吉瑞替尼
生产厂家：孟加拉珠峰制药（Everest）
功能主治：新型FLT3抑制剂，用于急性髓细胞白血病完全缓解
用法用量：用法用量 富马酸吉瑞替尼片的推荐起始剂量为120mg(3×40mg片剂)，每日一次，每28天为一个治疗周期。 本品的治疗应持续进行，直至患者不再有临床获益或出现不可接受的毒性。 由于临床缓解可能会延迟，因此，应考虑以处方剂量持续治疗长达至6个治疗周期，确保有充分时间达到临床缓解。 如果治疗4周后未实现以下几种情形之一，则应在患者耐受或临床有保证的情况下，将剂量增至200mg(5×40mg片剂)每日一次：1、完全缓解(CR，定义见【临床试验】表3脚注);2、除血小板恢复不完全[血小板<100×109/L]，其他标准达到完全缓解(CRp);3、除仍有中性粒细胞减少症[中性粒细胞<1×109/L]，伴或不伴血小板完全恢复，其他标准达到完全缓解(CRi)。
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从临床试验数据来看，吉列替尼对于FLT3-ITD（内部串联重复突变）患者的治疗效果非常显著。在一个针对116名FLTC-ITD阳性复发或难治AML患者的Ⅱ/Ⅲ期试验中，吉列替尼治疗组的无进展生存期（PFS）较安慰剂组显著延长。具体而言，吉列替尼组的中位无进展生存期为4.5个月，而安慰剂组仅为0.7个月。此外，吉列替尼组的完全缓解率达到了34% ，较安慰剂组的12%更为显著。
同样，吉列替尼对于FLT3-TKD（酪氨酸激酶区域突变）患者的治疗效果也是令人鼓舞的。在另一项针对138名FLT3-TKD阳性复发或难治AML患者的研究中，吉列替尼治疗组的中位无进展生存期为6.2个月，而安慰剂组仅为3.0个月。而在总生存期方面，吉列替尼组的中位值为9.3个月，安慰剂组为5.6个月。这些数据显示了吉列替尼在FLT3-TKD患者中显著改善患者的生存期及疾病控制的能力。此外，吉列替尼在获得化疗后的AML患者中也体现出了良好的抗肿瘤效果。在一项针对测试了吉列替尼治疗56名FLT3-ITD阳性复发或难治AML患者的Ⅱ期试验中，研究发现，吉列替尼联合化疗与单独化疗相比，延长了中位总生存期和无进展生存期。这表明吉列替尼可以作为辅助治疗的有效药物，并能提高AML患者的预后。
然而，吉列替尼也有一些副作用，例如恶心、呕吐、疲劳、头痛和肺炎等。此外，虽然吉列替尼在许多患者中表现出良好的疗效，但并非所有FLT3突变的AML患者都对该药物敏感。因此，在选择以吉列替尼为主要治疗方法时，医生需要对患者的遗传突变状态进行全面的评估，以确定最佳的治疗方案。
总之，吉列替尼作为一种新一代针对AML的治疗药物，其针对FLT3突变体的作用机制使其在治疗FLT3-ITD和FLT3-TKD阳性的AML患者中表现出良好的疗效。吉列替尼的出现为这些患者提供了一个新的治疗选择，并为他们改善生存期和预后带来了希望。然而，虽然吉列替尼的疗效是显著的，但副作用仍需要引起重视，患者在使用过程中要密切关注和与医生沟通，以最大程度地发挥药物的治疗效果。
