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Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)适应症具体有哪些

发布时间:2024-11-02 13:22:30 阅读:988 来源:问药网
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Elevidys

Elevidys 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics 功能主治:治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者 用法用量:  【推荐剂量和用法】  Elevidys仅用于单剂量静脉输注。  推荐剂量:Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。
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Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)适应症具体有哪些,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病,主要表现为进行性肌无力。

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的新型基因治疗药物。它通过提供缺失的瘦肌特异性四烯醇结合蛋白(dystrophin)基因,旨在改善患者的肌肉功能和生活质量。接下来,我们将详细探讨Elevidys的适应症。

1. 早期的疾病干预

Elevidys适用于早期发现的杜氏肌营养不良症患者。这意味着诊断确认后尽早进行治疗,有望最大限度地减少病情进展和肌肉损伤的可能性。

2. 年龄和病情的相关性

Elevidys适用于年龄在2岁及以上、并且病情尚未显著影响肌肉功能的患者。对于这些患者,早期接受基因治疗可能有助于延缓病情的恶化,并改善其生活质量。

3. 基因诊断的重要性

对于确定适用Elevidys治疗的患者,基因诊断显得尤为重要。只有经过基因检测确认患有杜氏肌营养不良症,并且符合药物治疗的条件,才能安全有效地使用Elevidys。

4. 患者与家庭的治疗选择

作为一种基因治疗,Elevidys需要患者及其家庭深思熟虑,并在医生指导下做出决定。治疗过程中需要密切监测患者的反应和病情变化,以确保治疗效果的最大化。

Elevidys作为一种创新的基因治疗药物,为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。通过在早期干预阶段提供有效的基因修复,它可以显著改善患者的预后和生活质量。对于每位患者而言,选择是否接受Elevidys治疗需要权衡利弊,并在医疗团队的指导下作出理性决策。随着医学技术的进步,相信Elevidys将在未来为更多患者带来福音。