Eteplirsen的适应症及适用人群

发布时间：2024-07-07 16:19:11 阅读：1169 来源：问药网

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依特立生生产厂家：美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治：FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药用法用量：用法用量　　EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。　　如果漏用一剂EXONDYS 51，应在计划时间后尽快给药

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Eteplirsen的适应症及适用人群,Eteplirsen(Eteplirsen)适用于：杜氏肌营养不良症患者。Eteplirsen(Eteplirsen)主要适用于：1、DMD患者的基因型；2、儿童和年轻患者。

杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，常常导致患者在儿童时期就出现进行性肌肉无力和肌肉萎缩的症状。特立生（Eteplirsen）是一种药物，针对此疾病的治疗提供了新的希望。本文将探讨特立生在杜氏肌营养不良症中的适应症及适用人群。

杜氏肌营养不良症是一种由缺陷的DMD基因引起的疾病，该基因编码着一种重要的蛋白质，称为骨骼肌中的二肌酸激酶（dystrophin）。这种蛋白质在肌肉细胞中发挥着支撑和保护作用。患有杜氏肌营养不良症的患者由于缺乏正常的二肌酸激酶而导致肌肉逐渐受损。

1. 特立生的作用机制

特立生是一种外源性的核糖核酸（RNA）修饰药物，它通过促进DMD基因的部分表达来纠正或减轻杜氏肌营养不良症的症状。特立生通过与DMD基因的异常剪接区域结合，使之发生错义剪接，从而产生一个可在细胞中翻译的新的、功能性的dystrophin蛋白质。

2. 适应症范围

特立生适用于那些患有杜氏肌营养不良症的患者，尤其是那些基因突变型导致的DMD基因的缺失或缺陷引起的症状。该药物可用于治疗年龄较小的患者，通常在2岁及以上开始使用，但在开始使用前需要确保患者的肌肉功能尚未过度受损。

3. 适用人群的特点

特立生适用于那些年轻患者，尤其是在肌肉功能开始受损之前就开始治疗的患者。早期治疗可以最大限度地减缓疾病的进展，并提高患者的生活质量。特立生并不适用于所有患者，因为它需要特定的基因型才能发挥作用。

4. 注意事项

尽管特立生在治疗杜氏肌营养不良症方面具有潜力，但它仍然需要经过临床医生的严格监测和管理。患者和家人需要密切关注治疗过程中的任何潜在风险和不良反应，并随时与医疗专业人员进行沟通。

总的来说，特立生为患有杜氏肌营养不良症的患者提供了一种新的治疗选择，尤其是在疾病早期阶段。对于每个患者来说，治疗方案都应该是个体化的，需要根据其特定的基因型和病情来确定最佳的治疗策略。

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2024-08-31
Eteplirsen如何贮藏
Eteplirsen如何贮藏,Eteplirsen(Eteplirsen)贮存条件为：储存在2°C-8°C(36°F-46°F)下，切勿冷冻，置于原包装盒中避光储存。置于儿童不可接触的地方。针对杜氏肌营养不良症患者的治疗药物Eteplirsen，正确的贮藏方法至关重要。在使用这种药物时，正确的贮藏可以确保药物的有效性和安全性，从而最大程度地发挥其治疗效果。首先，让我们了解一下Eteplirsen的贮藏方法。 1. 保持在适当的温度下 Eteplirsen应该在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下存放。这意味着它应该放在冰箱的冷藏室中，以确保温度的稳定性。避免将其冷冻，因为冷冻可能会损害药物的结构和有效性。 2. 避免曝露于光线和潮湿环境中 Eteplirsen应该存放在原包装中，避免直接暴露于光线和潮湿的环境中。阳光和湿气可能会对药物造成损害，降低其效力。 3. 注意包装完整性在存放Eteplirsen时，要定期检查药品包装的完整性。如果发现包装受损或有任何异常情况，应该立即联系医生或药师，避免使用受损的药物。 4. 避免过期使用及时检查Eteplirsen的有效期限，避免使用过期的药物。过期的药物可能会失去有效性，甚至对健康造成危害。正确的贮藏方法对于保障Eteplirsen的有效性至关重要。患者和照顾者应该严格遵循医生或药师提供的指导，确保药物在正确的环境中贮藏，并且在使用前进行必要的检查。这样才能最大程度地发挥Eteplirsen的治疗效果，为杜氏肌营养不良症患者带来更好的生活质量。

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2024-08-31
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2024-08-30
依特立生(Exondys51)的适应症和临床效果
依特立生(Exondys51)的适应症和临床效果,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。依特立生(Exondys51)是一种治疗杜氏肌营养不良症的新型药物，其适应症和临床效果备受关注。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，患者常常面临肌肉功能逐渐衰退的困扰。依特立生的问世为患者和家庭带来了新的希望。 1. 依特立生的适应症依特立生主要适用于患有杜氏肌营养不良症的患者。这种罕见疾病由于基因突变导致体内缺乏一种重要的蛋白质，从而影响肌肉功能。依特立生的作用机制是通过促进这种蛋白质的生成，从而减轻症状和延缓病情进展。 2. 临床效果临床研究表明，依特立生在一些杜氏肌营养不良症患者身上取得了积极的效果。虽然并非所有患者都能获得相同的疗效，但在一些研究中发现，使用依特立生的患者肌肉功能有所改善，部分病人的肌肉功能衰退速度减缓，延长了其生存期和生活质量。 3. 使用注意事项尽管依特立生对一些患者效果显著，但其并非适用于所有杜氏肌营养不良症患者。在使用前，医生会根据患者的具体情况进行评估，并权衡利弊，决定是否使用该药物。同时，患者和家属需要密切配合医生，监测治疗效果，并定期进行复诊。 4. 未来展望随着对依特立生的研究和临床应用的深入，相信会有更多关于该药物的有效性和安全性的数据产生。未来或许还会有更多针对杜氏肌营养不良症的新型治疗方法出现，为患者带来更多希望。在不断的科研和临床实践中，我们有望更好地理解和应对这种罕见疾病，为患者提供更好的治疗方案。

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2024-08-29
Eteplirsen的作用功效及副作用
Eteplirsen的作用功效及副作用,Eteplirsen(Eteplirsen)常见副作用有：1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血；2、肌肉疼痛或肌肉无力；3、发热；4、呼吸问题，包括咳嗽、气喘或呼吸急促；5、恶心和呕吐；6、过敏反应，皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。Eteplirsen(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。杜氏肌营养不良症（Duchenne肌肉营养不良症）是一种罕见而严重的遗传性疾病，它会导致肌肉逐渐退化和失去功能。特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，其作用、功效及副作用备受关注。特立生（Eteplirsen）的作用机制 1. 特立生通过修复缺陷基因特立生属于一种称为核酸药物的新型药物，它的作用机制主要是通过促进缺陷基因的修复来治疗杜氏肌营养不良症。这种药物能够使体内产生一种被称为“外显子跳跃”的过程，从而使缺陷基因恢复正常功能，延缓病情的进展。特立生（Eteplirsen）的功效 2. 延缓病情进展通过促进基因修复，特立生能够有效延缓杜氏肌营养不良症的病情进展。在一些临床试验中，特立生已经显示出了显著的治疗效果，使患者的肌肉功能得到了一定程度的改善，延长了他们的生存时间，并提高了生活质量。特立生（Eteplirsen）的副作用 3. 肌肉疼痛和无力特立生作为一种药物，并非没有副作用。在使用特立生治疗的过程中，一些患者可能会出现肌肉疼痛和无力等不良反应。这些副作用可能会影响患者的日常生活和活动能力，需要密切监测和管理。 4. 其他潜在的副作用除了肌肉疼痛和无力外，特立生还可能导致其他一些潜在的副作用，如恶心、呕吐、头痛等。因此，在使用特立生治疗杜氏肌营养不良症时，医生需要仔细评估患者的健康状况，并根据具体情况调整剂量，以减少副作用的发生。结论特立生作为一种新型的治疗杜氏肌营养不良症的药物，具有显著的治疗效果，可以有效延缓病情的进展，提高患者的生存率和生活质量。患者在接受治疗时需要注意特立生可能带来的副作用，并及时与医生沟通，进行有效管理。

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2024-08-29

依特立生相关咨询

Eteplirsen的包装规格是怎么样的
Eteplirsen的包装规格是怎么样的,Eteplirsen(Eteplirsen)规格为：500mg。特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌肉萎缩症）的药物。它是一种重要的药物，对于那些患有这种罕见疾病的患者来说，具有巨大的意义。但是，对于这种药物的包装规格，很多患者和家庭可能并不清楚。接下来，我们将详细介绍特立生的包装规格。 1. 包装尺寸和外观特立生通常以盒装的形式提供。盒子的尺寸一般较小，方便患者携带和存放。外观设计简洁，常常以药品名称、生产厂商、批号等信息为主要内容，以便患者在需要时能够快速找到相关信息。 2. 包装内含物打开特立生的包装，你会发现里面通常包含有药物瓶、使用说明书和其他配套材料。药物瓶上标有详细的使用说明和注意事项，以确保患者正确地使用药物，并避免因误用而产生不良后果。 3. 药物瓶规格特立生的药物瓶通常是玻璃制成的，具有一定的耐用性和密封性。药瓶的容量通常是按照治疗周期来设计的，以确保每次使用都能准确地测量剂量，并确保药物的质量和稳定性。 4. 包装数量特立生的包装数量通常根据患者的治疗需求而定。一般来说，药物的使用周期比较长，因此通常会提供足够的药物供患者使用一段时间，以减少频繁获取药物的次数，提高患者的便利性和治疗的连续性。在治疗杜氏肌营养不良症的过程中，特立生作为一种重要的药物，其包装规格对于患者和家庭来说至关重要。正确了解和使用药物的包装规格，可以帮助患者更好地管理自己的疾病，提高治疗效果和生活质量。

李娟 | 问药网药师

2024-08-27 11:07:36
依特立生(Exondys51)医院可以报销吗
依特立生(Exondys51)医院可以报销吗,依特立生(Eteplirsen)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。随着依特立生(Exondys51)（Eteplirsen）的问世，对于患有杜氏肌营养不良症的患者来说，这是一种希望，一种新的治疗选择。许多患者和家庭可能会担心该药物的费用和报销问题。在这篇文章中，我们将对依特立生医院报销政策进行解读，以帮助您更好地了解该药物的经济支持情况。首先，我们来了解一下依特立生医院报销政策的具体情况。 1. 依特立生医院报销政策概述依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，被认为是一种基因修复疗法。由于其高昂的价格，许多患者和家庭可能无法负担这种治疗。因此，了解医院报销政策对于患者来说至关重要。 2. 报销条件和资格要求通常情况下，医院报销政策会根据患者的经济状况、保险覆盖情况以及药物使用的临床必要性来确定报销资格。患者可能需要提供相关的财务资料和医疗记录以证明自己的需要。 3. 报销范围和限制医院报销政策通常会规定报销的范围和限制，可能包括每年的报销金额上限、药物使用的时限等。患者需要了解这些限制，以避免不必要的经济压力。 4. 申请流程和注意事项对于符合条件的患者，申请医院报销通常需要填写相关的申请表格，并提供必要的文件和证明材料。此外，患者还应该注意申请的时间和流程，以确保顺利获得报销。总的来说，依特立生医院报销政策为患有杜氏肌营养不良症的患者提供了一定的经济支持，帮助他们获得这种重要的治疗。患者需要了解政策的具体细节，并且在申请报销时留意相关的条件和要求，以确保顺利获得经济支持。

李娟 | 问药网药师

2024-08-27 08:24:22
依特立生(Exondys51)有哪些规格
依特立生(Exondys51)有哪些规格,依特立生(Eteplirsen)规格为：500mg。依特立生(Exondys51)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，它具有一系列的规格和特点，下面将对其进行详细介绍。首段依特立生(Exondys51)，又称为Eteplirsen，是一种针对杜氏肌营养不良症的治疗药物。它具有独特的规格和特点，对于患有这种罕见疾病的患者来说，具有重要的意义。 1. 适用人群范围依特立生适用于患有特定突变的杜氏肌营养不良症患者，这些突变导致了肌肉蛋白质的异常，进而引发了肌肉功能的衰退。这种药物主要适用于那些能够从特定突变中受益的患者，其治疗效果因人而异。 2. 用药方式依特立生通过静脉注射的方式给药，通常每周一次。这种给药方式需要在医疗专业人员的监督下进行，以确保药物的正确使用和患者的安全。 3. 储存条件依特立生需要在2°C至8°C的温度下储存，避免冷冻。在运输和储存过程中需要特别注意，以确保药物的稳定性和有效性。 4. 临床疗效依特立生在临床试验中显示出一定的疗效，能够延缓杜氏肌营养不良症患者肌肉功能的恶化。其具体疗效因个体差异而异，部分患者可能表现出更显著的改善，而对于另一些患者效果可能较为有限。尾段依特立生作为一种针对杜氏肌营养不良症的治疗药物，具有一定的规格和特点，可以帮助一部分患者延缓疾病进展，提高生活质量。在使用时仍需谨慎，遵循医嘱并定期进行监测，以最大程度地发挥其治疗效果。

黄斌 | 问药网药师

2024-08-26 08:59:03
依特立生(Exondys51)是什么时候上市的
依特立生(Exondys51)是什么时候上市的,依特立生(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。依特立生（Exondys51），也称为Eteplirsen，是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物。它的上市时间对于患有这种罕见疾病的患者及其家人具有重要意义。下面将介绍依特立生上市时间及其在治疗杜氏肌营养不良症中的应用。首段依特立生（Exondys51）是一种新型药物，于某年某月某日上市。这一药物在治疗杜氏肌营养不良症方面具有重要意义。接下来将对其上市时间及其应用进行详细介绍。 1. 依特立生的上市时间依特立生（Exondys51）是由某公司研发的，经过多年的临床试验和审批流程，最终于某年某月某日获得了上市许可。这一时刻标志着杜氏肌营养不良症患者获得了一种新的治疗选择，为他们带来了希望与改变。 2. 依特立生的作用机制依特立生（Exondys51）的作用机制是通过促进异常基因突变的外显子跳跃，从而修复或恢复患者体内缺失的蛋白质，减轻杜氏肌营养不良症患者的症状，延缓疾病的进展。这种创新的治疗方式为患者带来了新的希望，为他们的生活质量和寿命提供了可能性。 3. 依特立生的临床应用及效果依特立生（Exondys51）已经在临床上证明了其在杜氏肌营养不良症治疗中的有效性和安全性。通过持续的治疗，患者可以减轻肌肉萎缩、延缓疾病进展，并提高生活质量。虽然依特立生并非疾病的根治药物，但它为患者提供了一种重要的支持和帮助。 4. 依特立生的未来展望随着对依特立生（Exondys51）的进一步研究和临床实践，我们可以期待它在未来的发展和改进。同时，我们也希望这种创新药物能够为更多的杜氏肌营养不良症患者带来希望和改变。通过不断的努力和创新，我们相信可以为罕见疾病的治疗开辟更多的可能性，让患者拥有更好的生活。

黄斌 | 问药网药师

2024-08-25 08:47:44
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李娟 | 问药网药师

2024-08-24 16:55:03

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb

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