他立苷酶α(taliglucerase alfa)可以治疗什么病

发布时间：2024-08-13 16:26:56 阅读：1250 来源：问药网

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他立苷酶α（taliglucerase alfa）Elelyso 生产厂家：美国辉瑞公司(Pfizer Inc.) 功能主治：适用于经医生诊断确诊为戈谢病，并需要酶替代治疗的患者用法用量：（1）60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟。（2）当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α。既往用稳定剂量伊米苷酶治疗患者建议用他立苷酶α用当他们从伊米苷酶转至他立苷酶α时相同剂量开始治疗。（3）医生可根据达到和维持各患者治疗目标做剂量调整。临床试验曾评价剂量范围从11 Units/kg至73 Units/kg每隔周。

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他立苷酶α(taliglucerase alfa)可以治疗什么病,他立苷酶α(taliglucerase alfa)主要用于治疗戈谢病，这是一种遗传性溶酶体贮积症。

他立苷酶α（Taliglucerase alfa）是一种用于治疗戈谢病的重要药物。戈谢病是一种遗传性代谢紊乱疾病，主要由于酶质纤维素β-葡萄糖苷酶的缺乏导致，进而导致葡萄糖苷脂质的堆积。他立苷酶α作为一种替代酶治疗药物，能够有效帮助患者降低脂质在细胞中的堆积，从而改善病情。

1. 戈谢病的基本情况

戈谢病是一种遗传性疾病，主要表现为葡萄糖苷脂质在细胞内积聚，导致多个器官和系统受损。病因是由于缺乏酶质纤维素β-葡萄糖苷酶（glucocerebrosidase），这是分解葡萄糖苷脂质的关键酶。

2. 他立苷酶α的作用机制

他立苷酶α是一种通过基因重组技术生产的人类酶制剂，与自然产生的酶质纤维素β-葡萄糖苷酶具有相似的结构和功能。它能够在体内代替缺乏的酶质纤维素β-葡萄糖苷酶，帮助分解积聚在细胞内的葡萄糖苷脂质。

3. 临床应用和疗效

临床研究表明，他立苷酶α能够显著改善戈谢病患者的症状和生活质量。通过定期的酶替代治疗，可以有效减少脂质的堆积，减轻器官损害，延缓疾病进展，提高患者的生存率和生活期望。

4. 安全性和使用注意事项

他立苷酶α作为一种生物制剂，通常在专业医生的指导下使用。尽管治疗过程中可能出现一些轻微的不良反应，如过敏反应或发热，但在临床应用中被认为是安全有效的。

综上所述，他立苷酶α作为戈谢病的替代酶治疗药物，对改善患者的生活质量和预后有着显著的积极作用。通过减少葡萄糖苷脂质的积聚，它能够帮助患者缓解症状，减少器官损害，是戈谢病治疗中的重要选择之一。

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他立苷酶α(taliglucerase alfa)的功效与作用怎么样
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2024-11-19
他立苷酶α(taliglucerase alfa)的治疗效果如何
他立苷酶α(taliglucerase alfa)的治疗效果如何,他立苷酶α(taliglucerase alfa)主要用于治疗1型戈谢病，通过特异性水解葡糖脑苷脂，有效减小脾脏体积，改善肝脏功能、血小板计数和血红蛋白水平。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。他立苷酶α(taliglucerase alfa)主要用于治疗戈谢病，这是一种遗传性溶酶体贮积症。他立苷酶α（taliglucerase alfa）是一种用于治疗戈谢病的酶替代治疗药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，由于酶β-葡萄糖苷酶缺乏导致机体不能有效降解葡萄糖苷脂质，从而积聚在细胞中，引起多器官受损。他立苷酶α的出现为戈谢病患者带来了新的治疗希望，其治疗效果备受关注和探讨。 1. 他立苷酶α的作用机制他立苷酶α作为一种人工合成的β-葡萄糖苷酶，能够有效代替患者体内缺乏的自然酶。其通过靶向降解积聚在细胞中的葡萄糖苷脂质，帮助恢复细胞正常的代谢功能。治疗过程中，他立苷酶α可以显著减少或阻止脏器损伤的进展，改善患者的生活质量。 2. 临床试验结果多项临床试验证实，他立苷酶α对于戈谢病患者具有显著的疗效。在长期治疗中，患者的脏器功能得到保护和改善，特别是对肝脏和脾脏的保护效果尤为显著。此外，他立苷酶α的使用还能够减轻骨骼系统的负担，减少骨骼相关并发症的发生率。 3. 治疗效果的持续性他立苷酶α的治疗效果在长期使用中表现出稳定和持久的特点。通过定期的酶替代治疗，患者能够维持相对稳定的葡萄糖苷脂质水平，减少新的组织损伤的发生。这为戈谢病患者提供了一种可靠的治疗选择，有助于延缓病情的进展。 4. 安全性和耐受性在临床应用中，他立苷酶α显示出良好的安全性和耐受性。大多数患者能够良好地耐受该药物治疗，仅偶尔出现轻微的过敏反应或注射部位不适。这使得他立苷酶α成为戈谢病治疗的首选药物之一，尤其是对于那些不能接受传统酶替代治疗或经济条件不允许的患者来说。综上所述，他立苷酶α作为一种新兴的酶替代治疗药物，在戈谢病的治疗中展现出了显著的疗效和良好的安全性。随着科学技术的进步和临床实践的积累，相信他立苷酶α在未来将继续发挥重要作用，为戈谢病患者带来更好的生活质量和长期的健康管理方案。

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2024-11-14
他立苷酶α(taliglucerase alfa)儿童用药及老年用药
他立苷酶α(taliglucerase alfa)儿童用药及老年用药,他立苷酶α(taliglucerase alfa)用于儿童时，需根据年龄、体重和病情确定用药剂量。注射前应确保儿童处于良好状态，避免在疾病发作期或身体不适时用药。用药期间，家长应密切关注孩子的反应，如有任何不适或异常，应及时就医。他立苷酶α(taliglucerase alfa)对于老年人的用药需特别谨慎。在用药前，应进行全面身体评估，确保老年患者的肝肾功能正常，并排除其他潜在的健康问题。用药剂量应根据患者的具体情况和医生的建议进行调整，以确保安全有效。他立苷酶α（taliglucerase alfa）是一种用于治疗戈谢病的重要药物，特别是在儿童和老年患者中，其用药策略有着特殊的考量和重要性。戈谢病是一种遗传性代谢障碍疾病，主要由于酶质缺乏导致体内的糖脂代谢异常，使用他立苷酶α能够显著改善患者的生活质量和预期寿命。 1. 儿童用药考量戈谢病在儿童患者中的治疗策略需要特别谨慎和个性化的考量。儿童患者通常需要根据其年龄、体重和病情严重程度来确定他立苷酶α的剂量。治疗的早期开始尤为重要，能够有效预防并减轻病情对身体的长期损害。 2. 老年用药考量随着年龄的增长，戈谢病在老年患者中的表现和治疗需求可能有所不同。老年患者通常伴有其他慢性疾病或器官功能衰退，这些因素会影响他立苷酶α的药代动力学和药物代谢。因此，需要更加细致的药物管理和剂量调整，以确保治疗效果的最大化并减少药物相关的不良反应。 3. 安全性和耐受性考量无论是在儿童还是老年患者中，他立苷酶α的安全性和耐受性是至关重要的。临床试验和长期的治疗经验表明，他立苷酶α在这些特殊人群中的使用相对安全，并且能够有效地控制戈谢病的病情进展。 4. 未来的研究和发展随着医学科技的进步和对戈谢病理解的不断深入，未来有望出现更加精准和个性化的治疗策略。针对不同年龄段和病情严重程度的患者，他立苷酶α及其他治疗药物的研究仍在持续进行，目标是提升治疗效果并减少药物使用过程中的风险。在戈谢病治疗中，他立苷酶α作为一种重要的治疗药物，在儿童和老年患者中都具有独特的地位和应用价值。未来随着研究的进展，相信会有更多关于他立苷酶α的优化使用策略和临床应用指南出现，从而更好地服务于戈谢病患者的治疗需求。

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2024-11-03
他立苷酶α(taliglucerase alfa)片多少钱
他立苷酶α(taliglucerase alfa)片多少钱,他立苷酶α(taliglucerase alfa)为美国Pfizer生产，代购价格是17940元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。他立苷酶α是一种用于治疗戈谢病的重要药物，它通过补充人体缺乏的酶活性，帮助患者更好地处理身体中的葡萄糖苷。对于许多戈谢病患者来说，药物的价格是一个重要的考量因素。那么，他立苷酶α片的价格究竟是多少呢？接下来的文案将为您详细解答。 1. 他立苷酶α的定价策略他立苷酶α作为一种罕见病治疗药物，通常由制药公司根据多种因素来设定价格。这些因素包括研发成本、生产成本、市场需求以及地区定价策略等。一般来说，罕见病药物的价格较高，部分原因是因为研发和生产成本相对较高，并且生产规模通常较小，难以实现规模经济。 2. 他立苷酶α的市场价格根据市场调查和制药公司的公开定价信息，他立苷酶α的价格在不同的国家和地区可能会有所不同。一般来说，这种药物的价格通常较高，因为其生产成本高昂且供应量有限。患者在购买前通常需要咨询医生和药剂师，了解药物的具体价格情况。 3. 他立苷酶α的经济支持和保险覆盖考虑到他立苷酶α的高昂价格，许多国家和地区提供了经济支持计划，以帮助戈谢病患者负担药物费用。此外，一些医疗保险公司也覆盖这种药物的一部分或全部费用，使患者能够更容易地获得治疗。 4. 结语总体而言，他立苷酶α作为治疗戈谢病的关键药物，其价格较高，对于患者经济状况构成一定挑战。随着医疗技术的进步和保险覆盖范围的扩大，希望患者能够更便利地获得所需的治疗。对于需要购买他立苷酶α的患者来说，建议与医生和药剂师密切合作，寻找适合自己的经济支持和购买方案。

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2024-10-29
他立苷酶α(taliglucerase alfa)仿制药多少钱
他立苷酶α(taliglucerase alfa)仿制药多少钱,他立苷酶α(taliglucerase alfa)为美国Pfizer生产，代购价格是17940元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。他立苷酶α（Taliglucerase alfa）是一种用于治疗戈谢病的重要药物，近年来随着仿制药的问世，对其价格也引起了广泛关注。戈谢病是一种遗传性疾病，患者因为缺乏特定的酶而导致身体无法正常代谢特定的脂质，而他立苷酶α是通过替代治疗来帮助患者处理这些问题的一种方法。下面将对他立苷酶α仿制药的价格进行详细分析。 1. 仿制药的背景和发展仿制药是原始药物的复制品，其研发基于原始药物的专利期限到期或者被撤销后。他立苷酶α的仿制药由于不再受原始药物的专利保护，可以由多家制药企业开发和生产。这种竞争机制通常会降低药物的价格，使更多的患者能够负担得起治疗。 2. 价格因素的影响仿制药的价格受多种因素影响，其中包括研发成本、生产技术、市场竞争情况以及政府监管等。通常来说，随着市场上仿制药的竞争加剧，价格会逐渐下降。但是在一些国家，由于市场结构、监管政策和供需关系的不同，仿制药的价格波动可能会有所不同。 3. 仿制药的市场接受度和供应情况仿制药在戈谢病治疗领域的市场接受度逐渐增加，这主要得益于其价格相对较低，使更多患者能够获得治疗。要确保仿制药的质量和效果与原始药物相当，需要严格的监管和临床验证。 4. 患者和医疗保健提供者的选择对于戈谢病患者和医疗保健提供者来说，选择适合的药物治疗方案是至关重要的。除了价格外，药物的有效性、安全性以及患者的个体情况也是决定治疗方案的重要因素。总结来说，他立苷酶α的仿制药在戈谢病治疗中具有重要意义，其价格相对原始药物更为可及，为更多患者带来了希望。随着市场竞争的增加和技术的进步，预计仿制药的价格将继续保持在相对合理的范围内，为戈谢病患者提供持续的治疗选择。

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2024-10-24

他立苷酶α（taliglucerase alfa）Elelyso相关咨询

他立苷酶α(taliglucerase alfa)可以用医保吗
他立苷酶α(taliglucerase alfa)可以用医保吗,他立苷酶α(taliglucerase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。他立苷酶α是一种用于治疗戈谢病的药物，其作用是替代人体缺乏的β-葡萄糖苷酶。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，患者因为体内β-葡萄糖苷酶缺乏而导致酶的代谢功能障碍，严重影响到生活质量。对于患有戈谢病的患者来说，能否通过医保报销他立苷酶α是一个重要的问题。 1. 什么是他立苷酶α？他立苷酶α是一种由基因重组技术制成的β-葡萄糖苷酶替代治疗药物，主要用于戈谢病患者的治疗。它能够在体内补充患者缺乏的酶，帮助正常代谢葡萄糖苷类物质，减轻或延缓病情发展，提高患者的生活质量。 2. 他立苷酶α在医保中的地位在不少国家，他立苷酶α被列入医保报销范围，以支持戈谢病患者能够获得必要的治疗。医保报销的设立，使得药物对患者更加可及，减轻了患者经济负担，也有利于疾病的管理和控制。 3. 医保报销条件医保报销他立苷酶α通常需要符合一定的条件，如确诊为戈谢病、临床需要明确等。此外，不同国家和地区对于医保的具体规定和执行标准也有所不同，患者需要咨询当地的医疗保健机构或药品管理部门获取详细信息。 4. 如何申请医保报销？患者通常需由医生开具处方，并提供相关的诊断证明和治疗必要性的文件。这些文件会提交给医保机构或保险公司进行审核，审核通过后，患者可以按照医保政策获得相应的报销。综上所述，他立苷酶α作为治疗戈谢病的重要药物，在不少国家已被纳入医保报销范围。患者应当及时了解自己所在地的医保政策和要求，以便顺利申请到医保报销，获得必要的治疗支持。

李娟 | 问药网药师

2024-11-19 09:36:13
他立苷酶α(taliglucerase alfa)价格贵不贵
他立苷酶α(taliglucerase alfa)价格贵不贵,他立苷酶α(taliglucerase alfa)为美国Pfizer生产，代购价格是17940元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。他立苷酶α(taliglucerase alfa)是一种治疗戈谢病的重要药物，但其高昂的价格引发了广泛关注。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，患者因缺乏特定酶而导致身体无法正常代谢特定物质，进而导致多种健康问题。 1. 价格昂贵的背后他立苷酶α的高昂价格主要源于其研发和生产成本的显著投入。作为一种生物制剂，他立苷酶α的制备过程复杂且技术密集，这些因素直接影响了其市场定价。此外，由于戈谢病是一种少见病，治疗需求相对有限，这也使得制药公司需要通过高价来平衡研发成本和市场规模。 2. 供需关系的影响供需关系也是他立苷酶α价格高昂的重要原因之一。尽管戈谢病患者对这种药物的需求迫切，但全球范围内的患者人数相对较少，这限制了市场竞争和产量扩展的可能性。因此，制药公司倾向于通过高价来保持其经济利润和可持续性。 3. 患者负担和医疗保健系统压力高昂的药物价格给患者和医疗保健系统带来了巨大的负担。对于许多患者和家庭来说，他立苷酶α的治疗费用可能超出他们的经济承受能力，这可能导致医疗选择的困境和经济负担的加重。医疗保健系统面临的挑战包括如何为需要治疗的患者提供必要的药物而不至于财政过度拮据。 4. 面对的挑战和解决途径面对他立苷酶α高昂的价格，国际社会和各国政府采取了多种策略来解决这一问题。例如，通过谈判和政府干预来控制药品价格，制定或修改相关的健康保险政策以减轻患者的经济负担等。同时，科研机构和制药公司也在努力开发更有效、更经济实惠的替代治疗方案，以提高戈谢病患者的治疗可及性和生活质量。他立苷酶α的高昂价格是一个复杂而又令人关注的问题，它涉及到疾病治疗、经济可及性以及医疗资源分配等多个方面。在全球卫生保健面临日益复杂的挑战下，如何平衡药物的创新成本和患者的经济承受能力将是未来需要深入探讨和解决的重要议题。

陈志明 | 问药网药师

2024-11-14 13:39:10
他立苷酶α(taliglucerase alfa)报销有什么规定
他立苷酶α(taliglucerase alfa)报销有什么规定,他立苷酶α(taliglucerase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。戈谢病是一种遗传性疾病，主要影响人体对特定酶的生成，从而导致相关废物在身体内积累。他立苷酶α(taliglucerase alfa)作为一种治疗选项，已被广泛用于戈谢病的治疗。该药物的使用是否可以通过报销来减轻患者的经济负担，涉及到一系列的规定和标准。 1. 临床需要和医疗必要性他立苷酶α治疗戈谢病是根据医疗专家的临床判断和病人的具体病情决定的。为了符合报销规定，通常要求医生提供详细的临床诊断和治疗计划，确保该药物对于患者确实是医疗上必要的选择。 2. 特定人群的适用范围在一些国家或地区，报销他立苷酶α的规定可能会限定适用于特定的人群，例如那些在标准治疗下效果不佳或无法耐受的患者。因此，他立苷酶α的报销可能需要满足严格的条件，确保符合医疗指南和公共卫生政策。 3. 报销的审核和申请流程为了申请他立苷酶α的报销，患者通常需要通过医疗保险或健康管理组织提交详细的申请资料。这些资料可能包括诊断报告、治疗方案、药物处方以及其他相关的医疗文件。审批过程可能需要时间，因此患者和医生需要密切合作以确保顺利进行。 4. 费用支付和报销比例报销他立苷酶α的具体费用支付和报销比例通常由医疗保险计划或国家卫生部门的政策规定。患者可能需要支付部分费用，而剩余部分则由医保或其他保险机构承担。因此，患者在使用他立苷酶α治疗时，应仔细了解自己所在地区的具体报销政策和相关费用结构。总的来说，他立苷酶α作为治疗戈谢病的重要药物，其报销规定涉及到临床需要、适用范围、申请流程以及费用支付等多个方面。患者在治疗过程中，应当与医疗团队密切合作，以确保能够顺利申请到相应的医疗保障和报销资助，从而有效缓解经济压力，专注于疾病的管理和治疗。

李娟 | 问药网药师

2024-11-08 16:50:09
他立苷酶α(taliglucerase alfa)如何贮藏
他立苷酶α(taliglucerase alfa)如何贮藏,他立苷酶α(taliglucerase alfa)应将其存放于干燥、阴凉且避光的地方，以防止受潮和光照的影响。置于儿童不可接触的地方。他立苷酶α(taliglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的重要药物，其贮藏条件对于保证药效至关重要。以下将详细介绍如何正确贮藏他立苷酶α，以确保其安全有效地使用。 1. 适宜的温度和环境他立苷酶α应该在控制的温度条件下贮藏，以避免药物的降解和失效。推荐的贮藏温度通常在2°C至8°C之间，这意味着他立苷酶α需要放置在冰箱的冷藏部分。这样可以保持药物的稳定性和活性，确保患者在使用时获得最佳的治疗效果。 2. 避光贮藏他立苷酶α在贮藏和使用过程中应该避免暴露于光线之下。光敏感药物可能会因为光的作用而降解，影响其药效。因此，存放他立苷酶α的容器应该是不透光的，或者放置在避光条件下，例如存放在盒子或瓶子中，防止光线直接照射到药物上。 3. 注意避免冻结尽管他立苷酶α需要在低温下贮藏，但应注意避免冻结。冻结可能导致药物的结晶或者药物容器的破裂，这会影响药物的质量和稳定性。因此，在放置他立苷酶α时，要确保其不会接触到冰冻的温度，例如避免放置在冷冻室内。 4. 合理的包装和标记贮藏他立苷酶α时，要确保使用合适的包装和标记。包装应符合药品存储的标准，确保药物在贮藏期间不受外界环境的影响。此外，要正确标记药物的有效期限和贮藏条件，以便医护人员和患者能够正确使用。综上所述，正确的贮藏他立苷酶α对于保证其治疗效果至关重要。通过在适宜的温度下冷藏、避光和避免冻结，可以最大限度地延长他立苷酶α的有效期，并确保患者能够获得高质量的治疗。在使用前请务必仔细阅读药品说明书，并根据医疗专业人士的建议正确存储和使用他立苷酶α。

黄斌 | 问药网药师

2024-10-30 13:56:25
他立苷酶α(taliglucerase alfa)印度仿制药多少钱一盒
他立苷酶α(taliglucerase alfa)印度仿制药多少钱一盒,他立苷酶α(taliglucerase alfa)为美国Pfizer生产，代购价格是17940元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。他立苷酶α（Taliglucerase Alfa）是一种用于治疗戈谢病的重要药物。近年来，印度市场上出现了他立苷酶α的仿制药，引发了人们对其价格的关注。下文将详细探讨印度仿制药的价格情况及其可能的影响。 1. 印度仿制药市场竞争激烈他立苷酶α在原研药物和治疗戈谢病的其他替代药物中占据重要位置。随着他立苷酶α的专利保护期到期，印度制药公司开始推出仿制药，意在降低患者的治疗成本。在竞争激烈的市场环境下，仿制药的价格往往比原研药更为经济实惠，这对广大患者来说是一个积极的消息。 2. 价格比较与经济性考量针对他立苷酶α仿制药的价格，目前市场上的报价可能会因不同制药公司而有所不同。根据最新的市场调研数据显示，印度的他立苷酶α仿制药通常在几百到一千美元之间（合人民币约几千到万元不等），与原研药相比，价格大幅降低。这一降价趋势对于那些需要长期治疗的戈谢病患者来说，意味着他们可以更轻松地获取必要的药物治疗。 3. 仿制药的质量与可靠性尽管价格是患者关注的重要因素，但在选择药物时，质量和可靠性同样至关重要。印度的制药公司通常需要通过严格的监管审批程序，确保其仿制药的质量和效果与原研药相当。因此，患者在购买他立苷酶α仿制药时，可以通过正规渠道获取并咨询医疗专家，以确保药物的有效性和安全性。 4. 未来展望与市场影响随着他立苷酶α仿制药在印度市场上的普及，预计将进一步促进戈谢病患者的治疗可及性和经济负担的减轻。同时，市场竞争可能会推动价格进一步下降，使得更多的患者能够受益于这一治疗进展。对于全球戈谢病患者来说，印度仿制药市场的发展，特别是他立苷酶α的仿制药，可能会带来积极的影响和选择。在总体上，印度仿制药市场对于提高药物可及性和降低治疗成本发挥了重要作用，尤其是对于罕见病患者来说更是如此。患者和医疗专家在选择和使用药物时仍需保持警惕，确保在经济实惠的同时不牺牲治疗效果和患者的健康安全。

黄斌 | 问药网药师

2024-10-20 08:47:20

美国辉瑞公司(Pfizer Inc.)创建于1849年，2022年营收1003亿美元，净利润为313.72亿美元，同比增长43%。总部位于美国纽约，是一家以科学为基础的、创新的、以患者为先的生物制药公司。辉瑞的目标是“为患者带来改变其生活的突破创新”。

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