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麦格司他(Miglustat)适应症和治疗效果怎么样

发布时间:2024-08-27 13:00:07 阅读:1209 来源:问药网
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美格鲁特

美格鲁特 生产厂家:美国Janssen杨森制药 功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者 用法用量:  1、给药说明  治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。  部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。  2、肾功能不全患者  1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。  2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。  3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
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麦格司他(Miglustat)适应症和治疗效果怎么样,麦格司他(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,美格鲁特能显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

麦格司他(Miglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种遗传代谢性疾病,通常在婴儿期或儿童期出现。它是由于机体缺乏一种名为酶β-葡萄糖苷酶(β-glucocerebrosidase)的酶而引起的。这种酶的缺乏导致葡萄糖脂质在细胞内积累,进而损害多个器官和组织的功能。

1. 麦格司他的作用机制

麦格司他通过抑制一种称为葡萄糖酶(glucosylceramide synthase)的酶的活性,从而减少葡萄糖脂质的积累。这样可以防止葡萄糖脂质对细胞和组织的损害,缓解戈谢病的症状。

2. 麦格司他的适应症

麦格司他主要用于治疗戈谢病,特别是非神经系统表型的成年患者。非神经系统表型是一种相对较轻的戈谢病表现,主要涉及脾脏、肝脏和肾脏。麦格司他可以减少相关器官的葡萄糖脂质积累,并改善相应的症状。

3. 麦格司他的治疗效果

麦格司他被认为是一种有效的治疗戈谢病的药物。研究发现,麦格司他可以显著减少葡萄糖脂质的积累,并改善与戈谢病相关的器官损害和症状。它可以减少脾脏和肝脏的大小,并减轻相应的疼痛和不适感。此外,麦格司他还可以改善肾功能,并减少肾脏疾病的进展。

需要注意的是,麦格司他并不能治愈戈谢病,它只能控制病情并缓解症状。因此,治疗戈谢病的患者需要长期定期使用麦格司他,并接受定期的医疗监测和评估。

4. 结论

总体而言,麦格司他是一种用于治疗戈谢病的药物,能够减少葡萄糖脂质的积累,并改善与戈谢病相关的器官损害和症状。它通过抑制葡萄糖酶的活性,阻止葡萄糖脂质对细胞和组织的损害。麦格司他并不能治愈戈谢病,患者需要长期使用,并接受定期的医疗监测和评估,以确保药物的疗效和安全性。如果您或您的亲属患有戈谢病,请务必咨询专业医生,以获得最合适的治疗方案。