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他立苷酶α(taliglucerase alfa)可以治疗什么病

发布时间:2024-08-13 16:26:56 阅读:1265 来源:问药网
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他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso

他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso 生产厂家:美国辉瑞公司(Pfizer Inc.) 功能主治:适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者 用法用量:(1)60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟。(2)当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α。既往用稳定剂量伊米苷酶治疗患者建议用他立苷酶α用当他们从伊米苷酶转至他立苷酶α时相同剂量开始治疗。(3)医生可根据达到和维持各患者治疗目标做剂量调整。临床试验曾评价剂量范围从11 Units/kg至73 Units/kg每隔周。
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他立苷酶α(taliglucerase alfa)可以治疗什么病,他立苷酶α(taliglucerase alfa)主要用于治疗戈谢病,这是一种遗传性溶酶体贮积症。

他立苷酶α(Taliglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的重要药物。戈谢病是一种遗传性代谢紊乱疾病,主要由于酶质纤维素β-葡萄糖苷酶的缺乏导致,进而导致葡萄糖苷脂质的堆积。他立苷酶α作为一种替代酶治疗药物,能够有效帮助患者降低脂质在细胞中的堆积,从而改善病情。

1. 戈谢病的基本情况

戈谢病是一种遗传性疾病,主要表现为葡萄糖苷脂质在细胞内积聚,导致多个器官和系统受损。病因是由于缺乏酶质纤维素β-葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase),这是分解葡萄糖苷脂质的关键酶。

2. 他立苷酶α的作用机制

他立苷酶α是一种通过基因重组技术生产的人类酶制剂,与自然产生的酶质纤维素β-葡萄糖苷酶具有相似的结构和功能。它能够在体内代替缺乏的酶质纤维素β-葡萄糖苷酶,帮助分解积聚在细胞内的葡萄糖苷脂质。

3. 临床应用和疗效

临床研究表明,他立苷酶α能够显著改善戈谢病患者的症状和生活质量。通过定期的酶替代治疗,可以有效减少脂质的堆积,减轻器官损害,延缓疾病进展,提高患者的生存率和生活期望。

4. 安全性和使用注意事项

他立苷酶α作为一种生物制剂,通常在专业医生的指导下使用。尽管治疗过程中可能出现一些轻微的不良反应,如过敏反应或发热,但在临床应用中被认为是安全有效的。

综上所述,他立苷酶α作为戈谢病的替代酶治疗药物,对改善患者的生活质量和预后有着显著的积极作用。通过减少葡萄糖苷脂质的积聚,它能够帮助患者缓解症状,减少器官损害,是戈谢病治疗中的重要选择之一。