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依特立生(Exondys51)的作用与功效及副作用

发布时间:2024-06-29 10:22:12 阅读:1130 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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依特立生(Exondys51)的作用与功效及副作用,依特立生(Eteplirsen)常见副作用有:1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血;2、肌肉疼痛或肌肉无力;3、发热;4、呼吸问题,包括咳嗽、气喘或呼吸急促;5、恶心和呕吐;6、过敏反应,皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,常见于男性,由于缺乏一种称为独家功能跳跃的蛋白质而引起。依特立生(Exondys51)是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物,通过帮助修复受影响的基因缺陷来改善患者的症状。除了其治疗效果外,依特立生也可能带来一些副作用。下面将对其作用、功效以及可能的副作用进行探讨。

1. 依特立生的作用机制

依特立生是一种外源性核酸,设计用于通过促进受影响基因的外显子跳跃来帮助修复肌肉中的某些基因缺陷。它的作用机制在于促进基因外显子的跳跃,从而使得肌肉细胞能够产生较为正常的蛋白质,有助于改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能。

2. 依特立生的功效

依特立生已被证明能够在一定程度上改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能。通过修复基因缺陷,依特立生可以延缓疾病的进展,减轻患者的症状,提高其生活质量。一些临床试验显示,依特立生治疗后的患者在肌肉功能和运动能力方面有所改善。

3. 可能的副作用

尽管依特立生对杜氏肌营养不良症患者有一定的治疗效果,但它也可能带来一些副作用。常见的副作用包括注射部位的疼痛、注射部位红肿、发热、呕吐等。此外,依特立生的长期使用还可能引发一些其他的不良反应,如肝功能异常等。因此,在使用依特立生治疗杜氏肌营养不良症时,医生需要仔细权衡治疗效果与可能的副作用,同时密切监测患者的身体状况。

在杜氏肌营养不良症的治疗中,依特立生作为一种新型药物,为患者带来了新的希望。尽管它可能带来一些副作用,但其治疗效果已经得到了初步验证,对于改善患者的生活质量具有积极的意义。未来,随着对依特立生的进一步研究和临床应用,相信其在治疗杜氏肌营养不良症方面将发挥更加重要的作用。

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术,能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发,包括其主导候选产品——eteplirsen,目前正在llb
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