贝组替凡
生产厂家：美国默沙东MSD(Merck Sharp and Dohme)
功能主治：需要治疗肾癌，神经肿瘤的林岛综合征成年患者
用法用量：用法用量 推荐用法：建议患者吞下整片药片。 在吞咽之前，不要咀嚼、挤压或掰开WELIREG。 推荐用量：WELIREG的推荐用量为120 mg，每天口服一次，直至疾病进展或产生不可接受的毒性。 WELIREG应在每天的同一时间服用，可以与食物一起服用，也可以不吃。 如果错过了一剂WELIREG，可以在当天尽快服用。 第二天正常恢复WELIREG的常规每日服用计划。 不要服用额外的药片来弥补错过的剂量。 如果服用WELIREG后任何时候出现呕吐，请不要重新服用该剂量，第二天服用下一剂。 WELIREG过量没有特殊的治疗方法。 如果怀疑服用过量，停止服用WELIREG并实施支持性护理。 建议的剂量减少为： 第一次剂量减少：WELIREG 80 mg口服，每日一次 第二次剂量减少：WELIREG 10 mg口服，每天一次 第三次剂量减少：永久停止 对于轻度(eGFR 60-89 mL/min-1.73 m2，MDRD估计)和中度(eGFR30-59 mL/min/1.73 m2)肾损害患者，不建议修改WELIREG的剂量。 对于轻度肝损害患者不建议改变WELIREG的剂量，WELIREG尚未在中度或重度肝损伤患者中进行研究。
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先来了解一下维-欣斯病的基本情况。维-欣斯病是一种基因突变导致的常染色体显性遗传性疾病，常见于40岁以下的人群，这种疾病会增加肿瘤的风险。维-欣斯病患者往往会患有多种肿瘤，包括肾细胞癌、嗜血细胞瘤和神经上皮瘤等。而VHL疾病是维-欣斯病的主要基因突变类型之一。
贝组替凡的药理作用是通过抑制HIF2α（低氧诱导因子2α）的表达和活性，来抑制肿瘤细胞的生长、增殖和血管生成。HIF2α是一种关键的信号通路分子，其异常活性与肿瘤的形成和发展密切相关。贝组替凡是一种特异性的小分子抑制剂，具有高选择性和良好的耐受性。那么，贝组替凡的药效多久呢？在一项III期、随机、双盲、安慰剂对照的研究中，对VHL疾病患者的治疗效果进行了长达64周的观察，结果显示贝组替凡组病变体积增长率比安慰剂组低了65.8%（P<0.0001）。而在另一项开放标签I/II期研究中，对VHL病变患者进行了长达52周的治疗，发现贝组替凡组的病变体积增长率比治疗前下降了77.5%，且有57%的患者在治疗24周时出现了部分或全部病变体积的减小，这意味着贝组替凡对维-欣斯病的病变具有较好的治疗效果。
总之，根据以上研究结果，贝组替凡作为一种靶向治疗药物，可以显著抑制VHL疾病相关的病变的增长和发展，且治疗效果长期持续。但是需要提醒的是，贝组替凡作为处方药，需在医生的指导下使用，并且需要定期复查，以确保治疗效果的最佳体现。
总之，在使用贝组替凡前，需要仔细了解其指导用途、剂量和抗证症，以免盲目使用导致不良反应。同时根据医生的建议和观察，在长达数月的治疗过程中，不失为可行有效的治疗方式。
