首页 > 用药指导 > 文章详情

奈多西兰(nedosiran)Rivfloza的主要成份是什么

发布时间:2024-10-02 11:43:16 阅读:1013 来源:问药网
分享至

分享到微信朋友圈

×

打开微信,点击底部的“发现”,

使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

奈多西兰 nedosiran Rivfloza

奈多西兰 nedosiran Rivfloza 生产厂家:丹麦诺和诺德Novo Nordisk 功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、 建议用量  Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。    如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。  二、 管理  医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。
查看详情

奈多西兰(nedosiran)Rivfloza的主要成份是什么,奈多西兰(nedosiran)的主要成分是奈多西兰(nedosiran),这是一种双链siRNA,与GalNAc氨基糖残基共轭。当通过皮下给药后,GalNAc结合的糖与去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)结合,将奈达西仑递送至肝细胞。奈多司兰通过RNA干扰降解肝细胞中的乳酸脱氢酶(LDH)的信使核糖核酸(mRNA),从而降低肝乳酸脱氢酶(LDH)的水平。

奈多西兰(Nedosiran)是一种针对罕见疾病原发性高草酸尿症(PH1)的创新药物。Rivfloza是奈多西兰(Nedosiran)的商品名。它是由高度纯化的小干扰RNA(siRNA)形成的核酸聚合物,用于通过靶向RNA干扰(RNAi)机制抑制肝脏中的草酸合成酶。这种药物的研发和使用为患有PH1的患者提供了一种潜在的治疗选择,以减少尿中异常沉积的草酸晶体并降低肾脏损害的风险。

1. RNA干扰机制

RNA干扰是一种特殊的细胞内基因调控机制,通过RNA分子的特异性靶向来沉默或抑制特定基因的表达。在奈多西兰的情况下,siRNA通过与草酸合成酶相关的RNA分子结合,抑制其翻译和功能,从而降低肝脏内该酶的水平。

2. 制备高纯度的siRNA

奈多西兰(Nedosiran)通过先进的生物化学和制药技术制备高度纯化的siRNA。经过精确的合成和纯化过程,确保每个剂量中的siRNA都具有高度一致的结构,以提供稳定而有效的治疗效果。

3. 靶向草酸合成酶

奈多西兰的siRNA经过设计,能够高度特异性地与草酸合成酶的RNA分子相互作用。这种靶向性使得奈多西兰能够精确地干扰草酸合成酶的产生,从而减少草酸在体内的合成量。

4. 减少草酸沉积和肾脏损害的风险

异常高浓度的草酸在PH1患者中会引起尿液中草酸结晶的沉积,可能导致肾脏结石的形成和其他肾脏损害。奈多西兰的使用通过干扰草酸合成酶的表达,可以降低草酸合成的速率,减少尿液中草酸结晶的产生,并且降低肾脏受损的风险。

奈多西兰(Nedosiran)Rivfloza作为一种针对原发性高草酸尿症的创新药物,其主要成份是特异性靶向草酸合成酶的高纯度siRNA。这项治疗策略通过RNA干扰机制降低肝脏内草酸合成酶的水平,从而减少尿液中草酸晶体的沉积,并降低罕见疾病PH1患者肾脏损害的风险。奈多西兰的研发为患有PH1的患者提供了一种新的治疗选择,带来了希望和改善生活质量的机会。