依特立生(Exondys51)的适应症及适用人群

发布时间：2024-07-16 11:21:39 阅读：1299 来源：问药网

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依特立生生产厂家：美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治：FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药用法用量：用法用量　　EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。　　如果漏用一剂EXONDYS 51，应在计划时间后尽快给药

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依特立生(Exondys51)的适应症及适用人群,依特立生(Eteplirsen)适用于：杜氏肌营养不良症患者。依特立生(Eteplirsen)主要适用于：1、DMD患者的基因型；2、儿童和年轻患者。

依特立生（Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，对于这种罕见但严重的遗传性疾病，依特立生提供了一种新的治疗选择。本文将探讨依特立生的适应症及适用人群。

依特立生（Exondys51）的适应症及适用人群

1. 杜氏肌营养不良症简介

杜氏肌营养不良症是一种由基因突变引起的罕见疾病，主要影响男性儿童。患者在儿童时期即开始出现肌肉无力和进行性肌肉萎缩，最终导致严重的残疾和生命威胁。

2. 依特立生的作用机制

依特立生（Exondys51）是一种外源性核酸药物，通过促进特定基因的表达，帮助恢复或增强患者体内缺失的蛋白质。它主要针对杜氏肌营养不良症中某些基因突变导致的特定蛋白质缺失。

3. 适应症

依特立生适用于年龄为2岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。特别是针对具有特定基因突变的患者，其症状和严重程度可能因基因突变的不同而异。医生会根据患者的基因型和临床表现来决定是否适合使用依特立生治疗。

4. 治疗效果与风险

依特立生治疗的主要目标是延缓病情进展，减轻肌肉无力和萎缩对患者生活质量的影响。其疗效因个体差异而异，且可能存在一些潜在的风险和副作用。因此，患者在接受治疗前应与医生充分讨论潜在的利弊。

结语

依特立生（Exondys51）为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择，但其适应症和治疗效果需要在临床实践中不断验证和完善。患者及其家属应与医生密切合作，共同制定最合适的治疗方案，以提高患者的生活质量和预后。

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2024-08-31
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Eteplirsen如何贮藏,Eteplirsen(Eteplirsen)贮存条件为：储存在2°C-8°C(36°F-46°F)下，切勿冷冻，置于原包装盒中避光储存。置于儿童不可接触的地方。针对杜氏肌营养不良症患者的治疗药物Eteplirsen，正确的贮藏方法至关重要。在使用这种药物时，正确的贮藏可以确保药物的有效性和安全性，从而最大程度地发挥其治疗效果。首先，让我们了解一下Eteplirsen的贮藏方法。 1. 保持在适当的温度下 Eteplirsen应该在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下存放。这意味着它应该放在冰箱的冷藏室中，以确保温度的稳定性。避免将其冷冻，因为冷冻可能会损害药物的结构和有效性。 2. 避免曝露于光线和潮湿环境中 Eteplirsen应该存放在原包装中，避免直接暴露于光线和潮湿的环境中。阳光和湿气可能会对药物造成损害，降低其效力。 3. 注意包装完整性在存放Eteplirsen时，要定期检查药品包装的完整性。如果发现包装受损或有任何异常情况，应该立即联系医生或药师，避免使用受损的药物。 4. 避免过期使用及时检查Eteplirsen的有效期限，避免使用过期的药物。过期的药物可能会失去有效性，甚至对健康造成危害。正确的贮藏方法对于保障Eteplirsen的有效性至关重要。患者和照顾者应该严格遵循医生或药师提供的指导，确保药物在正确的环境中贮藏，并且在使用前进行必要的检查。这样才能最大程度地发挥Eteplirsen的治疗效果，为杜氏肌营养不良症患者带来更好的生活质量。

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2024-08-31
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2024-08-30
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依特立生(Exondys51)的适应症和临床效果,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。依特立生(Exondys51)是一种治疗杜氏肌营养不良症的新型药物，其适应症和临床效果备受关注。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，患者常常面临肌肉功能逐渐衰退的困扰。依特立生的问世为患者和家庭带来了新的希望。 1. 依特立生的适应症依特立生主要适用于患有杜氏肌营养不良症的患者。这种罕见疾病由于基因突变导致体内缺乏一种重要的蛋白质，从而影响肌肉功能。依特立生的作用机制是通过促进这种蛋白质的生成，从而减轻症状和延缓病情进展。 2. 临床效果临床研究表明，依特立生在一些杜氏肌营养不良症患者身上取得了积极的效果。虽然并非所有患者都能获得相同的疗效，但在一些研究中发现，使用依特立生的患者肌肉功能有所改善，部分病人的肌肉功能衰退速度减缓，延长了其生存期和生活质量。 3. 使用注意事项尽管依特立生对一些患者效果显著，但其并非适用于所有杜氏肌营养不良症患者。在使用前，医生会根据患者的具体情况进行评估，并权衡利弊，决定是否使用该药物。同时，患者和家属需要密切配合医生，监测治疗效果，并定期进行复诊。 4. 未来展望随着对依特立生的研究和临床应用的深入，相信会有更多关于该药物的有效性和安全性的数据产生。未来或许还会有更多针对杜氏肌营养不良症的新型治疗方法出现，为患者带来更多希望。在不断的科研和临床实践中，我们有望更好地理解和应对这种罕见疾病，为患者提供更好的治疗方案。

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2024-08-29
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2024-08-29

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李娟 | 问药网药师

2024-08-27 11:07:36
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李娟 | 问药网药师

2024-08-27 08:24:22
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黄斌 | 问药网药师

2024-08-26 08:59:03
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黄斌 | 问药网药师

2024-08-25 08:47:44
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李娟 | 问药网药师

2024-08-24 16:55:03

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb

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