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美格鲁特(Miglustat)治疗功效怎样

发布时间:2024-11-15 15:05:36 阅读:1249 来源:问药网
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美格鲁特

美格鲁特 生产厂家:美国Janssen杨森制药 功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者 用法用量:  1、给药说明  治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。  部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。  2、肾功能不全患者  1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。  2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。  3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
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美格鲁特(Miglustat)治疗功效怎样,美格鲁特(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,美格鲁特能显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

美格鲁特(Miglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种罕见的遗传代谢疾病,特点是体内酶的缺陷导致神经元脂质的异常积聚。美格鲁特作为乳糖脑苷酰胺合成酶抑制剂,被广泛用于戈谢病的治疗。本文将介绍美格鲁特在戈谢病治疗中的功效。

1. 什么是美格鲁特?

美格鲁特是一种口服药物,主要成分为米盐酸美格鲁胺(Miglustat)。它通过抑制乳糖脑苷酰胺合成酶的活性,减少体内神经脂质的异常积聚。这种药物广泛应用于戈谢病患者的治疗中。

2. 美格鲁特的治疗功效如何?

美格鲁特被证实能够对戈谢病的症状产生一定程度的改善。它通过减少体内神经脂质的积聚,帮助延缓疾病的进展。具体来说,美格鲁特可以降低黄酮蘑菇酶水平,减轻患者的中枢神经系统病变。它还可以减少神经的痉挛和癫痫发作的发生频率,提高患者的生活质量。

3. 美格鲁特治疗的适用人群是谁?

美格鲁特主要适用于戈谢病患者,特别是那些有中枢神经系统受累的病例。研究表明,早期开始美格鲁特治疗的戈谢病儿童,其神经系统病变的进展速度较慢,与未接受治疗的患者相比,有更好的临床效果。

4. 美格鲁特的副作用如何?

美格鲁特虽然对戈谢病有一定的治疗效果,但也有一些可能出现的副作用。常见的副作用包括胃肠道不适、腹泻、恶心和食欲下降。少数患者可能会出现舒张性心脏病和视力减退等严重副作用。因此,在使用美格鲁特之前,患者需要接受全面的评估,包括药物耐受性等方面。

总结起来,美格鲁特作为一种治疗戈谢病的药物,通过减少体内神经脂质的异常积聚,可以对病情产生一定的改善作用。患者在使用美格鲁特之前应该明确副作用,并进行全面评估,以便根据具体情况进行治疗决策。