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Eteplirsen儿童用药及老年用药

发布时间:2024-06-29 11:23:43 阅读:1483 来源:问药网
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依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
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Eteplirsen儿童用药及老年用药,Eteplirsen(Eteplirsen)在儿童患者的用药通常需要考虑以下几点:1、需要持续使用,通常需要定期的肌肉注射;2、治疗的具体计划和剂量将根据患者的情况和医生的建议而定;3、主要目标是帮助患有DMD的儿童产生更多的地塞米肌球蛋白,以减缓肌肉退化和维持肌肉功能;4、治疗需要由医疗专业人员密切监测,以确保安全性和疗效,并根据需要进行治疗的调整。

特立生(Eteplirsen)是一种基因治疗药物,用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)。这种罕见的遗传性疾病主要影响男性,并在儿童时期出现肌肉退化和功能损害。特立生的研究和应用在不同年龄段的患者中都引起了广泛关注。

特立生儿童用药

1. 早期介入的关键

特立生在杜氏肌营养不良症患儿中的应用具有早期介入的关键意义。通过在疾病初期施用特立生,可以延缓疾病进展,提高患儿的生活质量和预期寿命。

2. 儿童病理生理的改善

特立生通过增加肌肉中的瘦素蛋白生成,从而改善了儿童患者的肌肉病理生理过程。这种治疗不仅可以减缓肌肉退化的速度,还可以增强患儿的运动能力和功能。

3. 临床试验结果支持

多项临床试验显示,特立生在杜氏肌营养不良症患儿中的应用是安全有效的。患儿在接受特立生治疗后表现出较少的肌肉功能损害和更好的生活质量。

特立生老年用药

1. 挑战与机遇

尽管杜氏肌营养不良症通常在儿童时期诊断和治疗,但一些患者可能在成年后才被确诊。特立生在老年患者中的应用面临着挑战和机遇,这需要更深入的研究和临床实践。

2. 个体化治疗策略

老年患者的生理状况和疾病进展可能与儿童患者不同,因此特立生在老年患者中的应用需要个体化的治疗策略。医生应根据患者的具体情况调整治疗方案,以最大限度地发挥特立生的疗效。

3. 临床实践的探索

目前,特立生在老年杜氏肌营养不良症患者中的临床实践尚处于探索阶段。尽管存在挑战,但随着对该领域的进一步了解和研究,特立生可能成为改善老年患者生活质量的重要治疗选择。

特立生在杜氏肌营养不良症患儿和老年患者中的应用都具有重要意义。在儿童患者中,特立生可以延缓疾病进展,提高生活质量;在老年患者中,特立生的应用则需要更深入的研究和个体化的治疗策略。随着科学技术的不断进步,特立生有望为更多杜氏肌营养不良症患者带来希望与改善。

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术,能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发,包括其主导候选产品——eteplirsen,目前正在llb
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