阿福他酶α(asfotase alfa)的作用及治疗效果

发布时间：2024-07-18 16:29:17 阅读：1384 来源：问药网

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阿福他酶α asfotase alfa Strensiq 生产厂家：美国瑞颂制药功能主治：适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症（HPP）患者。用法用量：　　【推荐剂量和用法】　　1.围产期/婴儿发病HPP的剂量　　Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为：每周皮下注射6mg/kg，　　给药方式为:2毫克/公斤，每周三次，或1毫克/公斤，每周6次。　　注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。　　由于缺乏疗效(如呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善)，可将Strensiq的剂量增加至每周9mg/kg，每周3次皮下注射，每次3mg/kg。　　2.青少年发作HPP的剂量　　Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为：每周皮下注射6mg/kg，　　给药方式为:2毫克/公斤，每周三次，或1毫克/公斤，每周6次。　　注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。

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阿福他酶α(asfotase alfa)的作用及治疗效果,阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸盐血症的药物，其活性成分可以替代低磷酸盐症患者体内缺失的酶（碱性磷酸酶）。这是一种长期的酶替代疗法，可以缓解低磷酸盐血症的症状，包括骨骼生长障碍、骨强度问题、呼吸困难，以及癫痫发作的风险。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏磷酸酯酶，导致磷酸酯的积累，影响骨骼、肌肉和肺部的正常发育与功能。阿福他酶α(asfotase alfa)作为一种新型药物，被广泛用于低磷酸酯酶症的治疗，其独特的作用机制和治疗效果备受关注。

1. 解析阿福他酶α的作用机制

阿福他酶α是一种重组的碱性磷酸酯酶，能够降解体内过量的磷酸酯，从而恢复磷酸酯代谢的平衡。该酶能够促进骨骼、肌肉和肺部组织中的磷酸酯的正常代谢，有助于改善患者的症状和生活质量。

2. 治疗效果的临床验证

临床研究表明，阿福他酶α在治疗低磷酸酯酶症方面具有显著的疗效。患者接受阿福他酶α治疗后，骨骼畸形、肌无力、呼吸困难等症状得到明显改善，部分患者甚至能够恢复正常的生活功能。

3. 副作用及安全性评估

与其他药物相比，阿福他酶α在临床应用过程中显示出较好的安全性。尽管可能出现局部注射部位的不适反应，如红肿、疼痛等，但严重的不良反应相对较少，大多数患者能够耐受治疗。

4. 展望与挑战

尽管阿福他酶α在治疗低磷酸酯酶症方面取得了显著进展，但仍面临着一些挑战。如价格昂贵、长期疗程的可持续性、治疗效果的长期观察等问题，需要进一步研究和探讨，以提高药物的可及性和疗效。

综上所述，阿福他酶α作为一种创新药物，在解决低磷酸酯酶症的治疗难题中发挥着重要作用。随着科学技术的不断进步和临床实践的积累，相信阿福他酶α将为患者带来更多的希望和福音。

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阿福他酶α asfotase alfa Strensiq相关文章

阿福他酶α(asfotase alfa)用法用量,副作用,注意事项
阿福他酶α(asfotase alfa)用法用量,副作用,注意事项,阿福他酶α(asfotase alfa)可能引发过敏反应，如呼吸困难、肿胀、荨麻疹等，需立即停药并就医。注射部位可能出现皮肤增厚、凹陷、红斑等反应。长期使用可能影响眼睛和肾脏。使用前请咨询医生，遵循医嘱使用，以减少副作用。如有不适，请及时就医。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症的药物。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏足够的磷酸酯酶，导致骨骼、肌肉和其他组织发育异常。阿福他酶α通过补充患者体内缺乏的酶，帮助改善症状和减轻疾病的影响。 1. 用法用量阿福他酶α通常由医务人员以注射的方式给予患者。具体的用法用量应根据患者的年龄、体重和疾病严重程度而定。医生会根据每位患者的具体情况来制定个性化的治疗方案，并且定期监测治疗效果，调整用量和频率。 2. 副作用使用阿福他酶α可能会引起一些副作用，包括但不限于注射部位的疼痛、发红和肿胀。部分患者可能会出现头痛、呕吐、腹泻等消化系统不适症状。在使用阿福他酶α期间，患者应定期向医生报告任何不适症状，以便及时调整治疗方案。 3. 注意事项在使用阿福他酶α期间，患者应遵循医生的嘱咐，按时按量进行治疗。同时，患者应避免使用可能与阿福他酶α相互作用的药物，除非经医生同意。在治疗期间，患者应定期进行相关检查，以确保药物的疗效和安全性。总的来说，阿福他酶α是一种有效治疗低磷酸酯酶症的药物，但在使用过程中仍需密切关注副作用和注意事项，并遵循医生的指导进行治疗。

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2024-11-18
阿福他酶α(asfotase alfa)的用法与用量
阿福他酶α(asfotase alfa)的用法与用量,阿福他酶α(asfotase alfa)的用法用量应根据患者的具体情况和医生的建议来确定。一般来说，推荐的初始剂量是空腹口服10mg，每日4次。这一初始阶段至少持续6周，期间不宜加量，因为可能出现延迟发生的ALT升高。如果在初始阶段未见明显的ALT升高，每天用量可增加40mg，最高用量可达每日160mg，分4次服用。阿福他酶α（asfotase alfa）是一种治疗低磷酸酯酶症的药物，该疾病是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼畸形、骨骼疼痛和其他严重并发症。以下将介绍阿福他酶α的用法与用量。 1. 用法：阿福他酶α通常以注射的形式给予患者。注射通常在医疗专业人员的监督下进行，可以在医院或诊所内进行。注射的部位通常是皮下组织，而具体注射部位和频率将由医生根据患者的具体情况和病情严重程度进行确定。 2. 用量：阿福他酶α的用量取决于患者的体重、年龄和病情严重程度。医生会根据这些因素为患者制定个性化的用药方案。通常，阿福他酶α的剂量会根据患者的体重来确定，因此不同体重的患者可能需要不同剂量的药物。 3. 调整用量：在开始阿福他酶α治疗后，医生会定期监测患者的病情和反应，并根据需要调整药物的用量。这样可以确保患者得到最佳的治疗效果，并减少不良反应的发生。 4. 长期治疗：阿福他酶α通常需要长期使用才能维持疗效。患者应严格按照医生的指示使用药物，并定期复诊检查。在治疗期间，患者应遵循医生的建议，保持良好的饮食和生活习惯，以提高治疗效果。在使用阿福他酶α治疗低磷酸酯酶症时，患者应密切配合医生的指导和监督，确保药物的安全有效使用，以达到最佳的治疗效果。

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2024-11-11
阿福他酶α(asfotase alfa)代购多少钱一盒
阿福他酶α(asfotase alfa)代购多少钱一盒,阿福他酶α(asfotase alfa)的代购价格是46700元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。随着医疗技术的不断进步，越来越多的患者开始关注各种罕见病的治疗方法及相关药物的价格。其中，阿福他酶α(asfotase alfa)作为一种治疗低磷酸酯酶症的药物，备受关注。针对阿福他酶α的代购价格，以下将进行介绍。 1. 阿福他酶α的药物特性阿福他酶α是一种重组的人类碱性磷酸酶，用于治疗低磷酸酯酶症。该药物能够帮助患者降低血清无机磷和尿磷的水平，改善症状，并且提高患者的生活质量。 2. 了解阿福他酶α的使用方法阿福他酶α通常是通过皮下注射的方式进行使用，每周多次注射。患者在医生的指导下，按照规定的剂量和时间进行用药，以达到最佳的治疗效果。 3. 阿福他酶α的代购价格阿福他酶α作为一种罕见病药物，其代购价格通常较为昂贵。价格受到多种因素的影响，包括生产厂家、药品供应情况、国家政策等。因此，其价格会有所不同，需要根据具体情况进行咨询。 4. 如何获取阿福他酶α 患者可以通过医生处方，在正规医药机构购买阿福他酶α，也可以通过代购渠道获取。无论是通过哪种途径获取，都需要谨慎选择可信赖的渠道，以确保药品的质量和安全性。针对阿福他酶α的代购价格，需要患者认真考虑自身经济能力，同时也要确保购买到合适的药品。在使用过程中，应该严格遵循医嘱，确保安全有效地进行治疗。

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2024-11-09
阿福他酶α(asfotase alfa)的作用与功效及副作用
阿福他酶α(asfotase alfa)的作用与功效及副作用,阿福他酶α(asfotase alfa)可能引发过敏反应，如呼吸困难、肿胀、荨麻疹等，需立即停药并就医。注射部位可能出现皮肤增厚、凹陷、红斑等反应。长期使用可能影响眼睛和肾脏。使用前请咨询医生，遵循医嘱使用，以减少副作用。如有不适，请及时就医。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸酯酶症的药物，该疾病是一种罕见的遗传性疾病，患者因体内缺乏磷酸酯酶而导致骨骼、肌肉等多个系统的异常发育和功能障碍。阿福他酶α能够补充体内缺乏的酶，从而减轻症状，提高患者的生活质量。 1. 阿福他酶α的作用与功效阿福他酶α作为一种重组人源酶，能够替代体内缺乏的磷酸酯酶，在体内催化磷酸酯的水解反应，从而使得磷酸酯得以正常代谢。通过补充缺乏的酶活性，阿福他酶α能够促进骨骼和牙齿的正常发育，减少骨骼畸形和骨折的发生，改善患者的生活质量。 2. 阿福他酶α的使用方法与注意事项阿福他酶α通常通过皮下注射的方式进行给药，治疗过程需要严格按照医生的指导进行，剂量和使用频率需根据患者的具体情况进行调整。在使用阿福他酶α期间，患者需要定期进行相关的检查和监测，以确保治疗效果和安全性。 3. 阿福他酶α的副作用与风险尽管阿福他酶α是一种有效的治疗药物，但在使用过程中仍可能出现一些副作用和风险。常见的副作用包括注射部位的疼痛、红肿和发热等局部反应，少数患者可能出现过敏反应、呼吸困难等严重副作用。因此，在使用阿福他酶α期间，患者需要密切关注自身情况，如有异常反应应及时就医处理。在治疗低磷酸酯酶症的过程中，阿福他酶α为患者提供了一种有效的治疗选择，能够显著改善患者的生活质量。患者在使用过程中需密切关注副作用和风险，确保安全有效地进行治疗。

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2024-11-08
阿福他酶α(asfotase alfa)在国内上市了吗
阿福他酶α(asfotase alfa)在国内上市了吗,阿福他酶α(asfotase alfa)于2015年在美国上市，目前国内未上市。阿福他酶α（asfotase alfa）是一种治疗低磷酸酯酶症的重要药物。在国内，对于这种药物的上市情况备受关注。下面将对阿福他酶α在国内上市的情况进行分析。首先，让我们来了解一下阿福他酶α的基本信息： 1. 阿福他酶α的作用机制阿福他酶α是一种人类重组碱性磷酸酶，通过替代缺失的磷酸酯酶，促进体内异常的磷酸酯酶代谢，从而改善低磷酸酯酶症的症状。 2. 阿福他酶α在国际上的应用情况阿福他酶α已在一些国家上市并得到广泛应用，为患者提供了有效的治疗方案，改善了其生活质量。 3. 阿福他酶α在国内的临床研究进展国内一些医疗机构已经开始进行阿福他酶α的临床研究，探索其在中国患者中的治疗效果和安全性。 4. 阿福他酶α在国内上市的前景虽然阿福他酶α在国内尚未正式上市，但随着国内医药研发水平的提升和临床需求的增加，相信不久的将来，阿福他酶α有望在中国市场上市，为低磷酸酯酶症患者带来更多治疗选择。尽管阿福他酶α在国内尚未上市，但随着国内医疗技术的不断发展和对罕见病治疗的重视，相信其在中国市场上的推广应用将会受到更多关注，并为患者带来福音。

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2024-11-04

阿福他酶α asfotase alfa Strensiq相关咨询

阿福他酶α(asfotase alfa)的副作用是什么
阿福他酶α(asfotase alfa)的副作用是什么,阿福他酶α(asfotase alfa)可能引发过敏反应，如呼吸困难、肿胀、荨麻疹等，需立即停药并就医。注射部位可能出现皮肤增厚、凹陷、红斑等反应。长期使用可能影响眼睛和肾脏。使用前请咨询医生，遵循医嘱使用，以减少副作用。如有不适，请及时就医。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏阿福他酶α(asfotase alfa)，这会导致骨骼和牙齿发育异常。为了治疗这种疾病，医生可能会开具阿福他酶α的药物治疗方案。任何药物都可能会伴随着一系列的副作用。接下来，我们将探讨阿福他酶α可能引发的副作用。 1. 肌肉疼痛和疲劳阿福他酶α治疗的常见副作用之一是肌肉疼痛和疲劳。这可能是因为药物对肌肉组织产生了影响，导致患者感到不适。在接受治疗初期，这种不适可能会更加显著，随着治疗时间的推移，症状可能会减轻。 2. 骨骼不适由于阿福他酶α的作用主要与骨骼相关，因此在接受治疗期间，患者可能会出现骨骼不适的症状。这可能表现为骨痛或关节疼痛，影响患者的日常活动。 3. 腹泻和消化不良在接受阿福他酶α治疗期间，一些患者可能会经历腹泻和消化不良的症状。这可能是由于药物对消化系统的影响导致的，对于患者来说，保持良好的饮食习惯和饮食规律可能有助于减轻这些不适。 4. 过敏反应尽管较为罕见，但某些患者可能会对阿福他酶α产生过敏反应。这可能表现为皮疹、呼吸困难、喉咙肿胀等症状。如果患者出现过敏反应，应立即停止用药并就医求助。在接受阿福他酶α治疗期间，患者和医生应密切关注可能出现的副作用，并及时采取措施进行处理。虽然药物可能会带来一些不适，但对于低磷酸酯酶症患者来说，治疗的好处往往大于风险。因此，患者应与医生密切合作，共同制定最合适的治疗方案。

黄斌 | 问药网药师

2024-11-01 11:41:44
阿福他酶α(asfotase alfa)仿制药是真的吗
阿福他酶α(asfotase alfa)仿制药是真的吗,阿福他酶α(asfotase alfa)的代购价格是46700元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。阿福他酶α（asfotase alfa）仿制药是否真的存在？这是一个备受关注的话题。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，患者缺乏酶类物质，导致骨骼异常发育、短小畸形等症状。阿福他酶α作为目前唯一被批准用于治疗该病的药物，其仿制药的出现引发了广泛关注。 1. 阿福他酶α仿制药：真的存在吗？近年来，随着阿福他酶α的专利到期，仿制药的研发和生产逐渐成为可能。但是，是否已经有正式批准上市的阿福他酶α仿制药，仍然存在争议。一些报道声称已经有仿制药上市，但官方机构尚未公布相关信息。 2. 医药监管机构的立场医药监管机构在这一问题上的立场至关重要。它们负责审批和监管药物的生产和销售。迄今为止，尚未有任何医药监管机构批准上市任何阿福他酶α仿制药。这意味着，即使有相关仿制药研发完成，也必须通过严格的审批程序才能获得上市许可。 3. 仿制药对患者的影响阿福他酶α是低磷酸酯酶症患者的关键治疗药物。仿制药的出现可能会对患者产生积极的影响，降低治疗成本，增加药物供应量，提高治疗的可及性。如果仿制药质量不达标或者安全性有问题，对患者的健康可能会造成风险。 4. 结论在阿福他酶α仿制药的问题上，尚未有明确的结论。医药监管机构将继续密切监测相关情况，并根据药物的质量、安全性和有效性做出评估。患者和医疗专业人士应保持警惕，关注权威渠道发布的信息，以确保获得安全有效的治疗。

问药网 | 问药网官方药师

2024-10-31 13:27:32
阿福他酶α(asfotase alfa)怎么服用
阿福他酶α(asfotase alfa)怎么服用,阿福他酶α(asfotase alfa)的用法用量应根据患者的具体情况和医生的建议来确定。一般来说，推荐的初始剂量是空腹口服10mg，每日4次。这一初始阶段至少持续6周，期间不宜加量，因为可能出现延迟发生的ALT升高。如果在初始阶段未见明显的ALT升高，每天用量可增加40mg，最高用量可达每日160mg，分4次服用。在治疗低磷酸酯酶症（HPP）的过程中，阿福他酶α(asfotase alfa)被广泛应用。该药物能够帮助患者补充缺乏的磷酸酯酶，改善症状并提高生活质量。但是，正确的服用方式对于药效的发挥至关重要。以下是阿福他酶α的正确服用方法： 1. 了解用药指南在开始服用阿福他酶α之前，务必详细阅读医生提供的用药指南。这些指南包含了药物的正确使用方法、剂量、频率以及可能出现的副作用等重要信息。如果有任何疑问，一定要向医生咨询。 2. 了解剂量每个患者的阿福他酶α剂量可能会有所不同，这取决于其年龄、体重、病情严重程度以及其他个体差异。医生会根据患者的情况制定合适的剂量方案，务必严格按照医嘱服用。 3. 注射方式阿福他酶α是通过皮下注射的方式给药。在注射前，应该确保注射部位清洁，并按照医生或护士的指示正确注射。注射部位可以在腹部或大腿内侧，每次注射部位应该轮换以减少局部不适。 4. 定时用药按时用药是保证阿福他酶α疗效的关键。根据医生的建议，制定一个固定的用药时间表，并严格遵守。这有助于维持药物在体内的稳定浓度，提高疗效。在使用阿福他酶α期间，还应该定期复诊，与医生保持沟通，及时调整用药方案。通过正确的服用方式，患者可以最大限度地发挥阿福他酶α的治疗作用，改善生活质量。

李娟 | 问药网药师

2024-10-25 14:59:56
阿福他酶α(asfotase alfa)老年用药需要注意什么
阿福他酶α(asfotase alfa)老年用药需要注意什么,阿福他酶α(asfotase alfa)在使用时，需注意过敏反应、孕妇及哺乳期妇女禁用、可能影响实验室测试结果、避免药物相互作用、由专业人员进行注射、注意不良反应并及时向医生报告，以及严格遵循医嘱。如有疑问，请咨询医生或药剂师。阿福他酶α(asfotase alfa)在老年患者中的用药并没有特定的剂量调整建议。通常，药物的剂量和用法是根据患者的体重、病情严重程度和其他因素来决定的。阿福他酶α（asfotase alfa）是一种用于治疗低磷酸酯酶症的药物，通常在儿童和成年人中使用。对于老年人来说，使用阿福他酶α可能存在一些特殊情况和注意事项。首先，老年人在使用阿福他酶α时，需要密切关注药物的剂量和使用频率。过高或过低的剂量都可能导致治疗效果不佳或出现不良反应。因此，老年患者应该严格按照医生的建议来使用药物，不可自行增减剂量或更改用药频率。 1. 注意肾功能老年人常伴随着肾功能下降的情况，因此在使用阿福他酶α时需要格外关注肾功能。肾功能不佳可能影响药物的代谢和排泄，增加药物在体内的积累，从而增加不良反应的风险。因此，老年患者在使用阿福他酶α前应接受全面的肾功能评估，并根据评估结果调整药物剂量。 2. 注意心血管疾病老年人群中心血管疾病的发生率较高，而阿福他酶α可能会增加心血管事件的风险。因此，在给老年患者开具阿福他酶α处方时，医生需要综合考虑患者的心血管状况，并权衡治疗效果与潜在风险。 3. 注意骨质疏松阿福他酶α主要用于治疗低磷酸酯酶症，这种疾病会影响骨骼的形成和健康。在老年人中，骨质疏松的发生率也较高，而阿福他酶α可能影响骨骼的代谢和形成。因此，在给老年患者开具阿福他酶α处方时，医生需要综合考虑患者的骨质状况，并在治疗过程中定期监测骨密度和骨骼健康状况。老年人在使用阿福他酶α时需要格外谨慎，并严格遵循医生的建议和处方。同时，医生在给老年患者开具阿福他酶α处方时需要全面评估患者的肾功能、心血管状况和骨质健康状况，以确保药物的安全和有效使用。

黄斌 | 问药网药师

2024-10-07 14:26:31
阿福他酶α(asfotase alfa)费用大概多少
阿福他酶α(asfotase alfa)费用大概多少,阿福他酶α(asfotase alfa)的代购价格是46700元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗遗传性低磷酸酯酶症的重要药物。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性代谢性疾病，患者体内缺乏磷酸酯酶，导致磷酸酯代谢异常，影响骨骼、肌肉和内脏器官的发育和功能。而阿福他酶α作为一种酶替代疗法，能够有效降低病情严重程度，改善患者生活质量。药物费用对于患者及其家庭来说是一个重要的考量因素。 1. 阿福他酶α的价格因地区和医疗体系而异阿福他酶α的价格因不同国家和地区的医疗体系、药品市场竞争和政府政策等因素而有所差异。在一些国家，政府可能会部分或全部承担药物费用，减轻患者和家庭的经济负担。而在一些地区，患者可能需要自费购买，费用相对较高。 2. 治疗周期和剂量影响费用阿福他酶α的治疗周期和剂量取决于患者的病情严重程度和医生的建议。对于病情较轻的患者，可能需要较短的治疗周期和较低的剂量，费用相对较低。而对于病情较重或需要长期治疗的患者，则需要更多的药物和更长的治疗周期，费用相应增加。 3. 药品供应和生产商影响价格稳定性药品供应和生产商对于阿福他酶α价格的稳定性也起着重要作用。如果药品供应不稳定或生产商存在垄断情况，可能导致药价波动较大，增加患者和家庭的经济负担。因此，政府和相关部门需要采取措施，确保药品供应充足并维护价格稳定。总的来说，阿福他酶α作为一种重要的遗传性低磷酸酯酶症治疗药物，对于患者和家庭来说，药物费用是一个重要的考量因素。政府、医疗机构和生产商需要共同努力，确保药品价格合理稳定，为患者提供更好的治疗服务。

张胜泉 | 问药网药师

2024-10-05 08:47:03

美国瑞颂制药(Alexion)是一家在罕见病领域具有深厚积淀和显著成就的公司。自其成立以来，该公司一直致力于为全球罕见病患者提供改变生命的药物。在2021年，阿斯利康成功收购了瑞颂制药，使其成为了阿斯利康罕见病业务的子公司。

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