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kaftrio(Trikafta)疗效有哪些

发布时间：2024-08-11 10:09:20 阅读：1447 来源：问药网

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kaftrio 生产厂家：美国VERTEX PHARMS INC 功能主治：治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者用法用量：1、成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量　　表1提供了成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量，早晨和晚间的剂量应采取12小时制的时差计算，且kaftrio是口服用药。　　表1：成人和2岁及以上儿童患者使用的kaftrio推荐剂量　　年龄体重早晨剂量晚间剂量　　2至6岁以下不到14kg1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor)　　14kg及以上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor)　　6至12岁以下不到30kg2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor)　　30kg及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)　　12岁及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)　　2、肝损伤患者的推荐剂量　　(1)轻度肝功能损害(Child-PughA级):不建议调整剂量，使用kaftrio的推荐剂量见表1，用药期间患者应密切监测肝功能检查和不良反应。　　(2)中度肝功能损害(Child-PughB级)：不建议使用kaftrio治疗，只有在有明确医疗需求且利大于弊时，才应考虑中度肝功能损害患者使用kaftrio。如果使用kaftrio，应减少剂量谨慎使用，具体用药剂量请参考表2，用药过程中应密切监测肝功能检查和不良反应。　　表2：中度肝功能损害(Child-PughB级)患者使用kaftrio的推荐剂量　　年龄体重早晨剂量晚间剂量　　2至6岁以下不到14kg每周给药时间如下：　　(1)第1-3天：每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)　　(2)第4天：无剂量　　(3)第5-6天：每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)　　(4)第7天：无剂量无需服药　　14kg及以上每周给药时间如下：　　(1)第1-3天：每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)　　(2)第4天：无剂量　　(3)第5-6天：每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)　　(4)第7天：无剂量无需服药　　6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor　　(2)第2天：1片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)无需服药　　30kg及以上每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor　　(2)第2天：1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药　　12岁及以上　　每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor　　(2)第2天：1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药　　(3)重度肝功能损害(Child-PughC级)：此类患者不应使用kaftrio，kaftrio尚未在重度肝功能损害(Child-PghC级)患者中进行研究，但预计药物的暴露量将高于中度肝功能损害患者。　　3、服用CYP3A抑制剂药物患者的剂量调整　　表3描述了kaftrio与强度(如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素)或中度(如氟康唑、红霉素)CYP3A抑制剂合用时的推荐剂量调整。在使用kaftrio治疗期间，避免与含有葡萄柚成分的食物或饮料同服。　　表3：kaftrio与中、强度CYP3A抑制剂合用时剂量调整　　年龄体重与中度CYP3A抑制剂合用与强度CYP3A抑制剂合用　　2至6岁以下不到14kg每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：早上1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)　　(2)第2天：早上1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor)　　(3)晚上无需服药(1)1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)，每周2次，间隔3-4天　　(2)晚上无需用药　　14kg及以上每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：早上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)　　(2)第2天：早上1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor)　　(3)晚上无需服药(1)每周2次早上服用1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，间隔3-4天　　(2)晚上无需用药　　6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor　　(2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor)　　(3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天　　(2)晚上无需用药　　30kg及以上每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor　　(2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)　　(3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天　　(2)晚上无需用药　　12岁及以上　　每日交替给药方案如下：　　(1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor　　(2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)　　(3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天　　(2)晚上无需用药　　4、关于遗漏剂量的建议　　如果早晨或晚间错过服用kaftrio，6小时或更短时间内，患者应尽快服用错过的剂量，并继续原服药计划，如果超过6小时后:　　(1)错过的如果是早晨剂量，患者应尽快服用错过的剂量，不应服用晚间剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。　　(2)错过的如果是晚间剂量，患者不需要再服用错过剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。　　5、服用管理　　(1)口服和吞咽整个kaftrio片剂，摄入含脂肪食物之前或之后需要立即服用kaftrio口服颗粒，将每包口服颗粒的全部内容物与室温或低于室温下的一茶匙(5ml)软食物或液体混合。一旦混合药物，应在一小时内完全服用。　　(2)软食物或液体包括水果泥或蔬菜、酸奶、苹果酱、水、牛奶或果汁等，含脂肪的正餐或小吃包括用黄油或油制备的正餐或小吃，或者含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的正餐或小吃。

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kaftrio(Trikafta)疗效有哪些,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变，或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

囊性纤维化（Cystic Fibrosis，简称CF）是一种常见的遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统和生殖系统。kaftrio(Trikafta)是一种新型的治疗囊性纤维化的药物，包含三种活性成分：Elexacaftor、Tezacaftor和Ivacaftor。该药物通过恢复CFTR蛋白的功能，改善患者的症状和生活质量。以下是关于kaftrio(Trikafta)疗效的详细介绍。

1. 改善肺功能及呼吸症状：kaftrio(Trikafta)对囊性纤维化患者的肺功能具有显著改善作用。临床试验表明，使用kaftrio(Trikafta)的患者在6个月至一年的治疗期间，肺功能明显提高，呼吸症状得到缓解。研究还显示，该药物能够降低呼吸道感染的发生率，减少肺部炎症反应，从而减少患者的急性加重和住院次数。

2. 促进体重增长和营养吸收：囊性纤维化患者常常伴随着营养吸收障碍和体重下降。kaftrio(Trikafta)的使用能够改善患者的胰腺功能，提高胰岛素分泌和消化酶的活性，从而促进食物的消化和营养吸收。临床研究表明，使用kaftrio(Trikafta)的患者体重增长明显，营养状况得到改善。

3. 减少盐和水的丢失：CFTR蛋白的功能缺陷使得囊性纤维化患者过多地丢失盐分和水分。kaftrio(Trikafta)通过激活CFTR蛋白的活性，减少盐和水的丢失。临床研究显示，使用kaftrio(Trikafta)的患者盐分含量和血液浓度得到调整，体液平衡得到改善。

4. 提高生活质量和延长预期寿命：由于kaftrio(Trikafta)显著改善了患者的肺功能、营养吸收和体液平衡，患者的生活质量得到显著提升。同时，使用kaftrio(Trikafta)还能够减少疾病的进展，降低患者因肺功能下降和呼吸道感染导致的并发症和死亡风险，从而延长患者的预期寿命。

总结起来，kaftrio(Trikafta)是一种创新的治疗囊性纤维化的药物，其疗效显著。通过改善肺功能、促进体重增长和营养吸收，减少盐和水的丢失，以及提高生活质量和延长预期寿命，kaftrio(Trikafta)为囊性纤维化患者带来了新的希望。每位患者的反应可能会有所不同，因此使用该药物前应咨询医生以获取更详细的信息和指导。

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依伐卡托(Ivacaftor)不良反应严重吗
依伐卡托(Ivacaftor)不良反应严重吗,依伐卡托(Ivacaftor)的副作用主要包括头痛、恶心、腹泻、皮疹等，这些通常较为轻微且短暂。然而，一些患者可能出现更严重的副作用，如肝功能异常、呼吸困难等。此外，长期使用可能增加某些不良反应的风险。依伐卡托(Ivacaftor)是一种针对囊性纤维化治疗的药物，近年来在临床应用中备受关注。它通过修正某些CFTR基因突变导致的蛋白质功能缺陷，改善患者的症状和生活质量。像所有药物一样，依伐卡托也可能引发不良反应，这些反应对患者的影响有多大呢？ 1. 依伐卡托的常见不良反应依伐卡托的常见不良反应包括头痛、腹泻、恶心、鼻窦炎等，这些反应通常轻度且可以在治疗初期逐渐减轻。少数患者可能会出现胃肠道不适、疲倦或体重增加等问题，需要医生密切监测和调整用药方案。 2. 严重的不良反应及安全性尽管大多数患者能够良好耐受依伐卡托，但也存在一些严重的不良反应。例如，个别患者可能会出现肝功能异常、视觉障碍或心律失常等严重并发症，这些情况需要及时诊断和治疗，甚至可能需要暂停使用依伐卡托。 3. 特定人群的考虑对于某些特定人群，如儿童、孕妇或有特定基因突变的患者，使用依伐卡托需要更加谨慎。儿童的安全性和有效性尚未充分研究，孕妇则需权衡利弊在医生指导下决定使用与否，而具有不同CFTR基因变异的患者反应可能有所不同。 4. 结论综上所述，依伐卡托作为囊性纤维化治疗的重要药物，虽然带来显著的临床效果，但不良反应存在一定风险。患者在使用前需充分了解其可能的副作用，并在医生的指导下进行用药，以确保安全有效地管理病情。随着医学研究的进展，未来可能会有更多针对性更好的治疗方法出现，帮助囊性纤维化患者获得更好的生活质量。

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2024-09-18
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2024-09-17
kaftrio有副作用吗
kaftrio有副作用吗,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)副作用：1、头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、鼻塞、鼻漏、鼻炎、流感、鼻窦炎。2、丙氨酸转氨酶、肌酸磷酸激酶、天冬氨酸转氨酶、血胆红素升高。kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变，或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。囊性纤维化（CF）是一种遗传性疾病，影响着数以千计的人们。近年来，Kaftrio（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor）作为一种新型治疗药物，引起了广泛的关注。随着其在临床中的应用，人们也开始关心它是否会带来副作用。在本文中，我们将探讨Kaftrio的副作用情况，帮助您更全面地了解这一治疗方案。 Kaftrio的副作用： 1. 呼吸道症状 Kaftrio治疗CF主要通过改善呼吸功能来提高患者的生活质量。在使用过程中，一些患者可能会出现呼吸道症状，如咳嗽、气喘或呼吸困难。这些症状通常是暂时性的，随着治疗的进行会逐渐减轻。 2. 消化道不适另一个常见的副作用是消化道不适，包括腹痛、腹泻或恶心。这些症状可能会影响患者的饮食和日常生活，但大多数情况下会在适应期后得到改善。 3. 皮肤反应有些患者可能会出现皮肤反应，如皮疹或瘙痒。这些反应通常是轻度的，但在一些情况下可能需要医疗干预。及时与医生沟通，寻求合适的处理方法是至关重要的。 4. 其他不良反应除了上述常见的副作用外，还有一些罕见但严重的不良反应可能会出现，如过敏反应、肝功能异常或心律失常。如果患者出现这些症状，应立即就医并停止使用Kaftrio。尽管Kaftrio可能会带来一些副作用，但大多数患者仍然会从中获益。重要的是，在使用过程中密切关注身体反应，并及时与医生沟通，以确保安全有效的治疗。囊性纤维化是一种严重的疾病，但随着科学技术的进步，我们有信心可以为患者提供更好的治疗方案，改善他们的生活质量。

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2024-09-16
依伐卡托(Ivacaftor)国内有没有上市
依伐卡托(Ivacaftor)国内有没有上市,依伐卡托(Ivacaftor)美国上市时间：2012年1月31日；目前国内未上市。依伐卡托（Ivacaftor）是一种治疗囊性纤维化的药物，其针对特定基因突变引起的CFTR蛋白功能缺陷，能够显著改善患者的症状和生活质量。尽管在一些国家已经被批准并广泛使用，但在中国大陆，依伐卡托的上市情况却备受关注。依伐卡托在国内的上市情况依伐卡托（Ivacaftor）是一种治疗囊性纤维化的创新药物，但其在中国大陆尚未正式上市。以下是关于依伐卡托在国内上市的相关情况： 1. 临床需求与关注囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病，患者通常需要长期且复杂的治疗方案来管理病情。依伐卡托作为一种针对特定基因缺陷的精准治疗药物，对于某些囊性纤维化患者尤为重要。在国内，虽然尚未正式上市，但其对于患者和家庭的盼望依然存在，因此临床需求和关注度较高。 2. 国内临床研究进展在中国大陆，一些医疗机构和科研团队也在积极开展依伐卡托的临床研究和试验。这些研究旨在评估该药物在中国人群中的疗效和安全性，为未来可能的上市提供科学依据。这些研究不仅关注药物的治疗效果，还包括对患者生活质量的影响等方面。 3. 市场准入与监管挑战尽管依伐卡托在全球范围内已经取得了一定的市场认可，但在中国大陆，其市场准入仍面临严格的监管审查和挑战。药物的注册和上市涉及到多个层面的审批和评估，包括临床试验数据的提交和政府部门的审批流程。这些步骤不仅需要时间，还需要满足严格的法规和标准。 4. 未来展望与期待随着国内对罕见病关注度的提升和科技创新的推动，依伐卡托在中国大陆的上市前景依然充满期待。相关企业和研究机构正在不断努力，以推动药物的研发和市场准入，从而为中国的囊性纤维化患者带来更多治疗选择和希望。在全球化和科技进步的背景下，依伐卡托作为一种前沿的精准治疗药物，其在中国大陆的上市，将为囊性纤维化患者带来重要的临床价值和社会意义。尽管目前面临着市场准入的诸多挑战，但随着相关研究的不断深入和政策环境的改善，相信不久的将来，依伐卡托有望在中国大陆为更多的患者提供帮助和支持。

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2024-09-14
kaftrio的正确用法用量是什么
kaftrio的正确用法用量是什么,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)用法用量取决于年龄、体重和病情。儿童患者需早晨服用两片橙色药片，晚上服用一片蓝色药片；成人则早晨服用两片复合药片，晚上一片ivacaftor。与食物隔开12小时服药，中度肝损患者剂量减半。遵循医生建议，密切监测副作用。囊性纤维化（CF）是一种常见的遗传性疾病，常见于白种人，影响呼吸、消化系统等多个器官功能。Kaftrio（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor）是一种新型药物，被用于治疗CF患者。在使用Kaftrio时，正确的用法和用量至关重要，下面我们将对其进行详细探讨。 1. 确定适当的用量 Kaftrio的用量应根据患者的年龄、体重、病情严重程度以及其他相关因素而定。一般情况下，成人和青少年患者的推荐剂量为每日一次，每次三片，即一片Elexacaftor、一片Tezacaftor和一片Ivacaftor组成。而儿童的用量可能会有所不同，需根据医生的建议进行调整。 2. 服用时间 Kaftrio通常建议在饭后立即服用，以最大限度地提高药物的吸收效果。患者应尽量保持每日固定的服药时间，以确保药物能够在体内保持稳定的浓度，从而达到最佳的治疗效果。 3. 配合饮食在使用Kaftrio期间，患者应避免食用含有脂肪过多的食物，因为这可能会影响药物的吸收效果。同时，增加饮水量有助于保持良好的水平衡，有利于药物的代谢和排泄。 4. 注意副作用尽管Kaftrio在治疗CF方面表现出了显著的疗效，但仍可能出现一些不良反应，如头痛、恶心、腹泻等。如果患者出现严重的副作用，应立即停止使用并向医生咨询。结语 Kaftrio作为一种新型的CF治疗药物，对患者的疗效显著，但正确的用法和用量是确保治疗效果的关键。患者在使用Kaftrio时，应严格按照医生的建议进行用药，并注意避免可能影响药效的因素，以期获得最佳的治疗效果。

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2024-09-09

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Trikafta哪些渠道可以购买
Trikafta哪些渠道可以购买,Trikafta(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。Trikafta是一种用于治疗囊性纤维化（CF）的药物，其主要成分是Elexacaftor、Tezacaftor和Ivacaftor。对于囊性纤维化患者来说，Trikafta提供了一种创新的治疗方案，有助于减轻病症和改善生活质量。对于那些希望购买Trikafta的人来说，了解可以购买Trikafta的渠道是非常重要的。本文将介绍一些可以购买Trikafta的渠道，以帮助那些需要这种治疗药物的患者及其家庭。 1. 医生处方购买Trikafta的首选渠道是通过医生处方。CF患者应该首先咨询自己的医生，寻求专业意见和治疗建议。如果医生认为Trikafta对患者有益，并且符合使用Trikafta的条件，他们可以开具处方给患者购买Trikafta。通过医生处方购买Trikafta可以确保患者获得真正有效、符合剂量要求的药物。 2. 认可的药房一些认可的药房也可作为购买Trikafta的渠道。这些药房已经获得相关的许可，并与Trikafta的制造商或分销商建立了合作关系。CF患者可以通过前往这些认可的药房，提交医生处方并购买Trikafta。这些药房经过认证，可以确保售卖的药物的质量和真实性。 3. 在线药店随着互联网的发展，越来越多的在线药店提供药品销售服务。一些认可的在线药店也可能提供Trikafta的购买选项。通过访问这些在线药店的官方网站，CF患者及其家庭可以了解到Trikafta的相关信息，并且有可能直接购买到这种药物。在选择在线药店时，务必确保其是合法、可信赖的，并且能够提供所需的药物配送服务。 4. 外国购买在某些情况下，一些国家可能没有批准Trikafta的销售或使用。在这种情况下，一些患者可能会选择通过海外渠道购买Trikafta。这种方式可能需要患者承担额外的费用和风险，并且在进口时可能会遇到批关问题。CF患者在考虑海外购买Trikafta时，应该充分了解相关法律法规，并咨询专业人士的意见。对于囊性纤维化患者来说，Trikafta是一种重要的治疗药物。通过医生处方、认可的药房、在线药店或者在合法范围内的海外渠道，患者可以获得Trikafta并开始治疗。在购买Trikafta时，患者应该始终确保药物的质量和真实性，并且遵循医生的建议和专业指导。囊性纤维化患者及其家庭应该全面了解购买Trikafta的各种渠道，以便做出明智的决策，确保其健康和福祉。

陈志明 | 问药网药师

2024-09-18 15:27:54
依伐卡托(Ivacaftor)疗效怎么样
依伐卡托(Ivacaftor)疗效怎么样,依伐卡托(Ivacaftor)是一种针对囊性纤维化（CF）患者的治疗药物，主要适用于CFTR基因中存在特定突变的CF患者。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。依伐卡托(Ivacaftor)是一种用于治疗特定类型囊性纤维化(CF)的药物，它通过调节特定蛋白质的功能，帮助改善患者的症状和生活质量。囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，特点是由于某种基因突变引起的黏液在身体内的异常积聚，影响多个器官的功能。依伐卡托作为针对特定基因突变的治疗药物，已经在临床上显示出一定的疗效和安全性。 1. 依伐卡托如何作用？依伐卡托主要通过增强CFTR蛋白通道的开放，改善囊性纤维化患者细胞内氯离子的运输。CFTR蛋白是一种质子化氯离子通道，其在正常情况下有助于调节细胞内外的氯离子平衡。囊性纤维化患者通常由于CFTR基因的突变，导致这种通道功能障碍，依伐卡托能够部分修复这种缺陷，从而减轻症状。 2. 临床试验结果如何？临床试验表明，依伐卡托能够显著改善囊性纤维化患者的肺功能和生活质量。研究显示，在接受依伐卡托治疗的患者中，他们的肺功能指标如FEV1（用力呼气一秒量）得到了显著的改善，呼吸道症状也有所减轻。此外，依伐卡托还能减少肺部感染和急性加重的发生率，对患者的长期生活质量有积极的影响。 3. 哪些患者适合使用依伐卡托？依伐卡托主要适用于携带特定CFTR基因突变的囊性纤维化患者，例如G551D突变等。这些患者通常在年轻时即可开始使用依伐卡托，以改善症状和延缓疾病进展。并非所有囊性纤维化患者都适合使用依伐卡托，治疗方案需根据具体基因型和临床情况进行个体化选择。 4. 依伐卡托的安全性和副作用如何？依伐卡托一般来说是安全的，但也可能引发一些副作用，如头痛、腹痛、胃肠不适等。在使用依伐卡托期间，医生通常会定期监测患者的肝功能和其他生理指标，以确保安全性。对于孕妇和儿童的使用安全性尚需进一步研究确认。综上所述，依伐卡托作为治疗囊性纤维化的药物，在改善患者生活质量和延缓疾病进展方面显示出明显的疗效。患者在使用依伐卡托前应与医生进行详细咨询和评估，以确定是否适合使用此药物，及其可能带来的益处和风险。

陈志明 | 问药网药师

2024-09-12 11:36:00
依伐卡托(Ivacaftor)国内怎么买
依伐卡托(Ivacaftor)国内怎么买,依伐卡托(Ivacaftor)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。依伐卡托(Ivacaftor)是一种针对囊性纤维化治疗的药物，能够显著改善患者的生活质量。但在国内购买依伐卡托并不像购买常规药物那样简单，需要遵循一定的流程和规定。以下是关于在国内购买依伐卡托的详细指南。 1. 需要医生处方在国内购买依伐卡托前，首先需要获得医生的处方。依伐卡托是一种处方药，因此患者必须先到医院就诊，由专业的医生根据患者的具体情况开具处方。 2. 查找合法渠道获得处方后，患者需通过合法的渠道购买依伐卡托。在中国，这通常意味着购买来自有资质的正规医药销售渠道，例如大型医院的药房或者一些合法的在线医药平台。 3. 关注药品质量和来源购买依伐卡托时，患者应当关注药品的质量和来源。优先选择有正规资质和信誉的销售平台或药店，以确保购买到真正的依伐卡托药品，避免购买到假冒伪劣产品或过期药品。 4. 注意价格和支付方式依伐卡托属于高价药物，因此价格较为昂贵。在购买时，患者应充分了解药品的价格，并选择适合自己的支付方式。有些医院或者平台可能会提供分期付款或者医保报销等服务，患者可以根据自己的实际情况选择合适的支付方式。购买依伐卡托是囊性纤维化患者重要的治疗环节，确保按照医生的建议和合法渠道购买药物，不仅可以有效缓解病情，提高生活质量，也能避免不必要的法律风险和健康风险。希望患者能够在正确的指导下，顺利获取所需的治疗药物。

问药网 | 问药网官方药师

2024-09-11 12:50:46
kaftrio(依伐卡托_特扎卡福特_依来卡泊复合薄膜片)适应症具体有哪些
kaftrio(依伐卡托_特扎卡福特_依来卡泊复合薄膜片)适应症具体有哪些,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)是一种治疗囊性纤维化（CF）的药物，适用于年龄在2岁及以上的患者。该药物可以显著改善肺功能和生活质量，尤其适用于有囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中至少一个F508del突变或基于体外数据有反应的突变的患者。【首段】 "kaftrio(依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片)" 是一种用于治疗囊性纤维化（CF）患者的药物。这种复合薄膜片含有依伐卡托（Elexacaftor）、特扎卡福特（Tezacaftor）和依来卡泊（Ivacaftor）三种活性成分，可以改善CF患者的症状和生活质量。【1. CF的适应症】依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片主要用于治疗囊性纤维化（CF）患者，这是一种常见的遗传性疾病，影响着患者的呼吸系统、消化系统以及其他多个器官。具体而言，这种药物适用于以下情况： 1.1 身上带有至少一个F508del变异型基因的CF患者。F508del变异型基因是囊性纤维化最常见的突变类型之一。 1.2 身上带有至少一个F508del变异型基因以外的CFTR（囊性纤维化转膜调节子）基因变异。CFTR基因突变会导致囊性纤维化症状的发生。 1.3 年龄12岁及以上的CF患者。【2.改善症状和生活质量】使用kaftrio药物可以带来丰富的好处，改善囊性纤维化患者的症状和生活质量。 2.1 促进氯离子通道的开放：依伐卡托、特扎卡福特和依来卡泊三种成分结合起来，作用于细胞内的CFTR蛋白，促进氯离子通道的开放，从而增加了病变细胞表面液体质量。 2.2 改善肺功能：通过改善呼吸系统的症状，依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片可以提高囊性纤维化患者的肺功能，减轻气喘和呼吸困难等症状，有助于患者更好地进行日常活动。 2.3 减少肺感染：CF患者常常容易感染呼吸道，依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片可以减少肺部感染的发生率，有效预防并减缓疾病进展。 2.4 改善体重和营养状况：囊性纤维化患者常面临营养吸收不良的问题，这种药物可以改善肠道功能，增加营养吸收，促进体重增长。【3.治疗注意事项】在使用kaftrio药物时，需要注意以下事项： 3.1 使用剂量和用法：根据医生的指导，按照正确的剂量和用法使用药物，不要随意更改用药情况。 3.2 不良反应：药物的使用可能会导致一些不良反应，如头痛、恶心和皮疹等。患者应当及时向医生汇报并遵循医生的建议。 3.3 药物相互作用：与其他药物一样，kaftrio药物也可能与其他药物发生相互作用。在使用该药物之前，应告知医生正在使用的其他药物，以便避免潜在的相互作用。【结尾段】总的来说，kaftrio(依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片)是一种治疗囊性纤维化的药物，适用于携带CFTR基因变异的患者。它可以改善肺功能，预防肺部感染，增加体重和改善营养吸收。在使用时需要注意正确的剂量和用法，以及可能出现的不良反应和药物相互作用。患者在使用前应咨询医生，并按照医嘱使用药物，以获得最佳的疗效和安全性。

张胜泉 | 问药网药师

2024-09-07 14:51:01
kaftrio在国内上市了吗
kaftrio在国内上市了吗,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)于2019年10月21日获得FDA批准上市。目前国内未上市。Kaftrio（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor），作为治疗囊性纤维化（CF）的新药，近年来在国际上引起了广泛关注。在这个国内患者迫切需要新治疗方案的背景下，Kaftrio是否已经在中国上市，成为了许多患者和医护人员关注的焦点问题。下面，我们将对此进行深入解读。 1. Kaftrio在国内市场的上市情况截至目前，Kaftrio尚未在中国市场正式上市。尽管该药物已在欧美等地区获批并广泛应用，但由于国内相关审批和许可程序的复杂性以及市场准入的管制，Kaftrio在中国的上市进程相对较为缓慢。 2. 囊性纤维化患者的期待囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，患者常伴有呼吸系统、消化系统等多器官功能障碍，给患者生活和工作带来了极大的困扰。对于囊性纤维化患者而言，新药物的上市意味着更多的治疗选择，希望能够改善其生活质量，延缓疾病进展。 3. 国内市场的挑战与机遇尽管Kaftrio在国内尚未上市，但随着中国政府对罕见病治疗的重视以及市场准入政策的逐步放开，相信这一重要药物很快会在中国市场取得进展。在这个过程中，企业需要克服审批流程、临床试验、价格谈判等多方面的挑战，同时也需要抓住机遇，推动药物尽快落地，造福更多患者。 4. 期待未来随着囊性纤维化治疗领域的不断发展和创新，我们对Kaftrio在中国市场的上市充满期待。相信随着时间的推移，这一重要药物将为中国的囊性纤维化患者带来新的希望和改变，为他们的健康和生活质量带来积极影响。尽管Kaftrio在国内市场尚未上市，但我们对其未来在中国的发展充满信心。期待着更多的治疗选择能够尽快到来，让囊性纤维化患者获得更好的治疗效果和生活质量。

陈志明 | 问药网药师

2024-09-07 11:36:29

美国VERTEX PHARMS INC公司，通常被称为Vertex Pharmaceuticals(福泰制药)，是一家成立于1989年的全球生物技术公司。

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