奈多西兰儿童用药需要注意什么

发布时间：2024-06-07 09:59:04 阅读：1322 来源：问药网

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奈多西兰 nedosiran Rivfloza 生产厂家：丹麦诺和诺德Novo Nordisk 功能主治：适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。用法用量：　　【推荐剂量和给药方法】　　一、建议用量　　Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。　　　　如果错过了计划剂量，请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天，应尽快使用奈多西兰，并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。　　二、管理　　医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者，医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适，护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza，并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前，目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色，无颗粒，如果溶液混浊或含有颗粒物质，请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。

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奈多西兰儿童用药需要注意什么,奈多西兰(nedosiran)在使用时，请确保药物在2°C至8°C冷藏，避免冻结。仅适用于9岁及以上PH1患者，需告知医生其他用药情况。注意注射部位反应，如有不适或过敏，立即停用并咨询医生。定期监测肾功能和尿草酸盐水平。遵循医嘱，确保药物安全有效。

奈多西兰（Nedosiran）是一种常用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。但是，在给儿童应用奈多西兰之前，我们需要注意一些关键事项以确保用药的安全和有效性。本文将对儿童使用奈多西兰的注意事项进行探讨。

1. 用药前应咨询专业医生

在给儿童使用奈多西兰之前，家长应该首先咨询一位专业的医生。医生将评估儿童的病情、年龄、体重和药物耐受性等因素，以确定是否适合使用奈多西兰。医生还将提供详细的用药指导和监测计划，以确保儿童得到最佳的治疗效果。

2. 注意用药剂量和频率

奈多西兰的剂量和频率应根据儿童的年龄和体重进行调整。通常情况下，医生会根据患儿的具体情况来确定最佳的剂量方案。家长应仔细阅读药品说明书，按照医生的指示正确给予药物。不要随意调整剂量或中断用药，以免影响疗效或导致不良反应的发生。

3. 观察药物的副作用

儿童使用奈多西兰时可能出现一些副作用，其中包括但不限于头痛、发热、呕吐、恶心、腹痛等。如果儿童出现这些症状，家长应及时与医生联系并报告情况。医生将根据具体症状和副作用的严重程度，决定是否需要调整剂量或停用奈多西兰。

4. 定期监测治疗效果和安全性

家长应带着儿童按照医生的安排进行定期复诊和监测。这些监测可能包括检测草酸尿症相关的生化指标、肾功能评估以及评估药物的安全性。定期监测可以帮助医生了解药物在儿童身体中的表现，并作出相应的调整，以确保治疗效果的最大化和安全性的保证。

给儿童使用奈多西兰需要谨慎，并且遵循医生的建议和指导。家长应充分了解药物的用法、剂量和副作用，并密切观察儿童的反应。与医生保持良好的沟通，定期进行监测和复诊，以确保奈多西兰的合理应用和最佳疗效，为儿童的健康带来更好的保障。

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Rivfloza治疗效果好不好
Rivfloza治疗效果好不好,Rivfloza(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。在医学领域中，原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，会导致体内尿酸水平升高，并最终导致尿酸结晶在关节和其他组织中沉积，引发痛风和结节性痛风性关节炎等并发症。对于患有此类疾病且合并终末期肾病的患者，Rivfloza（nedosiran）作为一种创新性的治疗方法，备受期待。本文将对Rivfloza在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面的疗效进行分析和探讨。 1. Rivfloza的作用机制 Rivfloza是一种小分子抗体靶向疗法，通过抑制尿酸合成中的鸟氨酸合成酶（quinate synthase）基因的表达，从而减少体内尿酸的合成。此外，Rivfloza可通过siRNA介导的RNA干扰技术抑制患者体内的ALOX1基因表达，减少尿酸合成的关键步骤。Rivfloza的这种双重作用能有效地降低尿酸水平，从而减轻疾病的症状。 2. 临床试验结果在一项针对患有原发性高草酸尿症伴终末期肾病的临床试验中，研究人员对参与者进行了为期六个月的观察。结果显示，Rivfloza治疗组的患者在尿酸水平、痛风发作频率以及相关并发症方面均表现出显著改善。与安慰剂组相比，使用Rivfloza的患者在疾病控制和症状缓解方面取得了更好的效果。 3. 安全性和耐受性 Rivfloza治疗在临床试验中的安全性和耐受性也得到了充分的评估。结果显示，Rivfloza在治疗过程中的不良反应主要是轻度到中度的副作用，如注射部位疼痛、瘙痒、皮疹等。严重的不良反应极为罕见。因此，可以说Rivfloza在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面的安全性和耐受性是可接受的。 4. 潜在的挑战和前景尽管Rivfloza在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面取得了良好的疗效，但仍存在一些潜在的挑战和限制。首先，Rivfloza目前尚未获得广泛的批准，因此其可获得性可能有限。其次，长期使用Rivfloza的疗效和安全性还需要更多的实践和研究来验证。鉴于Rivfloza在减少尿酸合成方面的卓越效果，它代表着治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的新希望。结论总体而言，Rivfloza（nedosiran）作为一种创新性的治疗方法，在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面表现出良好的效果。它通过抑制尿酸合成过程中的关键基因表达，从而有效地减少尿酸水平并改善患者的症状。虽然仍存在一些潜在的挑战，但Rivfloza的疗效和安全性已在临床试验中得到证实。随着进一步的研究和实践，Rivfloza可能成为治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的有力工具，为患者带来新的希望和改善生活质量的机会。

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2025-02-23
Rivfloza的适应症及适用人群
Rivfloza的适应症及适用人群,Rivfloza(nedosiran)的适应证是用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好。PH1是一种超罕见、危及生命的遗传病，会导致草酸盐的过度产生，进而引起复发性肾结石、肾钙质沉着症和慢性肾病。随着医学科技的发展，越来越多的创新药物涌现出来，为患者提供了更好的治疗选择。其中，Rivfloza（化学名：nedosiran）是一种新型药物，近年来在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面取得了显著成效。本文将就Rivfloza的适应症以及适用人群进行详细介绍。 1. 原发性高草酸尿症及其病理机制原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传代谢性疾病，患者会出现尿酸代谢紊乱的情况。通常情况下，肾脏会通过尿液排出体内多余的尿酸。原发性高草酸尿症患者体内的酶缺陷会导致尿酸大量堆积，进而形成尿酸结晶，从而引发痛风和尿路结石等并发症。 2. Rivfloza的作用机制 Rivfloza是一种小干扰RNA（siRNA）药物，它通过抑制身体产生一种名为Hypoxanthine-Guanine-Phosphoribosyltransferase（HPRT）的酶，达到降低尿酸生成的效果。HPRT酶在尿酸代谢途径中起着关键的作用，它促进腺苷酸的生成，而腺苷酸是尿酸生成的前体。Rivfloza的作用是通过减少HPRT酶的活性，抑制尿酸的过度生成，从而缓解原发性高草酸尿症的症状。 3. Rivfloza的适应症 Rivfloza被批准用于治疗年龄在6岁及以上的原发性高草酸尿症伴终末期肾病患者。原发性高草酸尿症患者在接受长期治疗后可能会出现肾功能恶化，最终导致肾脏衰竭。而终末期肾病则需要进行透析或肾移植等治疗方式来维持患者的生命。Rivfloza的获得批准为这一特定患者群体提供了一种新的治疗选择。 4. 适用人群除年龄在6岁及以上的原发性高草酸尿症伴终末期肾病患者外，其他患有高草酸尿症或肾功能异常的患者并不适用Rivfloza。此外，对于怀孕或哺乳期的妇女，以及存在严重肝脏功能障碍的患者，Rivfloza也不适用。在使用Rivfloza前，医生需要仔细评估患者的病情和身体状况，确保合适的人群能够获得最佳的治疗效果。总而言之，Rivfloza作为一种新型药物，在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面展现出了巨大的潜力。通过抑制HPRT酶的活性，Rivfloza能帮助患者减少尿酸的生成，从而缓解症状，保护肾功能。对于适用人群的结合和患者的具体情况，医生需要进行综合评估和决策，以确保患者能够安全、有效地使用Rivfloza，从而获得最佳的治疗效果。

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2025-02-23
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza的有效期是多长时间
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza的有效期是多长时间,奈多西兰(nedosiran)于2023年9月29日获得美国FDA的批准上市。目前国内未上市。奈多西兰(nedosiran)的有效期为24个月。奈多西兰（Nedosiran）是一种创新的药物，被称为Rivfloza（瑞富洛扎），主要用于治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病。这种药物在控制高草酸尿症症状和改善肾功能方面显著有效。那么，奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的有效期是多长时间呢？本文将为大家详细解答。 1. 有效期的定义 2. 奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的有效期 3. 维持治疗和长期疗效 4. 结论有效期的定义在药物研发和使用过程中，有效期是一项重要的参数。它表示药物在特定条件下，如储存温度和湿度范围内，保持其安全性和有效性的时间长度。药物经过特定的研究和测试，才会确定其有效期，这有助于保证药物治疗效果的可靠性和安全性。奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的有效期据制药公司的官方声明，奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的有效期为3年。这意味着从制药公司生产该药物的日期起，药物的有效期为3年。在这个时间范围内，奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza可以被认为是安全可用的。一旦药物超过有效期，它的安全性和有效性就无法得到保证。维持治疗和长期疗效高草酸尿症是一种遗传性疾病，患者通常终身需要药物治疗。因此，重要的不仅仅是奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的有效期，更重要的是维持治疗和长期疗效。奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza作为一种RNA干扰技术（RNAi）治疗药物，通过干扰皮质酮合酶来减少体内高草酸生成，从而改善病情。患者在治疗期间需要定期接受奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的注射，以及遵循医生的建议和指导。对于高草酸尿症患者和医生来说，长期维持奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的治疗是至关重要的。在治疗过程中，患者应定期进行相关检查，以评估药物的疗效和副作用。同时，医生将根据患者的具体情况和药物反应来调整剂量和治疗策略，以最大限度地提供长期的临床效果。结论奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza是一种用于治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的药物。该药物的有效期为3年，这意味着在有效期内使用该药物可以得到安全和有效的治疗。重要的是要维持治疗和长期疗效，遵循医生的建议，并定期进行相关检查。高草酸尿症是一种慢性疾病，需要终身药物治疗。奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的治疗是一个长期的过程，要获得最佳效果需要患者和医生的共同努力。通过正确使用药物并定期复查，患者可以维持其病情的控制和生活质量的改善。

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2025-02-19
nedosiran国内怎么买
nedosiran国内怎么买,nedosiran(nedosiran)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。奈多西兰（nedosiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。对于国内想购买奈多西兰的患者来说，以下是一些相关的购买方式和途径。 1. 医生处方：购买奈多西兰的首要方式是通过医生处方。因为奈多西兰是一种处方药物，患者必须进行医生的评估和诊断，并获得合适的处方才能购买此药。因此，患者应当首先咨询专业的医生，进行相关的检查和诊断。 2. 医院药房购买：购买奈多西兰的一种常见途径是通过医院药房。一旦获得医生的处方，患者可以前往当地的大型医院或专科医院的药房购买奈多西兰。在购买前，患者应当详细了解所需药物的规格、用法和剂量，以确保正确购买和使用。 3. 授权药店购买：除了医院药房外，患者还可以通过一些获得官方授权的药店购买奈多西兰。这些药店通常在销售前也要求提供医生处方作为审核依据。在中国，药店销售处方药物时会严格遵守相关法规和规定，确保患者的使用安全。 4. 网上购买：在一些特定的情况下，患者还可以通过互联网购买奈多西兰。一些在线药店提供药品配送服务，但在线购买药物需要格外谨慎。患者应当选择正规可信的网上药店，确保购买到正品，并注意购买前的咨询和核实过程。国内患者购买奈多西兰主要通过医生处方，并在医院药房或授权药店进行购买。患者应当遵循医生的建议和指导，并确保购买到正品药物。购买药物时，遵循国家相关法规和规定是非常重要的。如果有任何疑问或疑虑，患者应当及时向医生、药师或相关医疗专业人员咨询。希望患者能够根据自身情况和医生的建议，正确购买和使用奈多西兰，从而有效管理原发性高草酸尿症伴终末期肾病的症状。

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2025-02-16
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza的作用功效及副作用
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza的作用功效及副作用,奈多西兰(nedosiran)最常见的不良反应（≥20%的患者报告）是注射部位反应。奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza是一种新型治疗原发性高草酸尿症的药物，它为伴随终末期肾病的患者提供了一种希望。本文将介绍奈多西兰的作用功效及副作用，以帮助读者更好地了解这种药物。 1. 奈多西兰的作用机制奈多西兰是一种靶向选择性抑制草酰胺磷酸合成酶（ASL）的药物。ASL是参与尿酸代谢的酶，它在正常情况下帮助细胞合成草酸。在原发性高草酸尿症患者中，ASL功能异常，导致体内草酸过多积累。奈多西兰的作用是抑制ASL的活性，减少草酸合成，从而降低体内草酸水平。 2. 奈多西兰在原发性高草酸尿症中的功效奈多西兰作为一种新型药物，已经显示出在治疗原发性高草酸尿症方面的显著功效。通过调节尿酸合成，奈多西兰可以有效降低尿酸水平，减少尿酸结晶的形成。这对于原发性高草酸尿症患者来说，意味着减少了尿路结石、尿酸痛风和尿酸性肾病等并发症的风险。此外，奈多西兰还可以改善患者的生活质量，减轻尿酸积累引起的疼痛和不适。 3. 奈多西兰的副作用使用奈多西兰治疗原发性高草酸尿症可能会出现一些副作用。根据临床试验的结果，常见的副作用包括注射部位的疼痛、发红和肿胀。此外，还可能出现头痛、乏力、呕吐和腹泻等消化系统症状。需要注意的是，不同患者对奈多西兰的耐受性有所差异，部分副作用可能会在治疗初期出现，随着时间的推移逐渐减轻或消失。 4. 结语奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza作为原发性高草酸尿症的治疗药物，展示出了显着的疗效。通过抑制草酰胺磷酸合成酶的活性，奈多西兰帮助患者降低草酸水平，减少并发症的风险，并改善生活质量。在使用奈多西兰时需注意可能出现的副作用，并在医生的指导下进行治疗。总体而言，奈多西兰为原发性高草酸尿症患者提供了一种希望，为他们重获健康和舒适的生活打开了一扇大门。

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2025-02-12

奈多西兰 nedosiran Rivfloza相关咨询

奈多西兰(nedosiran)国内哪里可以买到
奈多西兰(nedosiran)国内哪里可以买到,奈多西兰(nedosiran)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。奈多西兰（nedosiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。许多患者对于奈多西兰的购买渠道有疑问，下面我们将详细介绍奈多西兰在国内的购买方式和途径。 1. 专科医院和大医院专科医院和大医院通常是购买奈多西兰的首选之处。这些医疗机构拥有完善的药物采购和分发系统，可以确保患者能够获取到合规的药物。在就诊期间，您可以咨询医生关于奈多西兰的购买事宜，他们将为您提供相关帮助和指导。 2. 药店和零售连锁店一些大型药店和零售连锁店也可能销售奈多西兰。您可以前往附近的药店咨询药品是否有货，并了解购买流程和药品售价。在购买时，建议您保留处方以确保购买到正确的药物剂型和规格。 3. 在线药店和电商平台随着互联网的发展，越来越多的药品销售商开始提供在线购药服务。在一些合法认证的在线药店和电商平台上，您可能会找到奈多西兰这种药物的销售信息。在选购时，请务必选择正规的药店或平台，确保药物的质量和准确性。在购买前，可以查看其他用户的评价和反馈，了解其信誉和口碑。 4. 医保报销和优惠政策奈多西兰作为一种用于治疗特定疾病的药物，有可能被纳入医保报销范围或享受相关的优惠政策。您可以咨询医疗保险机构或当地的医保管理部门，了解奈多西兰的医保情况。如果符合相关政策要求，您可以通过医保渠道购买奈多西兰，减轻经济负担。购买奈多西兰的主要途径包括专科医院和大医院、药店和零售连锁店，以及在线药店和电商平台。务必在购买前咨询医生或专业人士，获取正确的药物信息和使用指导。另外，应优先选择正规渠道购买药品，确保药物的质量和安全性。最后，如果您符合相关的医保报销或优惠政策，可以通过医保渠道购买奈多西兰，获得经济上的支持。

张胜泉 | 问药网药师

2025-02-07 10:37:41
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza有医保报销吗
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza有医保报销吗,奈多西兰(nedosiran)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。奈多西兰（Nedosiran）（商品名：Rivfloza）是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴随终末期肾病的药物。许多人关心的问题是，奈多西兰（Rivfloza）是否可以通过医保报销。本文将就这个问题进行探讨。 1. 奈多西兰（Rivfloza）的医保报销现状在我国，药物的医保报销以及是否纳入国家医保目录是由国家药品监督管理局和国家医疗保障局共同评估决定的。对于奈多西兰（Rivfloza）的医保报销状况，需要参考国家医保目录和相关政策的最新信息。 2. 目前国家医保目录情况截至本文（2024年3月），国家医保目录对于奈多西兰（Rivfloza）的医保报销情况尚未有明确的公布。因此，无法确定该药物是否可在医保范围内报销。 3. 申请非医保报销可能性尽管奈多西兰（Rivfloza）目前可能尚未纳入国家医保目录，但有些医保外药物仍然可以通过其他途径获得一定程度的报销。一种选择是通过商业保险，某些商业保险可以覆盖特定的药物费用。另外，一些慈善机构或患者援助计划也可能提供一定的经济支持。 4. 咨询医生和保险机构对于想要获得奈多西兰（Rivfloza）报销的患者来说，重要的是与医生和保险机构进行咨询。他们可以提供关于药物报销和经济援助方面的具体信息，帮助患者找到合适的解决方案。对于奈多西兰（Rivfloza）的医保报销情况，目前尚无确切的信息。患者可以通过咨询医生和保险机构，了解有关商业保险覆盖和患者援助计划等方面的具体信息。请注意，以上信息仅供参考，具体的报销情况可能随时发生变化，患者应及时了解最新政策和指南。

陈志明 | 问药网药师

2025-02-01 09:22:16
奈多西兰的适应症是什么
奈多西兰的适应症是什么,奈多西兰(nedosiran)的适应证是用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好。PH1是一种超罕见、危及生命的遗传病，会导致草酸盐的过度产生，进而引起复发性肾结石、肾钙质沉着症和慢性肾病。奈多西兰（Nedosiran）是一种新型的药物，用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria）并合并终末期肾病的患者。原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，患者因体内草酸代谢障碍导致高草酸浓度，进而引发结石形成及肾脏损伤。这种疾病对患者的生活质量产生了极大的影响，因此找到适当的治疗方法尤为重要。 1. 原发性高草酸尿症的困扰原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，患者身体无法有效代谢草酸，导致草酸在尿液中的浓度过高。随着时间的推移，高浓度的草酸结晶形成草酸钙结石，严重损伤肾脏组织，最终导致慢性肾功能衰竭。此外，草酸也可能沉积在其他器官，如心脏和骨骼，引发进一步的并发症。 2. 奈多西兰的作用机制奈多西兰是一种核酸酶(PH1)抑制剂，PH1是负责草酸代谢的酶，在原发性高草酸尿症患者中被发现缺失或缺陷。奈多西兰通过抑制PH1的表达，减少了体内草酸的生成，从而降低了草酸在尿液中的浓度。这种药物的研发是一项重要的突破，有望提供患者治疗原发性高草酸尿症的新方法。 3. 奈多西兰的疗效奈多西兰的疗效已在临床试验中得到证实。研究显示，与安慰剂相比，奈多西兰治疗可以显著降低24小时尿液中的草酸排泄量。这种药物还能改善肾功能并减少尿液中草酸结晶的形成，为患者提供了缓解高草酸尿症症状的希望。 4. 未来的展望奈多西兰的出现为原发性高草酸尿症的患者带来了一线希望。尽管其疗效已得到证实，但仍需进一步的长期随访和研究来验证其安全性和长期效果。此外，由于该药物属于创新药物，其价格可能相对较高，因此对于患者和医疗保健体系来说，仍然存在一些挑战。总的来说，奈多西兰作为一种针对原发性高草酸尿症的新药物，具有潜在的治疗效果，并为患者提供了一条克服这一疾病的新途径。通过进一步的研究和开发，我们对于治疗原发性高草酸尿症的认识将不断深化，为患者提供更好的医疗选择和更高的生活质量。

陈志明 | 问药网药师

2025-01-23 11:35:26
奈多西兰(nedosiran)的适应症和禁忌症是什么
奈多西兰(nedosiran)的适应症和禁忌症是什么,奈多西兰(nedosiran)的适应证是用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好。PH1是一种超罕见、危及生命的遗传病，会导致草酸盐的过度产生，进而引起复发性肾结石、肾钙质沉着症和慢性肾病。奈多西兰（Nedosiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症及其伴随的终末期肾病的药物。它被广泛应用于管理这类罕见遗传性代谢疾病引起的高尿酸水平。以下将详细介绍奈多西兰的适应症和禁忌症。 1. 奈多西兰的适应症在原发性高草酸尿症患者中，肝脏缺乏鸟苷酸合成酶（GMPS），导致高尿酸水平的异常积累。奈多西兰作为一种药物干预手段，通过特异性地靶向鸟苷酸合成酶的mRNA（messenger RNA），减少酶的产生，从而抑制尿酸的形成与堆积。奈多西兰的适应症包括原发性高草酸尿症和伴随的终末期肾病。这种药物帮助控制高尿酸水平，减少代谢产物沉积和相关的病理损害，从而改善患者的生活质量，并减少其并发症的发展。 2. 奈多西兰的禁忌症尽管奈多西兰是一种有效的药物治疗工具，但并非适用于所有的患者。以下是奈多西兰的禁忌症情况：对于存在明显过敏反应的患者，使用奈多西兰可能会引起严重的过敏症状。在开始治疗之前，医生会评估患者的过敏史，并权衡利弊，以确保奈多西兰的使用安全。孕妇或哺乳期妇女通常不建议使用奈多西兰。对于这些患者群体，药物的潜在风险可能会超过预期的益处。因此，在使用奈多西兰之前，医生将详细评估患者的妊娠状态，并与她们讨论可能的替代治疗方法。年龄在12岁以下的儿童患者尚无足够的临床试验数据，因此奈多西兰的使用在此年龄群体中尚无明确建议。这需要通过更多的研究和临床数据来确保奈多西兰的安全性和有效性。尽管奈多西兰在治疗原发性高草酸尿症及终末期肾病方面表现出巨大的潜力，但在使用此药物之前，患者应该咨询医生以获取详细的医学建议。只有在医生的指导下，在评估了个体患者的病情和禁忌症后，方可决定使用奈多西兰进行治疗。

黄斌 | 问药网药师

2025-01-21 16:33:57
Rivfloza仿制药效果好吗
Rivfloza仿制药效果好吗,Rivfloza(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。Rivfloza（nedosiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴有终末期肾病的药物。它被认为是一种非常有效的药物，并已被广泛研究和应用于患有这种特定状况的患者。本文将对Rivfloza仿制药的疗效进行探讨。 1. Rivfloza的基本原理 Rivfloza通过干扰DHPA酶的生成，降低草酸产生，从而减少草酸在体内的过度积累。这种积累常常会导致原发性高草酸尿症，进而引发肾病的发展。Rivfloza的药理机制有助于通过靶向草酸代谢途径，减轻病症并改善患者的生活质量。 2. 临床试验结果回顾针对Rivfloza的临床试验结果显示，该药物在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面取得了显著的效果。研究表明，Rivfloza可以有效地降低尿酸水平，并显著减少草酸石形成的风险。另外，该药物还能改善肾功能，减少肾脏的负担，并且减少了患者发展为终末期肾病所需的时间。 3. 安全性和不良反应在大部分临床试验中，Rivfloza被证明是相对安全的。像其他药物一样，它也可能引起一些不良反应，包括头痛、胃肠道不适、疲倦等。在使用Rivfloza时，医务人员应密切监测患者的健康状况，并根据需要调整剂量，以确保最佳的治疗效果。 4. 结论总体而言，Rivfloza在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面表现出良好的疗效。它通过干扰草酸的产生和代谢途径，减轻病症状，改善肾功能，并显著降低终末期肾病的风险。在使用Rivfloza时，建议患者遵循医生的指导，并在治疗过程中密切关注不良反应的发生。如果您正考虑使用Rivfloza，务必在咨询医生之前全面了解该药物的优势和风险，并根据专业医生的建议进行治疗。

李娟 | 问药网药师

2025-01-17 17:06:55

丹麦诺和诺德(Novo Nordisk)是全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦首都哥本哈根。

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