kaftrio
生产厂家:美国VERTEX PHARMS INC
功能主治:治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者
用法用量:1、成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量 表1提供了成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量,早晨和晚间的剂量应采取12小时制的时差计算,且kaftrio是口服用药。 表1:成人和2岁及以上儿童患者使用的kaftrio推荐剂量 年龄体重早晨剂量晚间剂量 2至6岁以下不到14kg1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor) 14kg及以上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor) 6至12岁以下不到30kg2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor),总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor) 30kg及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) 12岁及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) 2、肝损伤患者的推荐剂量 (1)轻度肝功能损害(Child-PughA级):不建议调整剂量,使用kaftrio的推荐剂量见表1,用药期间患者应密切监测肝功能检查和不良反应。 (2)中度肝功能损害(Child-PughB级):不建议使用kaftrio治疗,只有在有明确医疗需求且利大于弊时,才应考虑中度肝功能损害患者使用kaftrio。如果使用kaftrio,应减少剂量谨慎使用,具体用药剂量请参考表2,用药过程中应密切监测肝功能检查和不良反应。 表2:中度肝功能损害(Child-PughB级)患者使用kaftrio的推荐剂量 年龄体重早晨剂量晚间剂量 2至6岁以下不到14kg每周给药时间如下: (1)第1-3天:每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (2)第4天:无剂量 (3)第5-6天:每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (4)第7天:无剂量无需服药 14kg及以上每周给药时间如下: (1)第1-3天:每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (2)第4天:无剂量 (3)第5-6天:每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (4)第7天:无剂量无需服药 6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下: (1)第1天:2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor),总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor (2)第2天:1片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)无需服药 30kg及以上每日交替给药方案如下: (1)第1天:2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天:1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药 12岁及以上 每日交替给药方案如下: (1)第1天:2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天:1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药 (3)重度肝功能损害(Child-PughC级):此类患者不应使用kaftrio,kaftrio尚未在重度肝功能损害(Child-PghC级)患者中进行研究,但预计药物的暴露量将高于中度肝功能损害患者。 3、服用CYP3A抑制剂药物患者的剂量调整 表3描述了kaftrio与强度(如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素)或中度(如氟康唑、红霉素)CYP3A抑制剂合用时的推荐剂量调整。在使用kaftrio治疗期间,避免与含有葡萄柚成分的食物或饮料同服。 表3:kaftrio与中、强度CYP3A抑制剂合用时剂量调整 年龄体重与中度CYP3A抑制剂合用与强度CYP3A抑制剂合用 2至6岁以下不到14kg每日交替给药方案如下: (1)第1天:早上1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (2)第2天:早上1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor),每周2次,间隔3-4天 (2)晚上无需用药 14kg及以上每日交替给药方案如下: (1)第1天:早上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (2)第2天:早上1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)每周2次早上服用1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),间隔3-4天 (2)晚上无需用药 6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下: (1)第1天:2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor),总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor (2)第2天:早上1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor),总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor,每周2次,间隔3-4天 (2)晚上无需用药 30kg及以上每日交替给药方案如下: (1)第1天:2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天:早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor,每周2次,间隔3-4天 (2)晚上无需用药 12岁及以上 每日交替给药方案如下: (1)第1天:2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天:早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor,每周2次,间隔3-4天 (2)晚上无需用药 4、关于遗漏剂量的建议 如果早晨或晚间错过服用kaftrio,6小时或更短时间内,患者应尽快服用错过的剂量,并继续原服药计划,如果超过6小时后: (1)错过的如果是早晨剂量,患者应尽快服用错过的剂量,不应服用晚间剂量,下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。 (2)错过的如果是晚间剂量,患者不需要再服用错过剂量,下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。 5、服用管理 (1)口服和吞咽整个kaftrio片剂,摄入含脂肪食物之前或之后需要立即服用kaftrio口服颗粒,将每包口服颗粒的全部内容物与室温或低于室温下的一茶匙(5ml)软食物或液体混合。一旦混合药物,应在一小时内完全服用。 (2)软食物或液体包括水果泥或蔬菜、酸奶、苹果酱、水、牛奶或果汁等,含脂肪的正餐或小吃包括用黄油或油制备的正餐或小吃,或者含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的正餐或小吃。
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依伐卡托(Ivacaftor)国内有没有上市,依伐卡托(Ivacaftor)美国上市时间:2012年1月31日;目前国内未上市。
依伐卡托(Ivacaftor)是一种治疗囊性纤维化的药物,其针对特定基因突变引起的CFTR蛋白功能缺陷,能够显著改善患者的症状和生活质量。尽管在一些国家已经被批准并广泛使用,但在中国大陆,依伐卡托的上市情况却备受关注。
依伐卡托在国内的上市情况
依伐卡托(Ivacaftor)是一种治疗囊性纤维化的创新药物,但其在中国大陆尚未正式上市。以下是关于依伐卡托在国内上市的相关情况:
1. 临床需求与关注
囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病,患者通常需要长期且复杂的治疗方案来管理病情。依伐卡托作为一种针对特定基因缺陷的精准治疗药物,对于某些囊性纤维化患者尤为重要。在国内,虽然尚未正式上市,但其对于患者和家庭的盼望依然存在,因此临床需求和关注度较高。
2. 国内临床研究进展
在中国大陆,一些医疗机构和科研团队也在积极开展依伐卡托的临床研究和试验。这些研究旨在评估该药物在中国人群中的疗效和安全性,为未来可能的上市提供科学依据。这些研究不仅关注药物的治疗效果,还包括对患者生活质量的影响等方面。
3. 市场准入与监管挑战
尽管依伐卡托在全球范围内已经取得了一定的市场认可,但在中国大陆,其市场准入仍面临严格的监管审查和挑战。药物的注册和上市涉及到多个层面的审批和评估,包括临床试验数据的提交和政府部门的审批流程。这些步骤不仅需要时间,还需要满足严格的法规和标准。
4. 未来展望与期待
随着国内对罕见病关注度的提升和科技创新的推动,依伐卡托在中国大陆的上市前景依然充满期待。相关企业和研究机构正在不断努力,以推动药物的研发和市场准入,从而为中国的囊性纤维化患者带来更多治疗选择和希望。
在全球化和科技进步的背景下,依伐卡托作为一种前沿的精准治疗药物,其在中国大陆的上市,将为囊性纤维化患者带来重要的临床价值和社会意义。尽管目前面临着市场准入的诸多挑战,但随着相关研究的不断深入和政策环境的改善,相信不久的将来,依伐卡托有望在中国大陆为更多的患者提供帮助和支持。