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Roctavian的说明书

发布时间:2024-05-12 17:40:57 阅读:1135 来源:问药网
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Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox

Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox 生产厂家:美国BioMarin 功能主治:是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。 用法用量:  治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始,本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用  ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者  推荐剂量  (1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组,单次静脉输注  (2)计算病人的剂量(毫升)和所需的小瓶数  ①患者剂量体积(mL)计算:  体重(kg)乘以3=剂量(mL)  ②待解冻瓶数计算:  患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(四舍五入到下一个整瓶数)  给药方法  (1)ROCTAVIAN必须通过静脉输注给药,不要以静脉推注或丸剂的方式注射  (2)在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中管理本药品  (3)ROCTAVIAN可以以1ml/min的输注速率开始给药,每30分钟增加1ml/min,最大速率可达4ml/min  (4)如果患者发生输液相关反应,输液速度可能会减慢或中断
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Roctavian的说明书,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因疗法,使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因;其疗效如下:1、Roctavian的疗效在于患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射;2、对于患有严重血友病A的成年人,Roctavian可以有效地控制出血症状,从而改善患者的生活质量;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

A型血友病是一种罕见但严重的遗传性出血性疾病,给患者的生活带来了极大的困扰和挑战。随着科学技术的不断进步,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)的问世为A型血友病患者带来了新的曙光。Roctavian是一种基因治疗药物,具有显著的潜力来改善患者的生活质量和预期寿命。接下来,我们将深入探讨Roctavian的说明书内容,了解其对A型血友病患者的意义和影响。

1. 革命性的基因治疗方案

Roctavian的问世标志着基因治疗在A型血友病治疗领域的突破。作为一种革命性的基因治疗方案,Roctavian采用了先进的基因工程技术,通过向患者的肝脏输送正常的因子VIII基因,从而恢复其缺乏的凝血因子,从根本上解决了A型血友病的病因。

2. 治疗效果可靠且持久

Roctavian的治疗效果经过严格的临床试验验证,表明其在提供持久性凝血因子VIII水平上具有可靠的效果。相较于传统的凝血因子替代疗法,Roctavian的疗效更持久,患者不再需要频繁注射凝血因子,极大地减轻了治疗的负担。

3. 改善生活质量和预期寿命

对于A型血友病患者而言,Roctavian的最大价值在于其能够显著改善他们的生活质量和预期寿命。由于能够提供持久的凝血因子VIII水平,Roctavian有效地预防了出血事件的发生,减少了患者因出血引起的疼痛、关节损伤和其他并发症,使他们能够更好地参与日常活动和社会生活。

4. 个体化治疗方案与安全性保障

Roctavian的治疗方案是根据患者的基因型和个体特征进行个体化设计的,确保每位患者都能够获得最佳的治疗效果。此外,Roctavian的安全性也经过了充分的评估和验证,临床试验结果显示其安全性良好,仅出现了轻微的不良反应。

Roctavian的问世为A型血友病患者带来了新的希望和机遇,其革命性的基因治疗方案为患者提供了可靠且持久的治疗效果,显著改善了他们的生活质量和预期寿命。随着基因治疗技术的不断进步,我们有理由相信Roctavian将在未来为更多的疾病患者带来福音,成为医学领域的里程碑之一。