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Eteplirsen是什么时候上市的

发布时间:2024-05-12 15:28:56 阅读:998 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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Eteplirsen是什么时候上市的,Eteplirsen(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。

特立生(Eteplirsen)是一种革命性的药物,对于患有杜氏肌营养不良症(Duchenne肌肉萎缩症)的患者来说,它代表着新的希望和可能性。在医学界引起了广泛的关注和研究。

1. 什么是特立生(Eteplirsen)?

特立生(Eteplirsen)是一种被用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。它的独特之处在于它可以修复患者体内缺失的一种蛋白质,从而延缓疾病的进展并提高患者的生活质量。

2. 特立生(Eteplirsen)的上市历程

特立生(Eteplirsen)于XX年正式获得了FDA的批准,成为首个获得FDA批准用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。这一里程碑标志着医学界对于杜氏肌营养不良症治疗的重大突破,为患者提供了新的治疗选择。

3. 特立生(Eteplirsen)的作用机制

特立生(Eteplirsen)通过促进体内缺失的蛋白质的合成来发挥作用。该蛋白质对于维持肌肉功能至关重要,而杜氏肌营养不良症患者由于基因突变而无法正常合成这种蛋白质,导致肌肉逐渐衰退。特立生(Eteplirsen)的使用可以帮助患者恢复或维持肌肉功能,减缓疾病的进展。

4. 特立生(Eteplirsen)的影响与展望

特立生(Eteplirsen)的上市为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望,尤其是那些病情较为严重的患者。虽然目前仍然存在一些挑战和不确定性,但随着进一步的研究和临床实践,相信特立生(Eteplirsen)将在未来发挥更大的作用,为患者提供更好的治疗效果和生活质量。

特立生(Eteplirsen)的上市是医学界对于杜氏肌营养不良症治疗的一大突破,为患者带来了新的希望和可能性。虽然仍然需要进一步的研究和临床实践来验证其长期效果和安全性,但特立生(Eteplirsen)的出现无疑为杜氏肌营养不良症患者敞开了一扇光明的大门。