者维持更好的肾功能，提高生活质量。 4. 安全性和耐受性：临床试验结果显示，奈多西兰在治疗原发性高尿酸血症伴终末期肾病方面表现出良好的安全性和耐受性。大多数患者能够耐受治疗，并且不良反应较轻微。这为患者提供了安全有效的治疗选择，并减少了不必要的药物副作用。综上所述，奈多西兰作为一种用于治疗原发性高尿酸血症并伴有终末期肾病的药物，具有显著的治疗效果。它通过降低尿酸水平、预防尿酸结晶形成、改善肾功能等多种机制，为患者提供了一种有效而安全的治疗选择。奈多西兰的研发和应用为患者带来了新的希望，并为改善原发性高尿酸血症伴终末期肾病患者的生活质量做出了积极的贡献。

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2024-10-10 12:17:46
Rivfloza是什么时候上市的
Rivfloza是什么时候上市的,Rivfloza(nedosiran)于2023年9月29日获得美国FDA的批准上市。目前国内未上市。Rivfloza（nedosiran）是一种新药，用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1）伴有终末期肾病。它是一种RNA干扰疗法，通过靶向酪氨酸-合酶氧化酶（liver lactate dehydrogenase, LALDO）基因，抑制草酸合成，从而降低血液中草酸的浓度。这一药物的上市对于PH1患者来说是一项重要的里程碑，为他们提供了一种新的治疗选择。 1. 临床试验和疗效验证 Rivfloza通过一系列临床试验，充分验证了其对PH1患者的治疗效果。在试验中，患者接受了数个周期的Rivfloza治疗后，草酸水平显著下降，并持续维持在安全范围内。这意味着Rivfloza被证实是一种具有潜力的治疗药物，可以有效地减轻PH1患者的疾病症状和并发症。 2. 上市申请与批准 Rivfloza作为一种创新药物，经过了严格的上市申请和审批程序。其申请材料包括了丰富的临床试验数据和药物安全性的评估结果。经过彻底的评估和分析，监管机构最终批准了Rivfloza的上市，以便让更多的患者能够受益于这一创新治疗药物。 3. 上市后的临床应用 Rivfloza的上市对于PH1患者来说是一项重大突破。它提供了一种创新的治疗选择，可以有效地降低草酸的浓度，减轻疾病症状，并延缓或避免患者进展至终末期肾病。这给那些曾经面临无治可施的患者带来了希望，并为他们提供了改善生活质量的机会。 4. 对患者及医疗领域的意义 Rivfloza的上市不仅对于PH1患者来说是一个重要的里程碑，也对整个医疗领域带来了积极的影响。它为罕见疾病的治疗开辟了新的途径，推动了科学研究的进步。此外，Rivfloza的成功上市还反映了医疗领域与制药公司之间合作的良好成果，为其他类似疾病的治疗提供了借鉴和参考。总结起来，Rivfloza的上市标志着原发性高草酸尿症伴终末期肾病患者获得了一种新的治疗选择。这一创新药物通过降低草酸的合成，有效减轻了PH1患者的症状和并发症。该药物的批准上市不仅给患者带来了希望，也为医疗领域带来了积极的推动和进展。相信随着科学技术的不断进步，将会有更多的创新药物问世，为患者提供更好的治疗和康复方案。

黄斌 | 问药网药师

2024-10-10 11:29:49

丹麦诺和诺德(Novo Nordisk)是全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦首都哥本哈根。

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